“這對不少患者來說是一個重要的人生轉(zhuǎn)折點,。”公益組織美兒SMA關(guān)愛中心主任邢煥萍說,，在已經(jīng)收集到的2000多名患者數(shù)據(jù)中,，有73%的孩子是6歲以下的幼童，如果不用藥,，患有嚴重的1型SMA患兒肌肉萎縮后甚至沒法吃飯,、喝水，乃至會危及生命,，用藥后可以有效遏制病情惡化,。

來自江西的患兒毛毛10個月時被確診為SMA，2歲半病情惡化,，家里決定湊錢給孩子使用諾西那生鈉注射液,，半年多的時間注射了5針，孩子在行動方面出現(xiàn)較為明顯的改善,。

“兩年的時間,，這個藥從國內(nèi)上市到進醫(yī)保，真的是一個奇跡,?！?/strong>毛毛媽媽說,，但是在此次醫(yī)保談判結(jié)果出來前，毛毛一家已經(jīng)再次湊錢準備來年的治療費用,?！盁o論能不能進醫(yī)保，我都要做好讓孩子能繼續(xù)用藥的準備,?！?/p>

此前，諾西那生鈉注射液申報了2020年醫(yī)保談判,，然而擁有在SMA領(lǐng)域最大臨床研究數(shù)據(jù)的諾西那生鈉由于價格過于昂貴等多種因素,，無緣當年國家醫(yī)保藥品目錄。

“一直以來,，將符合條件的罕見病治療藥品按規(guī)定納入醫(yī)保支付范圍都是我們努力的方向,。”國家醫(yī)保局醫(yī)藥服務(wù)管理司司長黃華波說,，此次目錄調(diào)整共新增7種罕見病藥品,，首次實現(xiàn)高值罕見病藥進醫(yī)保,，至此2021年版國家醫(yī)保藥品目錄已經(jīng)納入40余種罕見病用藥,。

除了諾西那生鈉注射液，用于治療罕見病法布雷病,、需要患者長期使用的阿加糖酶α注射用濃溶液同樣以“遠低于市場價”進入醫(yī)保,。而在此前，這種藥的年治療費用超過百萬元,。

對此,，該藥品生產(chǎn)方武田中國總裁單國洪說，醫(yī)保目錄調(diào)整納入更多罕見病領(lǐng)域的創(chuàng)新藥物,，這在一定程度上顯示,，相關(guān)部門在醫(yī)保目錄調(diào)整過程中，支持具有顯著臨床需求和高價值藥物的導向,。