央廣網(wǎng)北京10月26日消息(記者劉天思 通訊員任鑫)2017年10月25-26日,，為期2天的“第三屆中國(guó)基因治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展論壇”在北京經(jīng)濟(jì)技術(shù)開發(fā)區(qū)生物醫(yī)藥園舉辦,。本次論壇由中國(guó)醫(yī)藥生物技術(shù)協(xié)會(huì)基因治療分會(huì)主辦,，北京亦創(chuàng)生物技術(shù)產(chǎn)業(yè)研究院,、中關(guān)村美中生物技術(shù)產(chǎn)業(yè)集群創(chuàng)新聯(lián)盟與北京五加和分子醫(yī)學(xué)研究所有限公司承辦,。大會(huì)主席團(tuán)和組委會(huì)由魏于全院士,，黃文林教授,、劉德培院士、李春巖院士,、薛京倫教授,、王軍志教授,、王寧利教授、錢其軍教授,、顏光美教授,、周國(guó)瑛教授、吳小兵教授共同組成,，來自全國(guó)基因治療及細(xì)胞治療領(lǐng)域的30位權(quán)威專家出席了本次大會(huì)。深圳羅茲曼國(guó)際轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究院院長(zhǎng)周國(guó)瑛教授主持會(huì)議,，大會(huì)主席華西醫(yī)院臨床腫瘤中心主任與生物治療國(guó)家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室主任魏于全院士做大會(huì)致辭,。

中國(guó)醫(yī)藥生物技術(shù)協(xié)會(huì)基因治療分會(huì)于2013年在北京成立，旨在強(qiáng)化我國(guó)基因治療領(lǐng)域的學(xué)術(shù)交流和對(duì)外交往,。分會(huì)成立以來,，分別在2013年和2014年舉辦了第一屆和第二屆中國(guó)基因治療藥物產(chǎn)業(yè)發(fā)展論壇。本次大會(huì)圍繞基因治療的產(chǎn)業(yè)發(fā)展進(jìn)行了精彩的報(bào)告,，并同與會(huì)的臨床醫(yī)生,、科研專家、企業(yè)家們和罕見病患者組織代表們分享了基因治療藥物的研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化發(fā)展趨勢(shì),、國(guó)內(nèi)外基因治療藥物的最新進(jìn)展和研發(fā)策略,、基因藥物大規(guī)模制備關(guān)鍵技術(shù)、制品質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)的建立及評(píng)價(jià)方法,、以及相關(guān)的政策法規(guī)等方面的內(nèi)容和最新進(jìn)展,。

目前單基因遺傳病治療的頻頻突破，ex vivo轉(zhuǎn)基因細(xì)胞治療（如CAR-T）在美國(guó)上市,，基因治療重返中心舞臺(tái),。魏于全院士就基因與細(xì)胞治療研究進(jìn)展開場(chǎng)發(fā)言。大會(huì)嘉賓分享了包括血友病,、視網(wǎng)膜疾病等眼科疾病,、MPS3A和SMA等代謝性疾病的罕見病基因治療進(jìn)展，對(duì)基因治療方案在腫瘤治療中的應(yīng)用進(jìn)行了深度交流,，并對(duì)將基因治療應(yīng)用于如糖尿病,、艾滋病等慢性重大疾病進(jìn)行了深入探討。北京瑞希罕見病研究所所長(zhǎng)吳小兵教授指出：“基因載體是基因治療藥物研發(fā)必不可少的‘利器’,。目前病毒載體在基因治療應(yīng)用中仍占據(jù)主要地位,。其中AAV載體在單基因遺傳病、代謝病,、神經(jīng)系統(tǒng)疾病等方面優(yōu)勢(shì)明顯,，慢病毒載體在ex vivo轉(zhuǎn)基因細(xì)胞治療方面效果顯著，單純皰疹病毒作為一種融瘤病毒上已成功上市,?！鄙虾干锟萍加邢薰韭?lián)合創(chuàng)始人,、總裁周辰教授表示：“隨著基因治療和抗體藥的研發(fā)進(jìn)展，基因治療定義的大大擴(kuò)增,，也給艾滋病的基因治療提供了新的機(jī)遇,，將抗體藥的開發(fā)與基因治療結(jié)合起來，很可能就是其中之一,?！北本┈n葫蘆基因科技有限公司技術(shù)總監(jiān)余雙慶博士也在會(huì)上提出了攜帶PD-1抗體基因的AAV載體在腫瘤治療中的新策略。

