新華社北京3月3日電（記者齊中熙）“在我國(guó),，不少罕見病患者及家庭會(huì)因病致貧、因病返貧,，醫(yī)療保障制度亟待完善,。”全國(guó)政協(xié)委員,、北京醫(yī)學(xué)會(huì)罕見病分會(huì)主任委員丁潔這些年連續(xù)提案建議將罕見病納入全國(guó)醫(yī)保目錄,。

丁潔說(shuō)，統(tǒng)計(jì)顯示,，我國(guó)罕見病患者總數(shù)不低于2500萬(wàn),，但目前我國(guó)有關(guān)罕見病的醫(yī)保政策卻幾近空白，有關(guān)罕見病專項(xiàng)研究以及流行病學(xué)數(shù)據(jù)更是少之又少,，更多的是引用世界衛(wèi)生組織及其他國(guó)家的相關(guān)數(shù)據(jù)和定義,。中國(guó)是人口大國(guó),，這些數(shù)據(jù)并不能真正反映出我國(guó)的罕見病發(fā)病特點(diǎn)。加上由于罕見病疾病種類眾多,，是臨床跨學(xué)科的難題,，給診斷和治療帶來(lái)很大困難。

丁潔指出,，我國(guó)對(duì)于罕見病的研究早已起步,，目前包括北京、上海,、廣東,、山東、浙江等地已經(jīng)設(shè)有相關(guān)的地方性學(xué)會(huì),，各類組織機(jī)構(gòu),、支持項(xiàng)目、基金也已經(jīng)陸續(xù)成立,。但就罕見病全國(guó)整體防治而言,，還達(dá)不到協(xié)同合作、專項(xiàng)研究的要求,，需要有一個(gè)全國(guó)性的學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)整合諸多資源,，多方位研究和探索罕見病相關(guān)問(wèn)題。

“另外,，罕見病還存在高昂治療費(fèi)用問(wèn)題,，醫(yī)療保障制度亟待完善?！彼f(shuō),。在治療方面，雖然部分罕見病有相應(yīng)的治療藥物,，但對(duì)于患者而言面臨的最大問(wèn)題還在于“用不起藥”,。由于罕見病發(fā)病率低，藥品市場(chǎng)需求小,，導(dǎo)致藥品研發(fā)和生產(chǎn)成本高,，治療費(fèi)用也高。在缺乏相關(guān)的報(bào)銷醫(yī)療制度的保障下,，一般家庭的患者都無(wú)法自費(fèi)承擔(dān)堅(jiān)持治療,，只能放棄治療，或者因病致貧,、因病返貧,。

丁潔說(shuō)，以戈謝病為例，目前我國(guó)浙江,、上海,、天津、青島等地將其治療藥物納入政府醫(yī)療保障范圍,，但地方性的醫(yī)保制度仍有一定的局限性,，衛(wèi)生部門可借鑒這些地方醫(yī)療保障機(jī)制，并結(jié)合我國(guó)社會(huì)保障,、衛(wèi)生資源配置現(xiàn)狀,、藥品保障供應(yīng)體系等實(shí)際情況，構(gòu)建國(guó)家層面的罕見病藥物制度和醫(yī)療保障體系,。