機(jī)構(gòu)資金爆買超300億元，科技題材股飆漲 A股迎來普漲行情(2)

小大

用微信掃描二維碼
分享至好友和朋友圈

關(guān)鍵詞：

2025-01-14 14:13:41 證券時(shí)報(bào)

研究團(tuán)隊(duì)解釋說,，并非所有遺傳疾病都源自遺傳密碼本身的錯(cuò)誤,，有些遺傳疾病如Ⅰ型糖尿病是由于某些基因表達(dá)過度或不足所致,。以往若要同時(shí)糾正多個(gè)互不相干的遺傳異常,，需要借助多種不同工具,。他們希望打造一個(gè)既能精確有效地編輯DNA,，還能調(diào)控基因表達(dá)的單一平臺(tái),，因此mvGPT應(yīng)運(yùn)而生,。

mvGPT平臺(tái)將能夠修改DNA序列的“先導(dǎo)編輯器”,、兩款分別用于增加或抑制基因表達(dá)的工具結(jié)合在一起。由于mvGPT占用的空間小于三個(gè)單獨(dú)工具所占用的總體空間,，因此更容易被遞送到細(xì)胞內(nèi),。無論是mRNA鏈，還是用于傳遞基因編輯工具的病毒,，均可作為mvGPT的遞送載體,。接下來，研究團(tuán)隊(duì)計(jì)劃在患有其他遺傳疾病如心血管疾病的動(dòng)物模型中,，進(jìn)一步測(cè)試mvGPT的效能,。

此前幾天，國內(nèi)基因編輯領(lǐng)域也傳來新進(jìn)展,。1月7日,，由中國科學(xué)院竇科峰院士領(lǐng)銜的肝膽外科及全院十余個(gè)學(xué)科專家團(tuán)隊(duì)成功將基因編輯豬的肝臟原位植入到腦死亡患者體內(nèi)，在國際上首次實(shí)現(xiàn)基因編輯豬肝臟對(duì)人體肝臟完全替代,。該項(xiàng)研究是異種器官移植領(lǐng)域的重要突破,，也是異種肝移植向臨床邁進(jìn)的關(guān)鍵一步，為未來臨床應(yīng)用提供了重要理論依據(jù)和技術(shù)支撐,。

基因編輯是一種革命性的治療技術(shù),，通過精確地修改生物體基因組，以糾正遺傳病變或疾病相關(guān)基因的突變，有望治愈一系列遺傳性疾病,、癌癥,、罕見病等。目前基因編輯技術(shù)包括ZFNs,、TALENs,、Prime Editing、CRISPR-Cas9等,，其中CRISPR-Cas9憑借高效,、簡(jiǎn)便、經(jīng)濟(jì)的特點(diǎn),，成為最常用的基因編輯工具,。從CAR-T到mRNA再到基因編輯療法，現(xiàn)代制藥產(chǎn)業(yè)或許將真正進(jìn)入小分子化藥,、大分子生物藥,、CGT并駕齊驅(qū)的時(shí)代。

據(jù)《Big Ideas 2023》投研報(bào)告預(yù)測(cè),，到2030年基因編輯療法年總收入將達(dá)到300億美元,，如果能夠拓展應(yīng)用于治療1型糖尿病，年總收入將擴(kuò)展至600億美元,。

關(guān)閉

機(jī)構(gòu)資金爆買超300億元，科技題材股飆漲 A股迎來普漲行情(2)

相關(guān)新聞

今日熱點(diǎn)

頻道熱點(diǎn)