中國科學(xué)家當(dāng)選Nature年度十大人物 CAR-T療法突破

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2024-12-11 23:05:06 澎湃新聞

2024年12月9日，《自然》公布了2024年度十大人物,，其中包括兩位中國科學(xué)家：海軍軍醫(yī)大學(xué)第二附屬醫(yī)院風(fēng)濕免疫科主任醫(yī)師徐滬濟和中國科學(xué)院國家天文臺研究員,、嫦娥六號任務(wù)工程副總設(shè)計師李春來。

《自然》這一榜單旨在選出十位在一年重大科學(xué)事件中占有一席之地的人物,。雜志稱贊徐滬濟是一位醫(yī)生兼研究員,，他勇敢嘗試了自身免疫性疾病的革命性療法。

2024年7月16日,，徐滬濟教授團隊在《細(xì)胞》在線發(fā)表了一項原創(chuàng)臨床研究成果,，介紹了使用一種革命性的CAR-T細(xì)胞療法來治療自身免疫病。這是國際上首次揭示使用異體通用型CAR-T治療風(fēng)濕免疫性疾病,。

風(fēng)濕病是一大類系統(tǒng)性的自身免疫病,，包括常見的類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎、強直性脊柱炎,、系統(tǒng)性紅斑狼瘡等。徐滬濟團隊研究中的首批患者為壞死性肌炎和系統(tǒng)性硬化癥這兩個風(fēng)濕免疫性疾病,。他們使用邦耀生物生成的由健康供者來源的T細(xì)胞,，經(jīng)過基因工程改造，制備出針對B淋巴細(xì)胞CD19的通用型靶向CAR-T細(xì)胞藥物（TyU19）,。首批患者一共3位,，完成第一次治療后，徐滬濟表示自己忐忑不安,、睡不著覺,，因為這些病例都是病情很重的患者。

接受治療兩周后,，第一位患者——患有免疫介導(dǎo)的壞死性肌炎的女性——告訴護士,，她有力氣抬手臂和梳頭了。其他兩位患者是男性,，患有彌漫型系統(tǒng)性硬化癥,，他們的癥狀也開始減退。六個多月后，3位患者的病情都得到了長期緩解,。徐滬濟說：“我們終于放松了一點,。”

多年來,，CAR-T細(xì)胞療法在治療血液腫瘤,、自身免疫病方面已顯示出巨大的潛力。自2017年以來,，美國FDA已批準(zhǔn)6款CAR-T細(xì)胞療法上市,，用于治療白血病、淋巴瘤等血液類癌癥,。近年來,，CAR-T細(xì)胞療法在系統(tǒng)性紅斑狼瘡、多發(fā)性硬化癥等自身免疫病方面也展現(xiàn)了巨大前景,。

然而,，這種療法通常依賴于個人自身的免疫細(xì)胞，目前已上市的CAR-T細(xì)胞療法均使用來自患者自身的免疫細(xì)胞進行基因工程改造,，這使得該療法極其昂貴且耗時耗力,。而徐滬濟團隊的研究則使用健康捐贈者的供體細(xì)胞（而不是患者自身細(xì)胞）來源的CAR-T細(xì)胞療法治療自身免疫病患者。這種通用型CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品是大規(guī)模生產(chǎn)CAR-T細(xì)胞療法治療自身免疫病邁出的關(guān)鍵一步,，有望大幅提高CAR-T細(xì)胞療法的可及性,。

在論文中，徐滬濟團隊報道了前三名患者的治療情況,，三名患者在治療后6個月的隨訪中癥狀持續(xù)改善,。臨床觀察和實驗室檢查證實，靶向CD19的通用型CAR-T細(xì)胞治療安全性良好,。徐滬濟透露,，目前他們已經(jīng)使用不同類型的異體通用型CAR-T細(xì)胞治療了24例患者，取得了預(yù)期的療效,。研究展示了異體通用型CAR-T細(xì)胞療法在有效性和安全性方面的巨大潛力,，標(biāo)志著免疫性疾病的治療已進入新階段。隨著未來研究的深入和臨床試驗的擴展,，有理由期待這一療法將為更多患者帶來福音,。

(責(zé)任編輯：張佳鑫 0764)

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