原標(biāo)題：瑞德西韋在美獲批成孤兒藥，有望獲得七年獨(dú)占期,，適應(yīng)癥為新冠肺炎

北京時(shí)間3月24日早4:30,，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）公告稱，批準(zhǔn)認(rèn)證美國(guó)吉利德科學(xué)公司的瑞德西韋（Remdesivir）孤兒藥認(rèn)證,，適應(yīng)癥為新型冠狀病毒肺炎（COVID-19）,。

瑞德西韋是美國(guó)吉利德公司正在研發(fā)中的一種試驗(yàn)性的抗病毒藥物，未獲批上市,，先前曾用于抗埃博拉病毒感染的臨床試驗(yàn),，且在體外及動(dòng)物研究中對(duì)嚴(yán)重急性呼吸綜合征（SARS）冠狀病毒和中東呼吸綜合征（MERS）冠狀病毒等顯示較好的抗病毒活性。

資料圖 （圖文無(wú)關(guān)）新華社記者 周琳 攝

新冠肺炎暴發(fā)以來(lái),，瑞德西韋被視為最具潛力的在研藥物,。此前世界衛(wèi)生組織在中國(guó)考察疫情后表示，瑞德西韋可能是治療新冠肺炎唯一有效的藥物。今年1月,，基于“同情用藥”原則,，美國(guó)研究人員對(duì)一名新冠病毒感染者使用了瑞德西韋，患者癥狀在一兩天內(nèi)顯著改善,，使這種藥物備受矚目,。

孤兒藥是指用于預(yù)防、治療,、診斷罕見(jiàn)病的藥品,，而罕見(jiàn)病是一類發(fā)病率極低的疾病的總稱，又稱“孤兒病”,。在美國(guó),，罕見(jiàn)病是指患病人群少于20萬(wàn)的疾病類型，罕見(jiàn)病藥物研發(fā)方面的激勵(lì)措施包括各種臨床開發(fā)激勵(lì)措施,，如臨床試驗(yàn)費(fèi)用相關(guān)的稅收抵免,、FDA用戶費(fèi)減免、臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)中FDA的協(xié)助,，以及藥物上市后針對(duì)所批準(zhǔn)適應(yīng)癥為期7年的市場(chǎng)獨(dú)占期,。

最重要的是，美國(guó)為孤兒藥新藥申請(qǐng)?zhí)峁┝丝焖賹徟ǖ?，孤兒藥在臨床試驗(yàn)申報(bào)中可享受各種加快審評(píng)的政策,。這意味著獲得孤兒藥認(rèn)證之后，瑞德西韋注冊(cè)上市的進(jìn)程將大大加快,。

2月26日,，吉利德科學(xué)公司(Nasdaq:GILD)在官網(wǎng)宣布，啟動(dòng)兩項(xiàng)三期臨床研究,，以評(píng)估瑞德西韋在治療感染新型冠狀病毒成人病例中的安全性和有效性,。

從今年3月開始，這些隨機(jī),、開放,、多中心的研究將在主要分布在亞洲國(guó)家，以及全球其他確診病例較多的國(guó)家的醫(yī)療機(jī)構(gòu)展開,，入組約1000名患者,。該研究將評(píng)估兩種靜脈注射給藥時(shí)間下的瑞德西韋的效果。兩項(xiàng)研究的主要終點(diǎn)是臨床改善,。

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美媒又報(bào)道瑞德西韋臨床試驗(yàn)初步顯效專家認(rèn)為仍需科學(xué)驗(yàn)證

據(jù)美國(guó)媒體日前報(bào)道,，使用瑞德西韋藥物在日本治療14名美國(guó)新冠肺炎患者的臨床試驗(yàn)有了初步結(jié)果，大部分患者已經(jīng)康復(fù),。對(duì)此,，美國(guó)流行病學(xué)專家17日接受新華社記者采訪時(shí)表示,，多數(shù)患者康復(fù)是很好的現(xiàn)象，讓人看到希望,，但在醫(yī)學(xué)上還不能就此認(rèn)為瑞德西韋有效,，仍需等待隨機(jī)雙盲對(duì)照臨床試驗(yàn)結(jié)果。

