原標(biāo)題：罕見病“天價(jià)藥”納入醫(yī)保為患兒節(jié)省40余萬元藥費(fèi)

楚天都市報(bào)極目新聞?dòng)浾?劉迅 通訊員 高琛琛 張璟祎

8歲男童被確診患上兇險(xiǎn)的罕見病,，生命危在旦夕,。

幸運(yùn)的是，治療該病的救命藥——依庫珠單抗被納入新版醫(yī)保目錄,，于今年1月1日起正式實(shí)施,。

原本一支藥品需要2萬多元，經(jīng)醫(yī)保支付報(bào)銷后,，每支只要約1000元,。

1月10日，該患兒經(jīng)注射依庫珠單抗,，病情得到控制,。

他也是這款高價(jià)藥進(jìn)入醫(yī)保后，湖北首位受益患兒,。

男童患上罕見疾病

8歲男童小羽（化名）來自湖北仙桃,，平時(shí)身體不錯(cuò)，性格也很開朗,。

今年元旦期間,，他突然出現(xiàn)腹痛、腹瀉,、頭痛,，休息2天后，癥狀反而加重,。

1月4日,，小羽出現(xiàn)嘔吐、高燒,、“醬油尿”等癥狀,，被送到當(dāng)?shù)蒯t(yī)院治療。

因病情嚴(yán)重,，當(dāng)夜他被轉(zhuǎn)到武漢兒童醫(yī)院,。

經(jīng)該院重癥醫(yī)學(xué)科、腎病內(nèi)科等多學(xué)科會(huì)診,，小羽被診斷為非典型溶血尿毒綜合征,。

這是一種非常兇險(xiǎn)的罕見病，發(fā)病率僅有100萬分之7，已被納入我國第一批罕見病目錄,。

武漢兒童醫(yī)院腎病內(nèi)科主任王筱雯表示,，非典型溶血尿毒綜合征是全身性血栓性微血管病的一種，會(huì)導(dǎo)致患者微血管溶血性貧血,、血小板減少,、急性腎損傷等嚴(yán)重后果。

由于預(yù)后差,，在急性發(fā)作期,，患者的死亡率高達(dá)25%。

即使患者挺過急性期,，也有極大可能發(fā)展為終末期腎病,，甚至死亡。

“看著兒子被送進(jìn)重癥監(jiān)護(hù)室,，我整個(gè)人都蒙了,。”小羽的媽媽劉女士說,。當(dāng)時(shí)是凌晨三四點(diǎn)鐘,，她獨(dú)自守在ICU外，邊哭邊用手機(jī)搜索治療方案,。她甚至做好了賣房的準(zhǔn)備,，說什么也要湊錢給孩子治病。

湖北省首名患兒受益

小羽是幸運(yùn)的,。對他緊急對癥治療的同時(shí),，王筱雯也確定了藥品的最新價(jià)格情況。

據(jù)了解,，治療這種罕見病的特效藥依庫珠單抗,，在2023年底被納入國家新版醫(yī)保目錄，今年1月1日起正式執(zhí)行新價(jià)格,。

這意味著,，該藥品經(jīng)過醫(yī)保談判，價(jià)格大幅下降,，從過去每支2.06萬元,，到現(xiàn)在經(jīng)醫(yī)保報(bào)銷后，每支只要約1000元,。

按照治療方案,，小羽一次需注射2支依庫珠單抗，前3周需每周注射一次,，之后每半個(gè)月注射一次,，治療持續(xù)半年,。

劉女士算了一筆賬：如果是在降價(jià)前用藥,，一個(gè)周期藥費(fèi)接近50萬元,；藥品納入醫(yī)保目錄后，除去醫(yī)保報(bào)銷部分,，個(gè)人自費(fèi)僅2萬余元,。

1月10日，小羽在武漢兒童醫(yī)院腎病內(nèi)科注射了該藥,。

經(jīng)過三周的治療,，他的黃疸、貧血等指標(biāo)有了改善,。

劉女士說,，兒子臉色變得紅潤了，精神也好多了,，全家人又看到了希望,。

據(jù)了解，小羽是該藥被納入國家醫(yī)保新目錄后,，湖北首位受益的患兒,。

期待更多患兒受益

1月29日，小羽出院回家,，之后按規(guī)定時(shí)間回醫(yī)院治療即可,。

記者看到，當(dāng)天,，另一名患有非典型溶血尿毒綜合征的患兒也住進(jìn)了武漢兒童醫(yī)院腎病內(nèi)科,，準(zhǔn)備接受依庫珠單抗注射治療。

“特效藥降價(jià)的好消息,，讓不少患兒和家長重新燃起生的希望,。”王筱雯感慨,，未來還將有更多患兒家庭受益,。

她介紹，近10年來,，武漢兒童醫(yī)院接診了20多名非典型溶血尿毒綜合征患兒,。

依庫珠單抗于2022年11月獲批進(jìn)入我國臨床前，按照診療規(guī)范,，大部分患兒接受激素類或免疫抑制劑治療,，但有一定的副作用。

腎臟嚴(yán)重受損的患兒,，還需接受血漿置換治療,，生活質(zhì)量很差,。

此次特效藥價(jià)格調(diào)整，對患兒和他們的家庭是重大利好消息,。

近年來,，我國致力于提高罕見病患者用藥的可及性。

2023年底,，《國家基本醫(yī)療保險(xiǎn),、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄（2023年）》中，新增15種罕見病用藥,，覆蓋16個(gè)罕見病病種,。

“每一個(gè)小群體，都應(yīng)該被看見,、被關(guān)注,。”王筱雯說,。保障罕見病患者用藥,、實(shí)現(xiàn)醫(yī)保落地的意義舉足輕重，期待更多罕見病患兒戰(zhàn)勝病魔,、重獲健康,。