中國(guó)食品藥品檢定研究院重組藥物室李永紅研究員還就正在開展“藥品醫(yī)療器械審評(píng)審批制度改革有關(guān)研究”的子課題“中國(guó)藥典基因治療產(chǎn)品總論內(nèi)容探討”的研究,，為在下一版藥典中增訂“人用基因治療產(chǎn)品總論”,，對(duì)基因治療產(chǎn)品的過程控制、終產(chǎn)品檢測(cè)等環(huán)節(jié)提出基本要求和指導(dǎo),，向參會(huì)的基因治療領(lǐng)域各位專家介紹該初稿的基本情況,，并征集對(duì)該總論的意見和建議。

論壇專設(shè)“基因治療投資交流會(huì)”,，由深圳前海勤智國(guó)際資本管理有限公司總裁湯大杰博士和北京五加和分子醫(yī)學(xué)研究所創(chuàng)始人兼董事長(zhǎng)董小巖博士共同主持,，項(xiàng)目和投資雙方就項(xiàng)目開發(fā)、成果轉(zhuǎn)讓等內(nèi)容進(jìn)行了深入交流,，推動(dòng)中國(guó)基因治療藥物的研發(fā),、生產(chǎn)、臨床試驗(yàn)和上市,。

基因治療時(shí)代已然來臨,，各相關(guān)領(lǐng)域研究如火如荼，為適應(yīng)新形式的發(fā)展要求和促進(jìn)基因治療事業(yè)在中國(guó)的發(fā)展,，通過本次會(huì)議成立了基因治療產(chǎn)業(yè)協(xié)作組,，旨在形成中國(guó)基因治療產(chǎn)業(yè)共識(shí)，共建基因治療藥物研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化平臺(tái),，迅速形成我國(guó)基因治療領(lǐng)域具有國(guó)際競(jìng)爭(zhēng)水平的研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化隊(duì)伍,。

本次大會(huì)主辦地的北京經(jīng)濟(jì)技術(shù)開發(fā)區(qū)，作為北京市唯一的國(guó)家級(jí)經(jīng)濟(jì)技術(shù)開發(fā)區(qū),，在基因產(chǎn)業(yè)上已經(jīng)具有先發(fā)優(yōu)勢(shì),，聚集了一批基因產(chǎn)業(yè)龍頭企業(yè)，在高通量基因測(cè)序技術(shù)和設(shè)備的發(fā)展和應(yīng)用,、疾病模型動(dòng)物,、基因檢測(cè)、基因編輯,、基因治療,、免疫細(xì)胞工程、干細(xì)胞技術(shù),、再生醫(yī)學(xué)及組織工程以及腦科學(xué)和人工智能結(jié)合,、生物3D打印等領(lǐng)域謀求創(chuàng)新,，實(shí)現(xiàn)基因產(chǎn)業(yè)布局。

本屆大會(huì)吸引了200余位基因治療行業(yè)的臨床,、科研專家,、產(chǎn)業(yè)領(lǐng)袖和投資方、罕見病患者代表,，大家齊聚一堂,，智者見智，共同探討基因治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展的相關(guān)問題,，將基礎(chǔ)科學(xué)研究,、臨床應(yīng)用研究、技術(shù)產(chǎn)品轉(zhuǎn)化,、藥物法規(guī)政策、相關(guān)產(chǎn)業(yè)投資方面的相關(guān)信息融合碰撞,，深度延展了基因治療產(chǎn)業(yè)“交叉融合,、協(xié)同創(chuàng)新”的創(chuàng)新理念。