瑞德西韋是美國(guó)吉利德科技公司研發(fā)的一款藥物,，原計(jì)劃用于治療埃博拉出血熱和中東呼吸綜合征等疾病,，尚未在全球任何國(guó)家獲批上市。美國(guó)《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》1月底刊文說(shuō),，美國(guó)首例新冠肺炎確診病例在“同情用藥”原則下使用瑞德西韋后癥狀明顯改善,。日前又有美國(guó)媒體報(bào)道，使用瑞德西韋在日本治療14名美國(guó)患者的臨床試驗(yàn)中,，大部分患者康復(fù),。

美國(guó)加利福尼亞大學(xué)洛杉磯分校公共衛(wèi)生學(xué)院副院長(zhǎng)、流行病學(xué)教授張作風(fēng)表示,，將瑞德西韋作為“同情用藥”來(lái)治療新冠肺炎是可行的,，在日本、美國(guó)目前報(bào)告的用藥效果比較理想,。但由于這些試驗(yàn)中沒(méi)有隨機(jī)雙盲對(duì)照,，其結(jié)果缺乏科學(xué)上的說(shuō)服力。

張作風(fēng)解釋,，雖然有些患者用藥后康復(fù),，但由于缺少對(duì)照組，很難說(shuō)是藥物使病情好轉(zhuǎn),，還是因?yàn)橛行r(shí)候就算不治也能痊愈,，現(xiàn)在就說(shuō)瑞德西韋有效為時(shí)尚早。

美國(guó)國(guó)家過(guò)敏癥和傳染病研究所主任福奇此前也表示,，盡管瑞德西韋已經(jīng)用于治療一些新冠肺炎患者,，但目前還沒(méi)有確鑿數(shù)據(jù)顯示其臨床療效。

美國(guó)加利福尼亞大學(xué)圣迭戈分校傳染病與全球公共衛(wèi)生系教授羅伯特?斯庫(kù)利在接受記者采訪時(shí)表示,，已被報(bào)道的這些臨床試驗(yàn)為進(jìn)一步開展隨機(jī)雙盲對(duì)照試驗(yàn)奠定了基礎(chǔ)，隨著臨床試驗(yàn)的持續(xù)進(jìn)行,，人們會(huì)得到更有用的大樣本臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù),。

據(jù)了解，旨在評(píng)估瑞德西韋治療新冠肺炎安全性和有效性的隨機(jī)雙盲對(duì)照臨床試驗(yàn)已在中國(guó),、美國(guó)等多地展開,。

科技部回應(yīng)瑞德西韋出現(xiàn)不良反應(yīng)：對(duì)安全性和有效性持續(xù)關(guān)注

3月17日15時(shí)，國(guó)務(wù)院聯(lián)防聯(lián)控機(jī)制召開新聞發(fā)布會(huì),，介紹藥物疫苗和檢測(cè)試劑研發(fā)攻關(guān)最新情況,。

針對(duì)磷酸氯喹和瑞德西韋出現(xiàn)不良反應(yīng)的情況,，科技部生物中心主任張新民在會(huì)上進(jìn)行了回應(yīng)：科研攻關(guān)組在藥物研發(fā)過(guò)程中，遵循老藥新用的研發(fā)策略,，目前在臨床應(yīng)用的科研攻關(guān)成果,，均是經(jīng)過(guò)嚴(yán)格安全研究和評(píng)價(jià)的藥物。在藥品說(shuō)明書中,，規(guī)定了適應(yīng)癥,、禁忌證和不良反應(yīng)，嚴(yán)格按照說(shuō)明書或診療方案中的治療方法,，可以確保安全,。對(duì)于正在進(jìn)行的臨床試驗(yàn)，還沒(méi)有上市的新藥,，將根據(jù)研發(fā)的進(jìn)展情況,，對(duì)安全性和有效性進(jìn)行持續(xù)的關(guān)注。

來(lái)源：綜合澎湃新聞,、新華網(wǎng),、環(huán)球網(wǎng)