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【健康資訊】美國批準(zhǔn)首個基因療法

2017-09-03 08:16:08    中國青年網(wǎng)  參與評論()人

據(jù)新華社華盛頓電(記者林小春)美國政府8月30日批準(zhǔn)一種基于改造患者自身免疫細胞的療法治療白血病,,這是第一種在美國獲得批準(zhǔn)的基因療法,。專家認為,這開辟了癌癥治療的新篇章,。

美國食品和藥物管理局當(dāng)天發(fā)表聲明說,,瑞士諾華公司新療法已獲批準(zhǔn),用于治療25歲以下復(fù)發(fā)難治型B細胞急性淋巴細胞白血病患者,。這是一個“歷史性動作”,,將“迎來治療癌癥和其他危及生命的重病的新方式”。

新療法是近年來發(fā)展迅速的一種嵌合抗原受體T細胞(CAR-T)療法,,它先從患者自身采集在免疫反應(yīng)中發(fā)揮重要作用的T細胞,,然后重新“編程”,所得T細胞含有嵌合抗原受體,,能識別并攻擊癌變細胞,,因此可重新注入患者體內(nèi)用于治療。

一項涉及63名患者的臨床試驗結(jié)果顯示,,83%的患者在接受新方法治療3個月后,,病情得到緩解?;颊呓邮苤委煟蹦旰蟮膹?fù)發(fā)率為64%,,存活率為79%。

美藥管局局長斯科特·戈特利布評價說:“有能力重編程病人自身細胞,,用它攻擊致死性癌癥,,意味著我們正在進入醫(yī)學(xué)創(chuàng)新的新疆域。諸如基因療法和細胞療法這樣的新技術(shù)擁有變革醫(yī)學(xué)的潛力,,成為治療乃至治愈許多棘手疾病的轉(zhuǎn)折點,。”

B細胞急性淋巴細胞白血病是一種難以治療和容易復(fù)發(fā)的白血病類型,,過去的治療方案較為有限,,兒童和青少年患者5年無復(fù)發(fā)存活率僅為10%至30%。

諾華公司表示,,新療法是一次性治療,,定價為47.5萬美元,,但如果第一個月見不到效果將不用患者付費。相比之下,,白血病常用療法骨髓移植在美國第一年的收費介于54萬至80萬美元之間,。

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