mvGPT平臺(tái)將能夠修改DNA序列的“先導(dǎo)編輯器”,、兩款分別用于增加或抑制基因表達(dá)的工具結(jié)合在一起。由于mvGPT占用的空間小于三個(gè)單獨(dú)工具所占用的總體空間,，因此更容易被遞送到細(xì)胞內(nèi)。無(wú)論是mRNA鏈,，還是用于傳遞基因編輯工具的病毒,，均可作為mvGPT的遞送載體。接下來(lái),，研究團(tuán)隊(duì)計(jì)劃在患有其他遺傳疾病如心血管疾病的動(dòng)物模型中,，進(jìn)一步測(cè)試mvGPT的效能。

此前幾天,，國(guó)內(nèi)基因編輯領(lǐng)域也傳來(lái)新進(jìn)展,。1月7日，由中國(guó)科學(xué)院竇科峰院士領(lǐng)銜的肝膽外科及全院十余個(gè)學(xué)科專(zhuān)家團(tuán)隊(duì)成功將基因編輯豬的肝臟原位植入到腦死亡患者體內(nèi),，在國(guó)際上首次實(shí)現(xiàn)基因編輯豬肝臟對(duì)人體肝臟完全替代,。該項(xiàng)研究是異種器官移植領(lǐng)域的重要突破，也是異種肝移植向臨床邁進(jìn)的關(guān)鍵一步,，為未來(lái)臨床應(yīng)用提供了重要理論依據(jù)和技術(shù)支撐,。

基因編輯是一種革命性的治療技術(shù)，通過(guò)精確地修改生物體基因組,，以糾正遺傳病變或疾病相關(guān)基因的突變,，有望治愈一系列遺傳性疾病、癌癥,、罕見(jiàn)病等,。目前基因編輯技術(shù)包括ZFNs、TALENs,、Prime Editing,、CRISPR-Cas9等，其中CRISPR-Cas9憑借高效,、簡(jiǎn)便,、經(jīng)濟(jì)的特點(diǎn)，成為最常用的基因編輯工具,。從CAR-T到mRNA再到基因編輯療法,，現(xiàn)代制藥產(chǎn)業(yè)或許將真正進(jìn)入小分子化藥、大分子生物藥,、CGT并駕齊驅(qū)的時(shí)代,。

據(jù)《Big Ideas 2023》投研報(bào)告預(yù)測(cè)，到2030年基因編輯療法年總收入將達(dá)到300億美元,，如果能夠拓展應(yīng)用于治療1型糖尿病，年總收入將擴(kuò)展至600億美元,。

A股市場(chǎng)布局基因編輯業(yè)務(wù)的公司目前并不多見(jiàn),，合計(jì)不到20家,。雙鷺?biāo)帢I(yè)早年參股的ATGC公司擁有基因編輯和其它與轉(zhuǎn)基因兔生產(chǎn)相關(guān)的系列技術(shù)，目前進(jìn)展已屬全球領(lǐng)先水平,。百普賽斯在小核酸藥物領(lǐng)域已開(kāi)發(fā)出多款產(chǎn)品,，助力小核酸藥物的研發(fā)和生產(chǎn)。利民股份的技術(shù)團(tuán)隊(duì)可以通過(guò)基因編輯技術(shù)創(chuàng)造新的生物活性物質(zhì)或者改良現(xiàn)有的殺蟲(chóng)基因,。南模生物主要從事基因修飾動(dòng)物模型的研發(fā),、生產(chǎn)、銷(xiāo)售及相關(guān)技術(shù)服務(wù),?？魄吧锝⒘硕鄠€(gè)技術(shù)平臺(tái)，包括病原學(xué)與流行病學(xué)研究技術(shù)平臺(tái),、基因編輯技術(shù)平臺(tái)等,。

從二級(jí)市場(chǎng)表現(xiàn)來(lái)看，截至1月13日收盤(pán),，基因編輯概念股今年以來(lái)平均下跌3.99%,，4股逆市上漲。從研發(fā)強(qiáng)度來(lái)看,，2024年前三季度,，基因編輯概念股中，研發(fā)費(fèi)用占營(yíng)收比例超10%的有9只,，占比過(guò)半數(shù),。其中百濟(jì)神州-U、碩世生物,、百普賽斯,、南模生物、雙鷺?biāo)帢I(yè)研發(fā)費(fèi)用占營(yíng)收比例排在前五位,。