一針212.5萬(wàn)美元（折合人民幣約1348萬(wàn)元）,，“史上最貴藥物”將落地中國(guó),。

近日,，中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）公示,，諾華（Novartis）旗下治療脊髓性肌萎縮（Spinal Muscular Atrophy, SMA）的AAV基因治療藥物

Zolgensma（OAV101注射液）在中國(guó)遞交的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)已獲得臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可,。

此前2021年10月21日,，該藥物所提交的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲得受理,。

目前Zolgensma已經(jīng)在全球近40個(gè)國(guó)家和地區(qū)獲批,。其中,，Zolgensma于2020年被日本納入醫(yī)保，患者只需支付30%費(fèi)用,；后在2021年3月被英國(guó)納入國(guó)家醫(yī)療服務(wù)體系,。

只需接受一次靜脈注射給藥

實(shí)現(xiàn)長(zhǎng)期緩解甚至治愈

說(shuō)起冰桶挑戰(zhàn)賽，很多人都能想起“漸凍人（肌萎縮側(cè)索硬化癥，又稱ALS）這個(gè)說(shuō)法,。

但是提起它的“兄弟病”——SMA,，不少人都一頭霧水。實(shí)際上,，SMA也是一種運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元性疾病,。

患SMA后，控制肌肉活動(dòng)的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)細(xì)胞無(wú)法正常工作,，患者會(huì)逐漸喪失各種運(yùn)動(dòng)功能,，甚至無(wú)法呼吸和吞咽。

在新生兒中,，SMA發(fā)病率為六千分之一至一萬(wàn)分之一,，常規(guī)人群中，約每40人~50人就有1個(gè)是SMA致病基因攜帶者,。

2018年5月,，SMA被列入國(guó)家衛(wèi)健委等部門聯(lián)合制定的《第一批罕見病目錄》。

基于患者發(fā)病時(shí)間和所能達(dá)到的最大運(yùn)動(dòng)功能,，SMA主要被劃分為四個(gè)類型：

I型最常見也最嚴(yán)重,，患兒通常面臨更大的身體挑戰(zhàn)，基于諸多因素,，他們的生命周期會(huì)存在顯著差異,；II、III,、VI型患者往往擁有正?；蚪咏５纳芷冢麄兊纳眢w功能會(huì)隨時(shí)間推移不斷變化,。

與“漸凍人”同樣殘酷,，SMA患者也會(huì)不斷喪失對(duì)應(yīng)的運(yùn)動(dòng)功能，只不過(guò)“漸凍人”一般是成年發(fā)病,，而SMA一般是嬰幼兒時(shí)期發(fā)病,。而且SMA是發(fā)病越早病情越重，“漸凍人”正好相反,。

2019年5月24日,，美國(guó)FDA批準(zhǔn)了諾華公司的第一個(gè)用于治療2歲以下SMA患者的基因療法——Zolgensma。

患者只需接受一次靜脈注射給藥,，就能在細(xì)胞中長(zhǎng)期表達(dá)SMN蛋白,，實(shí)現(xiàn)長(zhǎng)期緩解甚至治愈。

天價(jià)藥曾引發(fā)巨大爭(zhēng)議

Zolgensma的目前定價(jià)為212.5萬(wàn)美元,，被喻為制藥史上單價(jià)最貴的藥物,。

目前Zolgensma已經(jīng)在全球近40個(gè)國(guó)家和地區(qū)獲批。在美國(guó)市場(chǎng)，諾華和相關(guān)保險(xiǎn)公司合作,，患者家屬可以分期5年來(lái)支付費(fèi)用,，平均每年42.5萬(wàn)美元。2020年5月,，Zolgensma被納入日本健保,，患者只需支付30%費(fèi)用；2021年3月Zolgensma被納入英國(guó)國(guó)家醫(yī)療服務(wù)體系,。

由于高達(dá)212.5萬(wàn)美元的定價(jià),，有人質(zhì)疑，諾華是以孩子的生命做要挾,。

彭博社曾在一篇報(bào)道中指出,，Zolgensma在美國(guó)引發(fā)了兩種截然不同的反應(yīng)：批評(píng)人士認(rèn)為，這是一種定價(jià)失控的行為,；而另一邊,，也有支持者說(shuō)，諾華找到了治愈這種罕見疾病的方法,，可以拯救絕望的家庭,。

