原標題：1300萬一針的“史上最貴藥”將在國內(nèi)臨床試驗

據(jù)每日經(jīng)濟新聞1月20日消息,，一針212.5萬美元（折合人民幣約1348萬元）,，“史上最貴藥物”將落地中國。

近日，中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）公示,，諾華（Novartis）旗下治療脊髓性肌萎縮（Spinal Muscular Atrophy, SMA）的AAV基因治療藥物Zolgensma（OAV101注射液）在中國遞交的臨床試驗申請已獲得臨床試驗默示許可,。

此前2021年10月21日，該藥物所提交的臨床試驗申請獲得受理,。

目前Zolgensma已經(jīng)在全球近40個國家和地區(qū)獲批,。

其中，Zolgensma于2020年被日本納入醫(yī)保,，患者只需支付30%費用,；后在2021年3月被英國納入國家醫(yī)療服務(wù)體系。

只需接受一次靜脈注射給藥

　　實現(xiàn)長期緩解甚至治愈

說起冰桶挑戰(zhàn)賽,，很多人都能想起“漸凍人(肌萎縮側(cè)索硬化癥,，又稱ALS)這個說法。

但是提起它的“兄弟病”——SMA,，不少人都一頭霧水,。

實際上，SMA也是一種運動神經(jīng)元性疾病,。

患SMA后,，控制肌肉活動的運動神經(jīng)細胞無法正常工作，患者會逐漸喪失各種運動功能,，甚至無法呼吸和吞咽,。

在新生兒中，SMA發(fā)病率為六千分之一至一萬分之一,，常規(guī)人群中,，約每40人~50人就有1個是SMA致病基因攜帶者。

2018年5月,，SMA被列入國家衛(wèi)健委等部門聯(lián)合制定的《第一批罕見病目錄》,。

基于患者發(fā)病時間和所能達到的最大運動功能，SMA主要被劃分為四個類型：

I型最常見也最嚴重,，患兒通常面臨更大的身體挑戰(zhàn),，基于諸多因素，他們的生命周期會存在顯著差異,；II,、III、VI型患者往往擁有正?；蚪咏５纳芷?，但他們的身體功能會隨時間推移不斷變化。

與“漸凍人”同樣殘酷,，SMA患者也會不斷喪失對應(yīng)的運動功能,，只不過“漸凍人”一般是成年發(fā)病，而SMA一般是嬰幼兒時期發(fā)病。

而且SMA是發(fā)病越早病情越重,，“漸凍人”正好相反,。

2019年5月24日，美國FDA批準了諾華公司的第一個用于治療2歲以下SMA患者的基因療法——Zolgensma,。

患者只需接受一次靜脈注射給藥,，就能在細胞中長期表達SMN蛋白，實現(xiàn)長期緩解甚至治愈,。

天價藥曾引發(fā)巨大爭議

Zolgensma的目前定價為212.5萬美元,，被喻為制藥史上單價最貴的藥物,。

目前Zolgensma已經(jīng)在全球近40個國家和地區(qū)獲批,。

在美國市場，諾華和相關(guān)保險公司合作,，患者家屬可以分期5年來支付費用,，平均每年42.5萬美元。

2020年5月,，Zolgensma被納入日本健保,，患者只需支付30%費用；2021年3月Zolgensma被納入英國國家醫(yī)療服務(wù)體系,。

由于高達212.5萬美元的定價,，有人質(zhì)疑，諾華是以孩子的生命做要挾,。

彭博社曾在一篇報道中指出,，Zolgensma在美國引發(fā)了兩種截然不同的反應(yīng)：批評人士認為，這是一種定價失控的行為,；而另一邊,，也有支持者說，諾華找到了治愈這種罕見疾病的方法,，可以拯救絕望的家庭,。

對于社會和輿論的質(zhì)疑，諾華公司CEO曾表示：“那些批評者并沒有真正思考我們的醫(yī)療系統(tǒng)怎么運作的,。我們給病人做移植手術(shù),，每個病人要花300萬到500萬美元，但是效果遠不如這些藥物,?！痹揅EO表示，如果這種療法只進行一次,，費用比目前的療法都要便宜,。

據(jù)諾華的財報，2020年Zolgensma的銷售額達9.2億美元，同比增長151%,。

2021年第三季度Zolgensma單季度業(yè)績?yōu)?.75億美元(其中美國市場1.26億美元),；前三季度合計10.09億美元(其中美國市場3.51億美元)。

天價藥“地板價”入保的案例不容易被復制

目前全球已獲批3款SMA療法,，除了Zolgensma,，還包括渤健的Spinraza以及羅氏的Evrysdi，后兩款都已在國內(nèi)獲批,。

Spinraza(諾西那生鈉注射液)于2019年2月獲得國家藥監(jiān)局批準,，用于治療5q脊髓性肌萎縮癥(約占所有SMA病例的95%)，這也是國內(nèi)首個獲批治療SMA的藥物,。

此前Spinraza在國內(nèi)定價接近70萬一支,，每年需反復注射且屬于完全自費藥物。

2021年國家醫(yī)保藥品目錄談判中,，7種罕見病用藥納入醫(yī)保目錄,，其中包括備受關(guān)注的用于治療脊髓性肌萎縮癥的Spinraza。

2022年1月1日,，是2021年版國家醫(yī)保藥品目錄開始實施的日子,。Spinraza單針價格從70萬元降至3萬多元。據(jù)美兒SMA關(guān)愛中心的數(shù)據(jù),，僅今年1月1日,，已經(jīng)有11省20多名SMA患者用上了Spinraza。

雖然Spinraza的大幅降價入保讓許多罕見病患者看到了希望,，但一位業(yè)內(nèi)人士坦言,，Spinraza降價是“(價格)意料之外，(入保)情理之中”,。

“Spinraza不是新藥,，它在全球市場已經(jīng)基本盈利，中國SMA兒童人數(shù)較多,，藥物市場很大,。渤健面對醫(yī)保談判的降價幅度，其實是在回答要不要搶占中國市場的問題,?！鼻笆鰳I(yè)內(nèi)人士分析稱，罕見病藥物進入醫(yī)保目錄,，本質(zhì)上是在既定的醫(yī)保談判框架下,，由于企業(yè)降價達成的個案突破，而渤健是在戰(zhàn)略選擇中投了中國一票,。

近年來,，國家醫(yī)保目錄納入的罕見病藥物數(shù)量逐年增多,。

據(jù)北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會統(tǒng)計，2021年國家醫(yī)保目錄談判后,，有28種罕見病的58種藥物已經(jīng)納入國家醫(yī)保目錄,。

基于《第一批罕見病目錄》統(tǒng)計的我國已注冊的87種罕見病適應(yīng)癥藥物，醫(yī)保目錄覆蓋范圍已超過60%,。

而2021年的醫(yī)保目錄談判,，則實現(xiàn)了高值罕見病藥物在國家醫(yī)保目錄中的“零突破”。

但另一方面,，醫(yī)保不能為所有高值藥物托底也是業(yè)界共識,。

國家醫(yī)保談判藥品基金測算專家組組長鄭杰曾公開表示，“目前國家醫(yī)保目錄內(nèi)所有藥品年治療費用均未超過30萬元”,，并稱,，未來國家醫(yī)保局將“堅決杜絕天價藥進醫(yī)保”,。

承擔著“?；尽边@一功能定位的國家醫(yī)保目錄,，決定了能夠被納入其中的藥品必須具備“價格合理”這一基本條件,。