3日，國家醫(yī)保局公布2021年國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整結(jié)果,，74種藥品新增進入目錄,。這其中包括曾達到近70萬元一針，用于治療脊髓性肌萎縮癥的罕見病藥物,，這意味著罕見病高值藥納入醫(yī)保實現(xiàn)零的突破,。

這次零的突破對患者將有哪些切身改變？近期熱議的百萬元一針“抗癌神藥”為何沒有進入醫(yī)保,？一起聽專家解讀↓↓罕見病高值藥納入醫(yī)保

患兒家長：我們的寶寶有救了

罕見病又稱“孤兒病”,，是指那些發(fā)病率很低、很少見的一類疾病,，一般為嚴重的,、慢性的、遺傳性疾病，且常常危及生命,。世界上現(xiàn)已確認的罕見病至少超7000種,，其中僅有大約5%—10%具備有效治療的藥物。而高值藥并沒有明確定義,，但一般把年費用在100萬元以上的藥品稱之為高值藥品,。

以脊髓性肌萎縮癥（SMA）為例，據(jù)估算,，我國新生兒SMA患者每年新增1200人,，存量患者約3萬人。治療這種罕見病的藥物,，經(jīng)過國家醫(yī)保藥品目錄談判后正式納入醫(yī)保,，將極大減輕患兒家庭的就醫(yī)負擔(dān)。

許多患兒家長在得知這一消息后紛紛激動落淚,，“我們的寶寶有救了”“我們盼了多少年,，終于盼到了”

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為什么“天價藥”不能進醫(yī)保？

其實,，罕見病用藥入醫(yī)保并非首次,。國家醫(yī)保局表示，此前已有40多種罕見病用藥納入醫(yī)保,。但年治療花費超過百萬元,，且需要患者長期使用的高價值藥物此前還從未進入過醫(yī)保。

3日,，國家醫(yī)保局在解讀《2021年國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整工作方案》時表示,，2020年居民醫(yī)保人均籌資只有800元左右，其中三分之二來源于財政補助,。正因為如此,，國家醫(yī)保局堅決杜絕天價藥品進醫(yī)保。