通過新生兒篩查,,醫(yī)生能夠從一開始診斷出多種代謝類疾病,,并及時(shí)進(jìn)行治療,保證病人的生存,。而第一種被認(rèn)為有必要盡早診斷的疾病正是苯丙尿酮癥——它是一種常見的代謝類病,,在美國的發(fā)病率很高(在意大利更高)。我們的研究一直受到了美國苯丙尿酮癥聯(lián)盟的支持(不只是在經(jīng)濟(jì)上),,因?yàn)槁?lián)盟中的患者和他們的家庭在這種細(xì)胞療法中看到了希望,。
據(jù)估計(jì),在意大利,,每一萬名嬰兒中就有一名嬰兒患有苯丙尿酮癥,。而現(xiàn)在,他們有望通過移植AE細(xì)胞獲得治療,。在另一方面,,盡管苯丙尿酮癥在不同的發(fā)育階段有著不同的發(fā)病率和嚴(yán)重程度,但病人通常不會(huì)被批準(zhǔn)進(jìn)行肝臟移植,。這是因?yàn)?,人們?dān)心必不可少的免疫抑制療法會(huì)對(duì)病人產(chǎn)生副作用,但病人又需要它來保護(hù)移植過來的組織和細(xì)胞,。那么,,對(duì)AE細(xì)胞來說,病人也必須接受免疫抑制療法嗎,?
Ⅴ·再生醫(yī)學(xué)療法的春天
同器官移植一樣,,移植細(xì)胞也需要從與接受者具有一定匹配度的捐獻(xiàn)者那里提取。因此,,細(xì)胞療法(包括干細(xì)胞和肝細(xì)胞)一直都需要服用免疫抑制藥物,,避免移植細(xì)胞的異體排斥現(xiàn)象,。而AE細(xì)胞最讓人欣喜的地方在于,它們可能不受嚴(yán)格匹配的限制,,也就是說,,移植這類細(xì)胞,可能不需要必須使用“煩人的”免疫抑制方案,。到目前為止,在所有移植了人類AE細(xì)胞的動(dòng)物身上,,我們從未使用免疫抑制方案,,也沒有記錄到任何免疫排斥現(xiàn)象。鑒于人類和老鼠完全不同,,無須使用免疫抑制方案讓人印象深刻,。
在卡羅琳斯卡醫(yī)學(xué)院,我們與其他意大利團(tuán)隊(duì)合作,,進(jìn)行了更加深入的研究,。在AE細(xì)胞身上,還有許多值得研究的地方,,尤其是它們在母體和胎兒的免疫系統(tǒng)上的作用,。近來,我們與科學(xué)界分享了AE細(xì)胞的一些全新而奇妙的分子策略,,包括4種此前從未在任何細(xì)胞中觀察到的新策略,。目前,我們正在利用這些機(jī)制,,探索再生醫(yī)學(xué)療法,,用于治療腫瘤。這些新療法將不僅可以用于肝臟,,也可以用于人體的其他器官,。