澤布替尼的主要發(fā)明人之一、百濟(jì)神州（蘇州）生物科技有限公司總經(jīng)理王志偉博士介紹,，“最初立項(xiàng)時(shí),，我們的目標(biāo)很明確，一定要做一個(gè)選擇性高,、對(duì)靶點(diǎn)抑制非常專(zhuān)一的化合物,。我們通過(guò)優(yōu)化分子結(jié)構(gòu)，希望將BTK靶點(diǎn)的特異性結(jié)合率達(dá)到最大化,，并最大限度減少脫靶現(xiàn)象,，以降低不良反應(yīng)的發(fā)生率。同時(shí),，我們通過(guò)工藝上的一系列改進(jìn),，力求實(shí)現(xiàn)藥物在體內(nèi)更好地吸收?！?/p>

從最初立項(xiàng)到正式在FDA獲準(zhǔn)上市,，澤布替尼研發(fā)歷時(shí)超過(guò)7年。截至目前,，澤布替尼在全球啟動(dòng)的臨床試驗(yàn)累計(jì)超過(guò)20項(xiàng),，臨床試驗(yàn)覆蓋的國(guó)家超過(guò)20個(gè)，全球范圍內(nèi)超過(guò)1600位患者接受了澤布替尼的治療,。約400多位國(guó)際臨床專(zhuān)家參與或主持了澤布替尼的臨床試驗(yàn),，其中，來(lái)自中國(guó)的臨床專(zhuān)家超過(guò)60位,。同時(shí),，百濟(jì)神州已向中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局遞交了該藥物兩款適應(yīng)證的新藥上市申請(qǐng)，并均被納入優(yōu)先審評(píng)通道,，在國(guó)內(nèi)獲批后,，將在蘇州生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)園區(qū)桑田島區(qū)域的小分子藥物生產(chǎn)基地進(jìn)行生產(chǎn),，有望早日惠及我國(guó)本土患者。

據(jù)悉,，百濟(jì)神州目前正在全球范圍對(duì)澤布替尼開(kāi)展16項(xiàng)臨床研究,，包括9項(xiàng)注冊(cè)性或有望實(shí)現(xiàn)注冊(cè)的臨床試驗(yàn)。同時(shí),，澤布替尼正在針對(duì)華氏巨球蛋白血癥,、慢性淋巴細(xì)胞白血病進(jìn)行2項(xiàng)對(duì)比伊布替尼的全球臨床3期頭對(duì)頭研究，這也是我國(guó)首個(gè)與外資藥企研發(fā)產(chǎn)品開(kāi)展直接頭對(duì)頭研究的本土新藥,。

長(zhǎng)期以來(lái),，在我國(guó)上市的抗癌原研藥主要依賴進(jìn)口，而從本土出口海外的藥品則多為原料藥或仿制藥,，總體對(duì)全球醫(yī)藥創(chuàng)新體系的貢獻(xiàn)相對(duì)較小,。近年，隨著改革開(kāi)放的深化與綜合國(guó)力的提升,，我國(guó)醫(yī)藥行業(yè)加快轉(zhuǎn)型升級(jí),，尤其在藥改、醫(yī)改的利好政策驅(qū)動(dòng)下,，制藥業(yè)興起創(chuàng)新浪潮,，大批科學(xué)家歸國(guó)投入新藥研發(fā)，為醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)從仿制轉(zhuǎn)向創(chuàng)新,、從本土走向全球,，注入了可持續(xù)發(fā)展的活力。