近日,,國(guó)家藥監(jiān)局官網(wǎng)發(fā)布消息,,渤健公司生產(chǎn)的藥物托夫生注射液在國(guó)內(nèi)獲批上市,該藥物專門用于治療SOD1基因突變的成人肌萎縮側(cè)索硬化癥(ALS),,即漸凍癥,。作為全球首個(gè)針對(duì)漸凍癥病因的治療藥物,,托夫生引起了廣泛關(guān)注。
國(guó)家藥品監(jiān)督管理局政務(wù)服務(wù)門戶網(wǎng)站上顯示了該藥品的批準(zhǔn)證明文件送達(dá)信息,。京東集團(tuán)原副總裁蔡磊的漸凍癥病情也持續(xù)受到關(guān)注,。蔡磊團(tuán)隊(duì)的工作人員表示,非常感謝國(guó)家的迅速引進(jìn)和藥企的努力,,新藥托夫生的上市給一部分漸凍癥患者帶來了希望,,但并不適用于大多數(shù)漸凍癥患者,,包括蔡磊。因?yàn)橥蟹蛏贿m用于SOD1基因型的患者,,而這類患者僅占漸凍癥患者群體的2%,。工作人員還介紹,基因型的漸凍癥患者約占所有患者群體的10%,,剩下的90%屬于散發(fā)型患者,,蔡磊就屬于這一類。
近期,,蔡磊的健康狀況備受關(guān)注,。自今年上半年以來,他的身體狀況持續(xù)下滑,。今年5月,,他因一場(chǎng)感冒住進(jìn)了ICU。對(duì)普通人來說普通的感冒,,對(duì)他而言可能導(dǎo)致病情嚴(yán)重惡化,。目前在日常生活中,蔡磊需要在人攙扶的情況下站立和行走,,說話,、發(fā)聲、呼吸,、吞咽等基本功能也變得更加困難,。為了降低感染風(fēng)險(xiǎn),蔡磊現(xiàn)在居家辦公,,團(tuán)隊(duì)成員接觸他時(shí)都需要佩戴口罩,。
盡管面臨個(gè)人困境,蔡磊及其團(tuán)隊(duì)仍在積極推動(dòng)漸凍癥藥物研發(fā)和治療進(jìn)展,。今年,,他們與多家科研機(jī)構(gòu)、藥企,、醫(yī)療機(jī)構(gòu)合作,,共同搭建漸凍癥藥物開發(fā)的聯(lián)合實(shí)驗(yàn)室網(wǎng)絡(luò),加速臨床前和臨床試驗(yàn),,并已推動(dòng)了100多條漸凍癥藥物和治療的管線,。一些新藥已在天壇醫(yī)院、北醫(yī)三院,、清華大學(xué)玉泉醫(yī)院和杭州市第一人民醫(yī)院等啟動(dòng)臨床研究,,并取得了一些階段性進(jìn)展。
蔡磊成立的漸凍癥患者數(shù)據(jù)平臺(tái)已經(jīng)鏈接了近15000名患者,成為世界上最大的以患者為中心的360度全生命周期的漸凍癥科研數(shù)據(jù)平臺(tái),。他還呼吁千人志愿遺體和腦脊髓組織捐獻(xiàn),,推動(dòng)中國(guó)漸凍癥腦脊髓病理科研樣本庫(kù)的建設(shè)。此外,,蔡磊團(tuán)隊(duì)與華大集團(tuán),、中科院超算中心合作,進(jìn)行漸凍癥患者規(guī)?;_放基因庫(kù)的建設(shè)和分析,,建立了大規(guī)模的患者血液和腦脊液蛋白組學(xué)、代謝組學(xué),、毛發(fā)血液重金屬分析,、iPSC分化運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元、ALS類器官等科研樣本平臺(tái),。
6月21日?qǐng)?bào)道,,北京,。京東集團(tuán)原副總裁、與漸凍癥抗?fàn)?年的蔡磊近期因感冒進(jìn)ICU,,出院后蔡磊依然忙著攻克漸凍癥難題,。
2024-06-21 17:06:07蔡磊科研團(tuán)隊(duì)負(fù)責(zé)人妻子也是漸凍癥患者9月2號(hào),@蔡磊夫人@段睿發(fā)布冰桶挑戰(zhàn)視頻支持罕見病組織,。
2024-09-03 13:50:23蔡磊夫人頂著發(fā)燒潑冰水