原標題：罕見病“天價藥”納入醫(yī)保為患兒節(jié)省40余萬元藥費

楚天都市報極目新聞記者 劉迅 通訊員 高琛琛 張璟祎

8歲男童被確診患上兇險的罕見病，生命危在旦夕,。

幸運的是,，治療該病的救命藥——依庫珠單抗被納入新版醫(yī)保目錄,，于今年1月1日起正式實施。

原本一支藥品需要2萬多元,，經(jīng)醫(yī)保支付報銷后,，每支只要約1000元。

1月10日,，該患兒經(jīng)注射依庫珠單抗,，病情得到控制。

他也是這款高價藥進入醫(yī)保后,，湖北首位受益患兒,。

男童患上罕見疾病

8歲男童小羽（化名）來自湖北仙桃，平時身體不錯,，性格也很開朗,。

今年元旦期間，他突然出現(xiàn)腹痛,、腹瀉,、頭痛，休息2天后,，癥狀反而加重,。

1月4日,，小羽出現(xiàn)嘔吐、高燒,、“醬油尿”等癥狀,，被送到當?shù)蒯t(yī)院治療。

因病情嚴重,，當夜他被轉(zhuǎn)到武漢兒童醫(yī)院,。

經(jīng)該院重癥醫(yī)學科、腎病內(nèi)科等多學科會診,，小羽被診斷為非典型溶血尿毒綜合征,。

這是一種非常兇險的罕見病，發(fā)病率僅有100萬分之7,，已被納入我國第一批罕見病目錄,。

武漢兒童醫(yī)院腎病內(nèi)科主任王筱雯表示，非典型溶血尿毒綜合征是全身性血栓性微血管病的一種,，會導致患者微血管溶血性貧血,、血小板減少、急性腎損傷等嚴重后果,。

由于預后差,，在急性發(fā)作期，患者的死亡率高達25%,。

即使患者挺過急性期,，也有極大可能發(fā)展為終末期腎病，甚至死亡,。

“看著兒子被送進重癥監(jiān)護室,，我整個人都蒙了?！毙∮鸬膵寢寗⑴空f,。當時是凌晨三四點鐘，她獨自守在ICU外,，邊哭邊用手機搜索治療方案,。她甚至做好了賣房的準備，說什么也要湊錢給孩子治病,。

湖北省首名患兒受益

小羽是幸運的,。對他緊急對癥治療的同時，王筱雯也確定了藥品的最新價格情況,。

據(jù)了解，治療這種罕見病的特效藥依庫珠單抗,，在2023年底被納入國家新版醫(yī)保目錄,，今年1月1日起正式執(zhí)行新價格,。

這意味著，該藥品經(jīng)過醫(yī)保談判,，價格大幅下降,，從過去每支2.06萬元，到現(xiàn)在經(jīng)醫(yī)保報銷后,，每支只要約1000元,。

按照治療方案，小羽一次需注射2支依庫珠單抗,，前3周需每周注射一次,，之后每半個月注射一次，治療持續(xù)半年,。

劉女士算了一筆賬：如果是在降價前用藥,，一個周期藥費接近50萬元；藥品納入醫(yī)保目錄后,，除去醫(yī)保報銷部分,，個人自費僅2萬余元。

1月10日,，小羽在武漢兒童醫(yī)院腎病內(nèi)科注射了該藥,。

經(jīng)過三周的治療，他的黃疸,、貧血等指標有了改善,。

劉女士說，兒子臉色變得紅潤了,，精神也好多了,，全家人又看到了希望。

據(jù)了解,，小羽是該藥被納入國家醫(yī)保新目錄后,，湖北首位受益的患兒。

期待更多患兒受益

1月29日,，小羽出院回家,，之后按規(guī)定時間回醫(yī)院治療即可。

記者看到,，當天,，另一名患有非典型溶血尿毒綜合征的患兒也住進了武漢兒童醫(yī)院腎病內(nèi)科，準備接受依庫珠單抗注射治療,。

“特效藥降價的好消息,，讓不少患兒和家長重新燃起生的希望?！蓖躞泠└锌?，未來還將有更多患兒家庭受益,。

她介紹，近10年來,，武漢兒童醫(yī)院接診了20多名非典型溶血尿毒綜合征患兒,。

依庫珠單抗于2022年11月獲批進入我國臨床前，按照診療規(guī)范,，大部分患兒接受激素類或免疫抑制劑治療,，但有一定的副作用。

腎臟嚴重受損的患兒,，還需接受血漿置換治療,，生活質(zhì)量很差。

此次特效藥價格調(diào)整,，對患兒和他們的家庭是重大利好消息,。

近年來，我國致力于提高罕見病患者用藥的可及性,。

2023年底,，《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2023年）》中,，新增15種罕見病用藥,，覆蓋16個罕見病病種。

“每一個小群體,，都應該被看見,、被關(guān)注?！蓖躞泠┱f,。保障罕見病患者用藥、實現(xiàn)醫(yī)保落地的意義舉足輕重,，期待更多罕見病患兒戰(zhàn)勝病魔,、重獲健康。