一針212.5萬美元（折合人民幣約1348萬元）,，“史上最貴藥物”將落地中國,。

近日，中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）公示,，諾華（Novartis）旗下治療脊髓性肌萎縮（Spinal Muscular Atrophy, SMA）的AAV基因治療藥物

Zolgensma（OAV101注射液）在中國遞交的臨床試驗(yàn)申請已獲得臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可,。

此前2021年10月21日，該藥物所提交的臨床試驗(yàn)申請獲得受理,。

目前Zolgensma已經(jīng)在全球近40個(gè)國家和地區(qū)獲批,。其中，Zolgensma于2020年被日本納入醫(yī)保,，患者只需支付30%費(fèi)用,；后在2021年3月被英國納入國家醫(yī)療服務(wù)體系。

只需接受一次靜脈注射給藥

實(shí)現(xiàn)長期緩解甚至治愈

說起冰桶挑戰(zhàn)賽,，很多人都能想起“漸凍人（肌萎縮側(cè)索硬化癥,，又稱ALS）這個(gè)說法。

但是提起它的“兄弟病”——SMA,，不少人都一頭霧水,。實(shí)際上，SMA也是一種運(yùn)動神經(jīng)元性疾病,。

患SMA后，控制肌肉活動的運(yùn)動神經(jīng)細(xì)胞無法正常工作,，患者會逐漸喪失各種運(yùn)動功能,，甚至無法呼吸和吞咽。

在新生兒中,，SMA發(fā)病率為六千分之一至一萬分之一,，常規(guī)人群中，約每40人~50人就有1個(gè)是SMA致病基因攜帶者,。

2018年5月,，SMA被列入國家衛(wèi)健委等部門聯(lián)合制定的《第一批罕見病目錄》。

基于患者發(fā)病時(shí)間和所能達(dá)到的最大運(yùn)動功能,，SMA主要被劃分為四個(gè)類型：

I型最常見也最嚴(yán)重,，患兒通常面臨更大的身體挑戰(zhàn)，基于諸多因素，他們的生命周期會存在顯著差異,；II,、III、VI型患者往往擁有正?；蚪咏５纳芷?，但他們的身體功能會隨時(shí)間推移不斷變化。

與“漸凍人”同樣殘酷,，SMA患者也會不斷喪失對應(yīng)的運(yùn)動功能,，只不過“漸凍人”一般是成年發(fā)病，而SMA一般是嬰幼兒時(shí)期發(fā)病,。而且SMA是發(fā)病越早病情越重,，“漸凍人”正好相反。

2019年5月24日,，美國FDA批準(zhǔn)了諾華公司的第一個(gè)用于治療2歲以下SMA患者的基因療法—Zolgensma,。

患者只需接受一次靜脈注射給藥，就能在細(xì)胞中長期表達(dá)SMN蛋白,，實(shí)現(xiàn)長期緩解甚至治愈,。

天價(jià)藥曾引發(fā)巨大爭議

Zolgensma的目前定價(jià)為212.5萬美元，被喻為制藥史上單價(jià)最貴的藥物,。

目前Zolgensma已經(jīng)在全球近40個(gè)國家和地區(qū)獲批,。在美國市場，諾華和相關(guān)保險(xiǎn)公司合作,，患者家屬可以分期5年來支付費(fèi)用,，平均每年42.5萬美元。2020年5月,，Zolgensma被納入日本健保,，患者只需支付30%費(fèi)用；2021年3月Zolgensma被納入英國國家醫(yī)療服務(wù)體系,。

由于高達(dá)212.5萬美元的定價(jià),，有人質(zhì)疑，諾華是以孩子的生命做要挾,。

彭博社曾在一篇報(bào)道中指出,，Zolgensma在美國引發(fā)了兩種截然不同的反應(yīng)：批評人士認(rèn)為，這是一種定價(jià)失控的行為,；而另一邊,，也有支持者說，諾華找到了治愈這種罕見疾病的方法,，可以拯救絕望的家庭,。

