2012年,，我們的團(tuán)隊從一位有酶缺陷的捐獻(xiàn)者身上分離出肝細(xì)胞,，并把它們注入一位肝臟有另一種缺陷的病人體內(nèi)，從而達(dá)到治療的目的,。這種治療策略是安全的,，因為盡管移植的肝臟缺少一種酶,，但幾十億個移植細(xì)胞不足以在接受者身上產(chǎn)生與捐獻(xiàn)者相同的疾病。相反,，移植細(xì)胞卻足以緩解病癥，因此移植是必要的,。移植的肝細(xì)胞可以提供病人的肝臟不能行使的功能,，同時病人的肝臟仍能行使移植的肝細(xì)胞缺少的功能——就像是一種“拼圖”的互相補(bǔ)償，從而不必移植整個器官,。正是用這種方法,，我們成功地治療了一個病人的苯丙尿酮癥。

到目前為止,，有兩名苯丙尿酮癥患者接受了肝細(xì)胞移植,。幾個月前，我們展示了“拼圖”移植,，而現(xiàn)在,，我們和布魯塞爾的團(tuán)隊將其變成了現(xiàn)實。另外,，這種方法并不僅限于治療苯丙尿酮癥,。無論如何，我們的工作不會止步于此,。因為在過去幾年中,，我們也仔細(xì)考察了干細(xì)胞的應(yīng)用潛力。

　　Ⅳ·干細(xì)胞療法的借用

干細(xì)胞是一類能夠分化為不同成熟細(xì)胞的細(xì)胞,。然而,，干細(xì)胞常常分化不完全，導(dǎo)致分化后的細(xì)胞具有不同程度的功能,，有些甚至還會功能不全,。為了治療代謝類疾病，不僅需要找出最有活力的干細(xì)胞,，還要保證它能分化為成熟,、完整的肝臟細(xì)胞。但是,，從20世紀(jì)60年代發(fā)現(xiàn)干細(xì)胞以來,，沒有任何一種干細(xì)胞能通過嚴(yán)格的肝功能檢測。

這時,，我們在分離和制備移植肝細(xì)胞上的經(jīng)驗就派上用場了,。我們的團(tuán)隊在胎盤羊膜上皮細(xì)胞中找到了一種干細(xì)胞，其在治療肝臟疾病上有非常大的潛力,。羊膜是一種袋狀膜,，它包裹著胎兒,，讓胎兒在9個月的妊娠期內(nèi)沉浸在羊水中，受到保護(hù),。

特別的是,，羊膜是一種沒有血管且結(jié)構(gòu)簡單的組織，堅韌而有彈性,。羊膜的最里面是一層上皮細(xì)胞（AE細(xì)胞）,，與胎兒直接接觸。這些細(xì)胞在妊娠開始的頭幾天就形成了,，那時嬰兒還只是一個很小的胚胎,，一大團(tuán)細(xì)胞還沒分裂成不同的組織。在生命形成的最初幾天,，一些細(xì)胞離開胚胎形成了羊膜,，而羊膜正是妊娠成功的必要條件。AE細(xì)胞整齊而結(jié)實,，發(fā)揮著多種功能,，包括生成羊水以及在9個月后“打破羊水”。更重要的是,，AE細(xì)胞還能保護(hù)胎兒免受母體免疫系統(tǒng)的傷害,。若沒有胎盤這一媒介，尤其是羊膜中的AE細(xì)胞,，胎兒很可能會被母體的免疫系統(tǒng)認(rèn)作為“外來物質(zhì)”——畢竟胎兒中有一半遺傳物質(zhì)來自父系（而另一半顯然來自母系）——因此會被母體排斥,，早期自發(fā)性流產(chǎn)通常就是這種情況。