3日，國家醫(yī)保局公布2021年國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整結(jié)果,，74種藥品新增進入目錄,。這其中包括曾達到近70萬元一針,，用于治療脊髓性肌萎縮癥的罕見病藥物,，這意味著罕見病高值藥納入醫(yī)保實現(xiàn)零的突破。

這次零的突破對患者將有哪些切身改變,？近期熱議的百萬元一針“抗癌神藥”為何沒有進入醫(yī)保,？一起聽專家解讀↓↓罕見病高值藥納入醫(yī)保

患兒家長：我們的寶寶有救了

罕見病又稱“孤兒病”，是指那些發(fā)病率很低,、很少見的一類疾病,，一般為嚴(yán)重的、慢性的,、遺傳性疾病,，且常常危及生命。世界上現(xiàn)已確認(rèn)的罕見病至少超7000種,，其中僅有大約5%—10%具備有效治療的藥物,。而高值藥并沒有明確定義，但一般把年費用在100萬元以上的藥品稱之為高值藥品,。

以脊髓性肌萎縮癥（SMA）為例,，據(jù)估算，我國新生兒SMA患者每年新增1200人,，存量患者約3萬人,。治療這種罕見病的藥物，經(jīng)過國家醫(yī)保藥品目錄談判后正式納入醫(yī)保,，將極大減輕患兒家庭的就醫(yī)負(fù)擔(dān),。

許多患兒家長在得知這一消息后紛紛激動落淚，“我們的寶寶有救了”“我們盼了多少年,，終于盼到了”

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為什么“天價藥”不能進醫(yī)保,？

其實，罕見病用藥入醫(yī)保并非首次,。國家醫(yī)保局表示,，此前已有40多種罕見病用藥納入醫(yī)保。但年治療花費超過百萬元,，且需要患者長期使用的高價值藥物此前還從未進入過醫(yī)保,。

3日，國家醫(yī)保局在解讀《2021年國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整工作方案》時表示,，2020年居民醫(yī)保人均籌資只有800元左右,，其中三分之二來源于財政補助。正因為如此,，國家醫(yī)保局堅決杜絕天價藥品進醫(yī)保,。

北京市醫(yī)保中心主任鄭杰表示,，有人認(rèn)為醫(yī)保目錄藥品談判就是殺價,，越低越好,，其實這是對這項工作嚴(yán)重的曲解?；饻y算追求的并不是藥品的最低價格,，而是給出一個合理的支付標(biāo)準(zhǔn)。結(jié)合我國城鄉(xiāng)居民人均可支配收入等因素,，綜合考慮患者個人負(fù)擔(dān)可承受能力，通過測算找到一個絕大部分患者都能用得起的價格,，最大范圍惠及百姓,，這樣的談判才有意義。

近期,，120萬元1針的“抗癌神藥”引發(fā)熱議,，為何該藥未被納入醫(yī)保？鄭杰回應(yīng)稱,，這種藥品也許療效好,，但由于價格遠(yuǎn)超基金能力和老百姓的負(fù)擔(dān)水平，不具備經(jīng)濟性,，沒有能夠通過評審,，最終未獲得談判資格。

“天價藥”開出“平民價”才能入醫(yī)保

在國家醫(yī)保目錄里的藥品,，年支出費用最高不超過30萬元,，這意味著，“天價藥”要想入醫(yī)保需要開出“平民價”,。從“天價”到“平民價”,，降幅可以達到多少？

中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院腫瘤醫(yī)院原副院長石遠(yuǎn)凱表示,，國家醫(yī)保局成立以來,，連續(xù)四年開展藥品目錄調(diào)整，將一大批新藥納入目錄,，特別是通過談判,，大幅降低了藥品價格。自2018年以來,，國家醫(yī)保談判新增藥品價格的平均降幅均在50%以上,，今年更是達到了61.71%，創(chuàng)歷史新高,。從腫瘤藥品看,，今年談判新增的腫瘤藥品平均降幅為64.88%，超過平均水平,。