諾獎為何授予微小核糖核酸研究 解鎖疾病治療新視角
2024年諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎授予了美國科學(xué)家維克托·安布羅斯與加里·魯夫坎，以表彰他們在微小核糖核酸及其在基因調(diào)控中的作用這一領(lǐng)域的重大發(fā)現(xiàn),。這項(xiàng)基礎(chǔ)研究不僅增進(jìn)了我們對生物體內(nèi)基因控制機(jī)制的理解,，還為包括癌癥在內(nèi)的多種復(fù)雜疾病的研究開辟了新的路徑,，為疾病的診斷和治療方法帶來了創(chuàng)新視角,。
回溯至90年代,，安布羅斯和魯夫坎在秀麗隱桿線蟲中觀察到一種特殊現(xiàn)象：某基因不生成蛋白質(zhì),，而是產(chǎn)生了一種含有22個核苷酸的非編碼微小核糖核酸,。這一發(fā)現(xiàn)起初看似局限于線蟲,，但隨后魯夫坎的另一項(xiàng)發(fā)現(xiàn)——一種廣泛存在于生物體中的微小核糖核酸,，引發(fā)了科學(xué)界的廣泛關(guān)注?？萍歼M(jìn)步,，特別是高效率的DNA測序技術(shù)的飛躍，推動了數(shù)千種新微小核糖核酸的相繼發(fā)現(xiàn),。
兩位科學(xué)家的這一開創(chuàng)性工作,，對傳統(tǒng)的遺傳信息傳遞規(guī)律提出了挑戰(zhàn)，揭示了細(xì)胞如何通過調(diào)節(jié)蛋白質(zhì)生成來實(shí)現(xiàn)多樣性及執(zhí)行特定功能的深層機(jī)制,。微小核糖核酸對于生物發(fā)育與機(jī)能至關(guān)重要,，其調(diào)控失常與包括癌癥、心血管疾病,、神經(jīng)性疾病在內(nèi)的多種疾病密切相關(guān),。
展望未來,，微小核糖核酸領(lǐng)域內(nèi)的研究將更加深入，集中于探究其結(jié)構(gòu)變異,、表達(dá)異常與疾病間的直接關(guān)聯(lián),。這些研究有望將微小核糖核酸的特異變化作為疾病診斷標(biāo)志物，甚至作為治療的目標(biāo),。此外,，優(yōu)化微小核糖核酸的操控技術(shù)，如有效抑制或激活特定分子,、改善合成與遞送方法,，以及減少副作用，將成為藥物開發(fā)的關(guān)鍵方向,。
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