對于社會和輿論的質(zhì)疑,，諾華公司CEO曾表示：“那些批評者并沒有真正思考我們的醫(yī)療系統(tǒng)怎么運(yùn)作的。我們給病人做移植手術(shù),，每個(gè)病人要花300萬到500萬美元,，但是效果遠(yuǎn)不如這些藥物?！痹揅EO表示,，

如果這種療法只進(jìn)行一次，費(fèi)用比目前的療法都要便宜,。

據(jù)諾華的財(cái)報(bào),，2020年Zolgensma的銷售額達(dá)9.2億美元，同比增長151%,。

2021年第三季度Zolgensma單季度業(yè)績?yōu)?.75億美元(其中美國市場1.26億美元),；前三季度合計(jì)10.09億美元（其中美國市場3.51億美元）。

天價(jià)藥“地板價(jià)”入保的案例不容易被復(fù)制

目前全球已獲批3款SMA療法,，除了Zolgensma,，還包括渤健的Spinraza以及羅氏的Evrysdi，后兩款都已在國內(nèi)獲批,。

Spinraza（諾西那生鈉注射液）于2019年2月獲得國家藥監(jiān)局批準(zhǔn),，用于治療5q脊髓性肌萎縮癥（約占所有SMA病例的95%），這也是國內(nèi)首個(gè)獲批治療SMA的藥物,。

此前Spinraza在國內(nèi)定價(jià)接近70萬一支,，每年需反復(fù)注射且屬于完全自費(fèi)藥物。

諾西那生鈉注射液圖片來源：受訪者供圖

2021年國家醫(yī)保藥品目錄談判中,，7種罕見病用藥納入醫(yī)保目錄,，其中包括備受關(guān)注的用于治療脊髓性肌萎縮癥的Spinraza。

2022年1月1日,，是2021年版國家醫(yī)保藥品目錄開始實(shí)施的日子,。

Spinraza單針價(jià)格從70萬元降至3萬多元。據(jù)美兒SMA關(guān)愛中心的數(shù)據(jù),，僅今年1月1日,，已經(jīng)有11省20多名SMA患者用上了Spinraza。

雖然Spinraza的大幅降價(jià)入保讓許多罕見病患者看到了希望,，但一位業(yè)內(nèi)人士坦言，Spinraza降價(jià)是“（價(jià)格）意料之外,，（入保）情理之中”,。

“Spinraza不是新藥，它在全球市場已經(jīng)基本盈利,，中國SMA兒童人數(shù)較多,，藥物市場很大。渤健面對醫(yī)保談判的降價(jià)幅度，其實(shí)是在回答要不要搶占中國市場的問題,?！?/p>

前述業(yè)內(nèi)人士分析稱，罕見病藥物進(jìn)入醫(yī)保目錄,，本質(zhì)上是在既定的醫(yī)保談判框架下,，由于企業(yè)降價(jià)達(dá)成的個(gè)案突破，而渤健是在戰(zhàn)略選擇中投了中國一票,。

近年來,，國家醫(yī)保目錄納入的罕見病藥物數(shù)量逐年增多。據(jù)北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會統(tǒng)計(jì),，2021年國家醫(yī)保目錄談判后,，有28種罕見病的58種藥物已經(jīng)納入國家醫(yī)保目錄?；凇兜谝慌币姴∧夸洝方y(tǒng)計(jì)的我國已注冊的87種罕見病適應(yīng)癥藥物,，醫(yī)保目錄覆蓋范圍已超過60%。而2021年的醫(yī)保目錄談判,，則實(shí)現(xiàn)了高值罕見病藥物在國家醫(yī)保目錄中的“零突破”,。

但另一方面，醫(yī)保不能為所有高值藥物托底也是業(yè)界共識,。國家醫(yī)保談判藥品基金測算專家組組長鄭杰曾公開表示,，“目前國家醫(yī)保目錄內(nèi)所有藥品年治療費(fèi)用均未超過30萬元”，并稱,，未來國家醫(yī)保局將“堅(jiān)決杜絕天價(jià)藥進(jìn)醫(yī)?！薄３袚?dān)著“?；尽边@一功能定位的國家醫(yī)保目錄,，決定了能夠被納入其中的藥品必須具備“價(jià)格合理”這一基本條件。