原標(biāo)題：瑞德西韋在美獲批成孤兒藥,，有望獲得七年獨占期，適應(yīng)癥為新冠肺炎

北京時間3月24日早4:30,，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）公告稱,，批準(zhǔn)認(rèn)證美國吉利德科學(xué)公司的瑞德西韋（Remdesivir）孤兒藥認(rèn)證，適應(yīng)癥為新型冠狀病毒肺炎（COVID-19）,。

瑞德西韋是美國吉利德公司正在研發(fā)中的一種試驗性的抗病毒藥物,，未獲批上市，先前曾用于抗埃博拉病毒感染的臨床試驗,，且在體外及動物研究中對嚴(yán)重急性呼吸綜合征（SARS）冠狀病毒和中東呼吸綜合征（MERS）冠狀病毒等顯示較好的抗病毒活性,。

資料圖 （圖文無關(guān)）新華社記者 周琳 攝

新冠肺炎暴發(fā)以來，瑞德西韋被視為最具潛力的在研藥物,。此前世界衛(wèi)生組織在中國考察疫情后表示,，瑞德西韋可能是治療新冠肺炎唯一有效的藥物,。今年1月，基于“同情用藥”原則,，美國研究人員對一名新冠病毒感染者使用了瑞德西韋,，患者癥狀在一兩天內(nèi)顯著改善，使這種藥物備受矚目,。

孤兒藥是指用于預(yù)防,、治療、診斷罕見病的藥品,，而罕見病是一類發(fā)病率極低的疾病的總稱,，又稱“孤兒病”。在美國,，罕見病是指患病人群少于20萬的疾病類型,，罕見病藥物研發(fā)方面的激勵措施包括各種臨床開發(fā)激勵措施，如臨床試驗費用相關(guān)的稅收抵免,、FDA用戶費減免,、臨床試驗設(shè)計中FDA的協(xié)助，以及藥物上市后針對所批準(zhǔn)適應(yīng)癥為期7年的市場獨占期,。

最重要的是,，美國為孤兒藥新藥申請?zhí)峁┝丝焖賹徟ǖ溃聝核幵谂R床試驗申報中可享受各種加快審評的政策,。這意味著獲得孤兒藥認(rèn)證之后,，瑞德西韋注冊上市的進(jìn)程將大大加快。

2月26日,，吉利德科學(xué)公司(Nasdaq:GILD)在官網(wǎng)宣布,，啟動兩項三期臨床研究，以評估瑞德西韋在治療感染新型冠狀病毒成人病例中的安全性和有效性,。

從今年3月開始,，這些隨機(jī)、開放,、多中心的研究將在主要分布在亞洲國家,，以及全球其他確診病例較多的國家的醫(yī)療機(jī)構(gòu)展開，入組約1000名患者,。該研究將評估兩種靜脈注射給藥時間下的瑞德西韋的效果,。兩項研究的主要終點是臨床改善。

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美媒又報道瑞德西韋臨床試驗初步顯效專家認(rèn)為仍需科學(xué)驗證

據(jù)美國媒體日前報道,，使用瑞德西韋藥物在日本治療14名美國新冠肺炎患者的臨床試驗有了初步結(jié)果,，大部分患者已經(jīng)康復(fù)。對此,，美國流行病學(xué)專家17日接受新華社記者采訪時表示,，多數(shù)患者康復(fù)是很好的現(xiàn)象,，讓人看到希望，但在醫(yī)學(xué)上還不能就此認(rèn)為瑞德西韋有效,，仍需等待隨機(jī)雙盲對照臨床試驗結(jié)果,。

瑞德西韋是美國吉利德科技公司研發(fā)的一款藥物，原計劃用于治療埃博拉出血熱和中東呼吸綜合征等疾病,，尚未在全球任何國家獲批上市,。美國《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》1月底刊文說，美國首例新冠肺炎確診病例在“同情用藥”原則下使用瑞德西韋后癥狀明顯改善,。日前又有美國媒體報道，使用瑞德西韋在日本治療14名美國患者的臨床試驗中,，大部分患者康復(fù),。

美國加利福尼亞大學(xué)洛杉磯分校公共衛(wèi)生學(xué)院副院長、流行病學(xué)教授張作風(fēng)表示,，將瑞德西韋作為“同情用藥”來治療新冠肺炎是可行的,，在日本、美國目前報告的用藥效果比較理想,。但由于這些試驗中沒有隨機(jī)雙盲對照,，其結(jié)果缺乏科學(xué)上的說服力。

張作風(fēng)解釋,，雖然有些患者用藥后康復(fù),，但由于缺少對照組，很難說是藥物使病情好轉(zhuǎn),，還是因為有些時候就算不治也能痊愈,，現(xiàn)在就說瑞德西韋有效為時尚早。

美國國家過敏癥和傳染病研究所主任福奇此前也表示,，盡管瑞德西韋已經(jīng)用于治療一些新冠肺炎患者,，但目前還沒有確鑿數(shù)據(jù)顯示其臨床療效。

美國加利福尼亞大學(xué)圣迭戈分校傳染病與全球公共衛(wèi)生系教授羅伯特?斯庫利在接受記者采訪時表示,，已被報道的這些臨床試驗為進(jìn)一步開展隨機(jī)雙盲對照試驗奠定了基礎(chǔ),，隨著臨床試驗的持續(xù)進(jìn)行，人們會得到更有用的大樣本臨床試驗數(shù)據(jù),。

據(jù)了解,，旨在評估瑞德西韋治療新冠肺炎安全性和有效性的隨機(jī)雙盲對照臨床試驗已在中國、美國等多地展開,。

科技部回應(yīng)瑞德西韋出現(xiàn)不良反應(yīng)：對安全性和有效性持續(xù)關(guān)注

3月17日15時,，國務(wù)院聯(lián)防聯(lián)控機(jī)制召開新聞發(fā)布會，介紹藥物疫苗和檢測試劑研發(fā)攻關(guān)最新情況,。

針對磷酸氯喹和瑞德西韋出現(xiàn)不良反應(yīng)的情況,，科技部生物中心主任張新民在會上進(jìn)行了回應(yīng)：科研攻關(guān)組在藥物研發(fā)過程中,，遵循老藥新用的研發(fā)策略，目前在臨床應(yīng)用的科研攻關(guān)成果,，均是經(jīng)過嚴(yán)格安全研究和評價的藥物,。在藥品說明書中，規(guī)定了適應(yīng)癥,、禁忌證和不良反應(yīng),，嚴(yán)格按照說明書或診療方案中的治療方法，可以確保安全,。對于正在進(jìn)行的臨床試驗,，還沒有上市的新藥，將根據(jù)研發(fā)的進(jìn)展情況,，對安全性和有效性進(jìn)行持續(xù)的關(guān)注,。

來源：綜合澎湃新聞、新華網(wǎng),、環(huán)球網(wǎng)