原標(biāo)題：罕見病“天價藥”納入醫(yī)保為患兒節(jié)省40余萬元藥費(fèi)

楚天都市報極目新聞記者 劉迅 通訊員 高琛琛 張璟祎

8歲男童被確診患上兇險的罕見病,，生命危在旦夕。

幸運(yùn)的是,，治療該病的救命藥——依庫珠單抗被納入新版醫(yī)保目錄，于今年1月1日起正式實(shí)施,。

原本一支藥品需要2萬多元，經(jīng)醫(yī)保支付報銷后,，每支只要約1000元。

1月10日,，該患兒經(jīng)注射依庫珠單抗，病情得到控制,。

他也是這款高價藥進(jìn)入醫(yī)保后,，湖北首位受益患兒,。

男童患上罕見疾病

8歲男童小羽（化名）來自湖北仙桃，平時身體不錯,，性格也很開朗。

今年元旦期間,，他突然出現(xiàn)腹痛,、腹瀉、頭痛,，休息2天后，癥狀反而加重,。

1月4日,，小羽出現(xiàn)嘔吐,、高燒、“醬油尿”等癥狀,，被送到當(dāng)?shù)蒯t(yī)院治療,。

因病情嚴(yán)重,，當(dāng)夜他被轉(zhuǎn)到武漢兒童醫(yī)院,。

經(jīng)該院重癥醫(yī)學(xué)科,、腎病內(nèi)科等多學(xué)科會診，小羽被診斷為非典型溶血尿毒綜合征,。

這是一種非常兇險的罕見病，發(fā)病率僅有100萬分之7,，已被納入我國第一批罕見病目錄。

武漢兒童醫(yī)院腎病內(nèi)科主任王筱雯表示,，非典型溶血尿毒綜合征是全身性血栓性微血管病的一種,，會導(dǎo)致患者微血管溶血性貧血,、血小板減少、急性腎損傷等嚴(yán)重后果,。

由于預(yù)后差,，在急性發(fā)作期，患者的死亡率高達(dá)25%,。

即使患者挺過急性期，也有極大可能發(fā)展為終末期腎病,，甚至死亡。

“看著兒子被送進(jìn)重癥監(jiān)護(hù)室,，我整個人都蒙了?！毙∮鸬膵寢寗⑴空f。當(dāng)時是凌晨三四點(diǎn)鐘,，她獨(dú)自守在ICU外,，邊哭邊用手機(jī)搜索治療方案。她甚至做好了賣房的準(zhǔn)備,，說什么也要湊錢給孩子治病,。

湖北省首名患兒受益

小羽是幸運(yùn)的,。對他緊急對癥治療的同時,，王筱雯也確定了藥品的最新價格情況,。

據(jù)了解，治療這種罕見病的特效藥依庫珠單抗,，在2023年底被納入國家新版醫(yī)保目錄，今年1月1日起正式執(zhí)行新價格,。

這意味著，該藥品經(jīng)過醫(yī)保談判,，價格大幅下降,，從過去每支2.06萬元，到現(xiàn)在經(jīng)醫(yī)保報銷后,，每支只要約1000元,。

按照治療方案,，小羽一次需注射2支依庫珠單抗,，前3周需每周注射一次，之后每半個月注射一次,，治療持續(xù)半年。

劉女士算了一筆賬：如果是在降價前用藥,，一個周期藥費(fèi)接近50萬元,；藥品納入醫(yī)保目錄后，除去醫(yī)保報銷部分,，個人自費(fèi)僅2萬余元,。

1月10日，小羽在武漢兒童醫(yī)院腎病內(nèi)科注射了該藥,。

經(jīng)過三周的治療，他的黃疸,、貧血等指標(biāo)有了改善。

劉女士說,，兒子臉色變得紅潤了,，精神也好多了，全家人又看到了希望,。

據(jù)了解,，小羽是該藥被納入國家醫(yī)保新目錄后,，湖北首位受益的患兒,。

期待更多患兒受益

1月29日,，小羽出院回家,，之后按規(guī)定時間回醫(yī)院治療即可,。

記者看到,，當(dāng)天,，另一名患有非典型溶血尿毒綜合征的患兒也住進(jìn)了武漢兒童醫(yī)院腎病內(nèi)科，準(zhǔn)備接受依庫珠單抗注射治療,。

“特效藥降價的好消息,，讓不少患兒和家長重新燃起生的希望,?！蓖躞泠└锌磥磉€將有更多患兒家庭受益,。

她介紹,，近10年來,，武漢兒童醫(yī)院接診了20多名非典型溶血尿毒綜合征患兒。

依庫珠單抗于2022年11月獲批進(jìn)入我國臨床前,，按照診療規(guī)范，大部分患兒接受激素類或免疫抑制劑治療,，但有一定的副作用。

腎臟嚴(yán)重受損的患兒,，還需接受血漿置換治療,，生活質(zhì)量很差,。

此次特效藥價格調(diào)整，對患兒和他們的家庭是重大利好消息,。

近年來,，我國致力于提高罕見病患者用藥的可及性。

2023年底,，《國家基本醫(yī)療保險,、工傷保險和生育保險藥品目錄（2023年）》中,，新增15種罕見病用藥,，覆蓋16個罕見病病種。

“每一個小群體,，都應(yīng)該被看見、被關(guān)注,?！蓖躞泠┱f。保障罕見病患者用藥,、實(shí)現(xiàn)醫(yī)保落地的意義舉足輕重,，期待更多罕見病患兒戰(zhàn)勝病魔、重獲健康,。