新華社舊金山１２月２７日電　美國研究人員日前宣布,，他們用“基因剪刀”成功“剪掉”了小鼠運動神經(jīng)元中的肌萎縮側索硬化癥（俗稱“漸凍癥”）致病基因,，使攜帶致病基因小鼠的發(fā)病時間推遲,、壽命延長,，為治療這種神經(jīng)退行性疾病帶來新希望,。

先前研究發(fā)現(xiàn),，一些漸凍癥具有遺傳性,，而大約２０％的遺傳性漸凍癥是一種名為ＳＯＤ１的基因發(fā)生突變所致,。美國加利福尼亞大學伯克利分校研究人員在美國《科學進展》雜志上報告說,，他們使用ＣＲＩＳＰＲ－Ｃａｓ９基因編輯技術,，以攜帶ＳＯＤ１基因突變的小鼠為研究對象，借助一種病毒向小鼠脊髓中的運動神經(jīng)元細胞核運送可編碼Ｃａｓ９蛋白質的基因,，該基因表達出的Ｃａｓ９蛋白質可作為“分子剪刀”,，“剪掉”突變的ＳＯＤ１基因。

實驗結果顯示,，在攜帶致病基因的小鼠中,，接受基因療法小鼠的發(fā)病時間延遲了將近５周，比未接受基因療法的小鼠多活了１個月左右,。

研究人員說,，目前這種治療并不能讓漸凍癥小鼠恢復健康，但相信隨著技術不斷完善,，這種基因療法將來有望用于治療人類漸凍癥,，延長患者壽命。

漸凍癥是一種漸進性,、神經(jīng)退行性疾病,，著名物理學家霍金就患此病。該病影響大腦和脊髓中的運動神經(jīng)元,，造成運動神經(jīng)元死亡,，令大腦無法控制肌肉運動，肌肉也會因缺乏運動而萎縮,。該疾病尚無有效療法,，患者在疾病晚期會完全失去行動能力，最終可能因無法呼吸而死亡,。