基因編輯療法促膽固醇水平下降 單劑治療顯效
基因編輯療法促膽固醇水平下降 單劑治療顯效,！美國(guó)波士頓Verve制藥公司進(jìn)行的一項(xiàng)試驗(yàn)取得了突破性進(jìn)展,，單劑CRISPR基因編輯療法成功使患者膽固醇水平顯著下降，且未出現(xiàn)嚴(yán)重副作用,，效果可能持續(xù)終生,。這項(xiàng)研究招募了14名參與者，他們或患有會(huì)導(dǎo)致高膽固醇的遺傳性疾病,，或年輕時(shí)便罹患心臟病,。
研究團(tuán)隊(duì)使用名為Verve-102的創(chuàng)新療法，通過(guò)CRISPR基因編輯技術(shù),，精準(zhǔn)修改肝臟細(xì)胞DNA的單個(gè)堿基,，從而關(guān)閉導(dǎo)致膽固醇升高的PCSK9蛋白的合成通路。這一方法的靈感來(lái)自2005年的一項(xiàng)發(fā)現(xiàn),，即天生缺乏PCSK9的人群不僅膽固醇水平顯著偏低,，而且沒有健康異常,。
Verve-102療法采用與mRNA疫苗相似的遞送技術(shù),，將編碼基因編輯工具的信使核糖核酸（mRNA）包裹在脂質(zhì)納米顆粒中。初步試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示,，接受低,、中、高三種劑量治療的患者,，其有害的低密度脂蛋白膽固醇水平分別下降了21%,、41%和53%。最高劑量組的療效可與現(xiàn)有PCSK9抑制劑相媲美,。
研究人員表示,，從理論上來(lái)說(shuō)，細(xì)胞DNA發(fā)生不必要變化的風(fēng)險(xiǎn)很小,。對(duì)于遺傳性高膽固醇和心腦血管疾病高風(fēng)險(xiǎn)人群來(lái)說(shuō),，Verve-102這種“一勞永逸”的基因療法值得期待。不過(guò),，確認(rèn)其長(zhǎng)期安全性可能仍需數(shù)年時(shí)間,。
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