新華社北京1月8日電 刊登在新一期美國(guó)《先進(jìn)材料》雜志上的一項(xiàng)研究說(shuō),美國(guó)科研人員新近開發(fā)出一種可通過(guò)吸入向肺部輸送信使RNA(核糖核酸)的給藥方式,,將來(lái)有望用于囊性纖維化等肺病的治療,。
信使RNA負(fù)責(zé)解碼基因組包含的遺傳信息,,以此指導(dǎo)細(xì)胞合成蛋白質(zhì),。許多實(shí)驗(yàn)室都在嘗試開發(fā)針對(duì)癌癥及遺傳性疾病的信使RNA療法,通過(guò)向機(jī)體內(nèi)輸送特定信使RNA使細(xì)胞產(chǎn)生具有療效的蛋白質(zhì)分子。其中一個(gè)難點(diǎn)是,,信使RNA分子在機(jī)體內(nèi)極易被分解,,需要用防護(hù)性載體送達(dá)病患部位。
美國(guó)麻省理工學(xué)院等機(jī)構(gòu)研究人員嘗試用霧化裝置將含信使RNA的物質(zhì)轉(zhuǎn)化為氣溶膠態(tài)的小液滴,,并以吸入的方式直接輸送至肺部,。他們找到一種名為“聚β氨基酯”的材料搭載信使RNA分子,可使其在霧化和吸入過(guò)程中保持性狀穩(wěn)定,。
聚β氨基酯是一種生物可降解聚合物,,不會(huì)在體內(nèi)堆積從而損害機(jī)體。在實(shí)驗(yàn)中,,研究團(tuán)隊(duì)將聚β氨基酯和一種可指導(dǎo)細(xì)胞合成發(fā)光蛋白的信使RNA分子結(jié)合,,制成直徑約150納米球形微粒,這種微??煞€(wěn)定懸浮于霧化裝置生成的小液滴中,,并被小鼠吸入肺部。
實(shí)驗(yàn)顯示,,在吸入上述微粒后的24小時(shí),,小鼠肺部細(xì)胞持續(xù)生成發(fā)光蛋白。隨著小鼠肺部信使RNA分子逐漸減少,,發(fā)光蛋白的量也逐漸降低,;對(duì)小鼠反復(fù)給藥可維持其肺部發(fā)光蛋白的水平。
進(jìn)一步分析顯示,,小鼠吸入的信使RNA分子均勻分布于5片肺葉,,主要聚集于肺上皮細(xì)胞,而這種細(xì)胞與囊性纖維化,、呼吸窘迫綜合征等肺病的發(fā)病相關(guān),。
“我們認(rèn)為,通過(guò)吸入方式輸送信使RNA可以讓我們治療一系列肺部疾病,?!眳⑴c研究的麻省理工學(xué)院副教授丹尼爾·安德森說(shuō),。下一步,,研究人員將開發(fā)基于可吸入RNA藥物的肺病療法。