央廣網(wǎng)北京10月26日消息(記者劉天思 通訊員任鑫)2017年10月25-26日,，為期2天的“第三屆中國(guó)基因治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展論壇”在北京經(jīng)濟(jì)技術(shù)開(kāi)發(fā)區(qū)生物醫(yī)藥園舉辦,。本次論壇由中國(guó)醫(yī)藥生物技術(shù)協(xié)會(huì)基因治療分會(huì)主辦，北京亦創(chuàng)生物技術(shù)產(chǎn)業(yè)研究院,、中關(guān)村美中生物技術(shù)產(chǎn)業(yè)集群創(chuàng)新聯(lián)盟與北京五加和分子醫(yī)學(xué)研究所有限公司承辦,。大會(huì)主席團(tuán)和組委會(huì)由魏于全院士,，黃文林教授、劉德培院士,、李春巖院士,、薛京倫教授、王軍志教授,、王寧利教授,、錢(qián)其軍教授、顏光美教授,、周?chē)?guó)瑛教授,、吳小兵教授共同組成,，來(lái)自全國(guó)基因治療及細(xì)胞治療領(lǐng)域的30位權(quán)威專(zhuān)家出席了本次大會(huì)。深圳羅茲曼國(guó)際轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究院院長(zhǎng)周?chē)?guó)瑛教授主持會(huì)議,，大會(huì)主席華西醫(yī)院臨床腫瘤中心主任與生物治療國(guó)家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室主任魏于全院士做大會(huì)致辭,。

中國(guó)醫(yī)藥生物技術(shù)協(xié)會(huì)基因治療分會(huì)于2013年在北京成立，旨在強(qiáng)化我國(guó)基因治療領(lǐng)域的學(xué)術(shù)交流和對(duì)外交往,。分會(huì)成立以來(lái),，分別在2013年和2014年舉辦了第一屆和第二屆中國(guó)基因治療藥物產(chǎn)業(yè)發(fā)展論壇。本次大會(huì)圍繞基因治療的產(chǎn)業(yè)發(fā)展進(jìn)行了精彩的報(bào)告,，并同與會(huì)的臨床醫(yī)生,、科研專(zhuān)家、企業(yè)家們和罕見(jiàn)病患者組織代表們分享了基因治療藥物的研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化發(fā)展趨勢(shì),、國(guó)內(nèi)外基因治療藥物的最新進(jìn)展和研發(fā)策略,、基因藥物大規(guī)模制備關(guān)鍵技術(shù)、制品質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)的建立及評(píng)價(jià)方法,、以及相關(guān)的政策法規(guī)等方面的內(nèi)容和最新進(jìn)展,。

目前單基因遺傳病治療的頻頻突破，ex vivo轉(zhuǎn)基因細(xì)胞治療（如CAR-T）在美國(guó)上市,，基因治療重返中心舞臺(tái),。魏于全院士就基因與細(xì)胞治療研究進(jìn)展開(kāi)場(chǎng)發(fā)言。大會(huì)嘉賓分享了包括血友病,、視網(wǎng)膜疾病等眼科疾病,、MPS3A和SMA等代謝性疾病的罕見(jiàn)病基因治療進(jìn)展，對(duì)基因治療方案在腫瘤治療中的應(yīng)用進(jìn)行了深度交流,，并對(duì)將基因治療應(yīng)用于如糖尿病,、艾滋病等慢性重大疾病進(jìn)行了深入探討。北京瑞希罕見(jiàn)病研究所所長(zhǎng)吳小兵教授指出：“基因載體是基因治療藥物研發(fā)必不可少的‘利器’,。目前病毒載體在基因治療應(yīng)用中仍占據(jù)主要地位,。其中AAV載體在單基因遺傳病、代謝病,、神經(jīng)系統(tǒng)疾病等方面優(yōu)勢(shì)明顯,，慢病毒載體在ex vivo轉(zhuǎn)基因細(xì)胞治療方面效果顯著，單純皰疹病毒作為一種融瘤病毒上已成功上市,?！鄙虾干锟萍加邢薰韭?lián)合創(chuàng)始人、總裁周辰教授表示：“隨著基因治療和抗體藥的研發(fā)進(jìn)展,，基因治療定義的大大擴(kuò)增,，也給艾滋病的基因治療提供了新的機(jī)遇，將抗體藥的開(kāi)發(fā)與基因治療結(jié)合起來(lái)，很可能就是其中之一,?！北本┈n葫蘆基因科技有限公司技術(shù)總監(jiān)余雙慶博士也在會(huì)上提出了攜帶PD-1抗體基因的AAV載體在腫瘤治療中的新策略。