傅立軍向媒體表示，他所在醫(yī)院一共接診過44例龐貝氏病的兒童患者,，其中42例已經(jīng)死亡,，“許多家長了解到治療費(fèi)用后，都直接選擇放棄治療,?！?/p>

賽諾菲特藥部負(fù)責(zé)人表示，針對高昂的藥價(jià)帶來的藥物可及性低的問題,，賽諾菲希望能與相關(guān)政府機(jī)構(gòu),、社會團(tuán)體、醫(yī)療機(jī)構(gòu)以及患者攜手,，共同探索“多方支付,、共同分擔(dān)”的創(chuàng)新的罕見病患者醫(yī)療保障模式,。

“我們倡導(dǎo)的原則是政府主導(dǎo)，多方參與,。終極目標(biāo)是,，實(shí)現(xiàn)政府、企業(yè),、患者的三方支付,，其中政府和企業(yè)負(fù)責(zé)大部分，患者支付小部分,?！崩疃▏嬖V澎湃新聞記者。

據(jù)李定國介紹,，目前上海市罕見病防治基金會已經(jīng)在推進(jìn)另一種罕見病——戈謝氏病三方支付的過程取得了階段性成果,。

“戈謝氏病的年治療費(fèi)用與龐貝氏病相當(dāng)，也是200萬左右,，目前通過上海政府主導(dǎo)的藥價(jià)談判,，將治療戈謝氏病的藥物價(jià)格降下來許多，政府再通過統(tǒng)一購買服務(wù)承擔(dān)了降價(jià)后85%的費(fèi)用,，剩下的15%由基金會支持一部分,，對病人來說，真正要支付的藥價(jià)降至10萬-15萬每年,，可以說負(fù)擔(dān)大大減輕,。”李定國說道,。

李定國透露,，上海市將于明年出臺有關(guān)罕見病的相關(guān)文件，這也是首個(gè)關(guān)于罕見病的地方政府規(guī)章,?！爸挥性谥贫壬嫌枰砸欢ǖ谋ＷC，罕見病患者群體才能得到社會各界應(yīng)有的關(guān)注,?！崩疃▏f道。

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