對(duì)于社會(huì)和輿論的質(zhì)疑，諾華公司CEO曾表示：“那些批評(píng)者并沒(méi)有真正思考我們的醫(yī)療系統(tǒng)怎么運(yùn)作的,。我們給病人做移植手術(shù),，每個(gè)病人要花300萬(wàn)到500萬(wàn)美元，但是效果遠(yuǎn)不如這些藥物,。”該CEO表示,，

如果這種療法只進(jìn)行一次,，費(fèi)用比目前的療法都要便宜。

據(jù)諾華的財(cái)報(bào),，2020年Zolgensma的銷售額達(dá)9.2億美元,，同比增長(zhǎng)151%。

2021年第三季度Zolgensma單季度業(yè)績(jī)?yōu)?.75億美元(其中美國(guó)市場(chǎng)1.26億美元),；前三季度合計(jì)10.09億美元（其中美國(guó)市場(chǎng)3.51億美元）,。

天價(jià)藥“地板價(jià)”入保的案例不容易被復(fù)制

目前全球已獲批3款SMA療法，除了Zolgensma,，還包括渤健的Spinraza以及羅氏的Evrysdi,，后兩款都已在國(guó)內(nèi)獲批。

Spinraza（諾西那生鈉注射液）于2019年2月獲得國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn),，用于治療5q脊髓性肌萎縮癥（約占所有SMA病例的95%）,，這也是國(guó)內(nèi)首個(gè)獲批治療SMA的藥物。

此前Spinraza在國(guó)內(nèi)定價(jià)接近70萬(wàn)一支，每年需反復(fù)注射且屬于完全自費(fèi)藥物,。

諾西那生鈉注射液圖片來(lái)源：受訪者供圖

2021年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄談判中,，7種罕見病用藥納入醫(yī)保目錄，其中包括備受關(guān)注的用于治療脊髓性肌萎縮癥的Spinraza,。

2022年1月1日,，是2021年版國(guó)家醫(yī)保藥品目錄開始實(shí)施的日子。Spinraza單針價(jià)格從70萬(wàn)元降至3萬(wàn)多元,。據(jù)美兒SMA關(guān)愛中心的數(shù)據(jù),，僅今年1月1日，已經(jīng)有11省20多名SMA患者用上了Spinraza,。

雖然Spinraza的大幅降價(jià)入保讓許多罕見病患者看到了希望,，但一位業(yè)內(nèi)人士坦言，Spinraza降價(jià)是“（價(jià)格）意料之外,，（入保）情理之中”,。

“Spinraza不是新藥，它在全球市場(chǎng)已經(jīng)基本盈利,，中國(guó)SMA兒童人數(shù)較多,，藥物市場(chǎng)很大。渤健面對(duì)醫(yī)保談判的降價(jià)幅度,，其實(shí)是在回答要不要搶占中國(guó)市場(chǎng)的問(wèn)題,。”

前述業(yè)內(nèi)人士分析稱,，罕見病藥物進(jìn)入醫(yī)保目錄,，本質(zhì)上是在既定的醫(yī)保談判框架下，由于企業(yè)降價(jià)達(dá)成的個(gè)案突破,，而渤健是在戰(zhàn)略選擇中投了中國(guó)一票,。

近年來(lái)，國(guó)家醫(yī)保目錄納入的罕見病藥物數(shù)量逐年增多,。據(jù)北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會(huì)統(tǒng)計(jì),，2021年國(guó)家醫(yī)保目錄談判后，有28種罕見病的58種藥物已經(jīng)納入國(guó)家醫(yī)保目錄,?；凇兜谝慌币姴∧夸洝方y(tǒng)計(jì)的我國(guó)已注冊(cè)的87種罕見病適應(yīng)癥藥物，醫(yī)保目錄覆蓋范圍已超過(guò)60%,。而2021年的醫(yī)保目錄談判,，則實(shí)現(xiàn)了高值罕見病藥物在國(guó)家醫(yī)保目錄中的“零突破”。

但另一方面,，醫(yī)保不能為所有高值藥物托底也是業(yè)界共識(shí),。國(guó)家醫(yī)保談判藥品基金測(cè)算專家組組長(zhǎng)鄭杰曾公開表示,，“目前國(guó)家醫(yī)保目錄內(nèi)所有藥品年治療費(fèi)用均未超過(guò)30萬(wàn)元”，并稱,，未來(lái)國(guó)家醫(yī)保局將“堅(jiān)決杜絕天價(jià)藥進(jìn)醫(yī)?！薄３袚?dān)著“?；尽边@一功能定位的國(guó)家醫(yī)保目錄,，決定了能夠被納入其中的藥品必須具備“價(jià)格合理”這一基本條件。