新華社廣州３月３０日電（記者 劉羽佳 馬曉澄）廣東科學家領銜的國際研究團隊經(jīng)過四年努力,，利用基因編輯技術（ＣＲＩＳＰＲ／Ｃａｓ９）和體細胞核移植技術，成功培育出亨廷頓舞蹈病基因敲入豬,，精準地模擬出人類神經(jīng)退行性疾病,。該項成果３０日在生物學頂尖學術期刊《細胞》在線發(fā)表。

研究發(fā)現(xiàn),，該豬模型不僅能模擬亨廷頓舞蹈癥病人在大腦中特異神經(jīng)元選擇性死亡的典型病理特征,，而且表現(xiàn)出類似亨廷頓舞蹈病“舞蹈樣”的異常行為。更重要的是,，這些病理特征及異常行為都可以穩(wěn)定地遺傳給后代,。

論文通訊作者之一、中國科學院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院研究員賴良學說,，豬的心血管系統(tǒng),、消化系統(tǒng)、骨骼發(fā)育和礦物質(zhì)代謝等都與人類極其相似,，是人類醫(yī)學研究理想的大動物模型,，且豬的基因多樣、繁殖周期短,，便于根據(jù)特殊需要進行選育,。“因此,，將豬的疾病模型用于藥物篩選,、人類疾病研究、干細胞治療,，研究結果更容易轉(zhuǎn)化為臨床應用,。”

同為論文通訊作者的暨南大學粵港澳中樞神經(jīng)再生研究院教授李曉江表示,，該研究為開發(fā)治療亨廷頓舞蹈病的新手段提供了穩(wěn)定,、可靠的動物模型，也為培育其他神經(jīng)退行性疾病大動物模型提供了技術范本和理論依據(jù),。

李曉江說,，神經(jīng)疾病基因敲入豬的成功，將推動我國發(fā)展出大動物疾病模型的醫(yī)藥研發(fā)產(chǎn)業(yè)鏈，促進針對阿爾茨海默病,、帕金森癥等神經(jīng)退行性疾病以及免疫缺陷,、腫瘤、代謝性疾病的新藥研發(fā)進程,。同時,，該動物模型還可用于干細胞治療等手段的臨床前評價。