新華社舊金山１２月２７日電　美國研究人員日前宣布，他們用“基因剪刀”成功“剪掉”了小鼠運動神經(jīng)元中的肌萎縮側(cè)索硬化癥（俗稱“漸凍癥”）致病基因,，使攜帶致病基因小鼠的發(fā)病時間推遲,、壽命延長，為治療這種神經(jīng)退行性疾病帶來新希望,。

先前研究發(fā)現(xiàn),，一些漸凍癥具有遺傳性，而大約２０％的遺傳性漸凍癥是一種名為ＳＯＤ１的基因發(fā)生突變所致,。美國加利福尼亞大學(xué)伯克利分校研究人員在美國《科學(xué)進(jìn)展》雜志上報告說,，他們使用ＣＲＩＳＰＲ－Ｃａｓ９基因編輯技術(shù)，以攜帶ＳＯＤ１基因突變的小鼠為研究對象,，借助一種病毒向小鼠脊髓中的運動神經(jīng)元細(xì)胞核運送可編碼Ｃａｓ９蛋白質(zhì)的基因,，該基因表達(dá)出的Ｃａｓ９蛋白質(zhì)可作為“分子剪刀”，“剪掉”突變的ＳＯＤ１基因,。

實驗結(jié)果顯示,，在攜帶致病基因的小鼠中，接受基因療法小鼠的發(fā)病時間延遲了將近５周,，比未接受基因療法的小鼠多活了１個月左右,。

研究人員說，目前這種治療并不能讓漸凍癥小鼠恢復(fù)健康,，但相信隨著技術(shù)不斷完善,，這種基因療法將來有望用于治療人類漸凍癥,，延長患者壽命。

漸凍癥是一種漸進(jìn)性,、神經(jīng)退行性疾病,，著名物理學(xué)家霍金就患此病。該病影響大腦和脊髓中的運動神經(jīng)元,，造成運動神經(jīng)元死亡，令大腦無法控制肌肉運動,，肌肉也會因缺乏運動而萎縮,。該疾病尚無有效療法，患者在疾病晚期會完全失去行動能力,，最終可能因無法呼吸而死亡,。