新華社北京2月9日電（記者彭茜）日前，美國(guó)研究人員出于“同情用藥”原則對(duì)一名新冠肺炎患者使用了尚未獲批上市的在研藥物瑞德西韋（remdesivir）,，患者用藥一兩天后臨床癥狀得到改善,。在我國(guó)，也有類(lèi)似的用藥規(guī)定,。究竟什么是“同情用藥”,？它又有什么相關(guān)規(guī)定呢？

一款原創(chuàng)新藥從研發(fā)到上市,，可能有超過(guò)十年的漫長(zhǎng)歷程,。新藥上市前一般需經(jīng)歷三個(gè)階段。第一階段是藥物臨床前研究,，包括確定藥物靶點(diǎn)和化合物,、明確藥理作用以及制劑的初步開(kāi)發(fā)等，平均需2至4年,。第二階段是臨床試驗(yàn),，這是驗(yàn)證藥物在人體內(nèi)安全性和有效性的唯一方法，也是新藥研發(fā)過(guò)程中資金和時(shí)間投入最多的環(huán)節(jié),，共三期的臨床試驗(yàn)從啟動(dòng)到完成平均需4至6年,。第三階段是通過(guò)臨床試驗(yàn)后注冊(cè)上市及上市后的監(jiān)測(cè)，平均需要1至2年,。

不過(guò),，一些重癥患者等不及藥物通過(guò)長(zhǎng)期試驗(yàn)后獲批上市，他們?cè)趪L試多種現(xiàn)有藥物無(wú)效后,，希望使用可能對(duì)他們有效的在研新藥,。“同情用藥”正是在這樣的情況下“適時(shí)而生”,。

據(jù)美國(guó)食品和藥物管理局（下稱(chēng)“藥管局”）官方網(wǎng)站介紹,，“同情用藥”的原則是：對(duì)于當(dāng)下處于危及生命的情況或病情嚴(yán)重的患者，如果無(wú)其他有效療法選擇（且患者無(wú)法注冊(cè)參與臨床試驗(yàn)）,，可在不參加臨床試驗(yàn)的情況下使用尚未獲批上市的在研藥物,。藥管局同時(shí)警告說(shuō)，使用在研藥物可能對(duì)治療有效,，也可能導(dǎo)致無(wú)法預(yù)期的嚴(yán)重副作用,。因此，“同情用藥”目前在美國(guó)的使用案例多是針對(duì)小規(guī)模個(gè)案病人,，并未用于大規(guī)模病人群體,。

“同情用藥”原則也在應(yīng)對(duì)傳染病疫情中發(fā)揮過(guò)作用。據(jù)世界衛(wèi)生組織網(wǎng)站介紹,，為應(yīng)對(duì)埃博拉疫情,，剛果（金）的倫理委員會(huì)2018年6月就在“同情用藥”框架下，批準(zhǔn)對(duì)該國(guó)埃博拉出血熱患者使用5種在研藥物,。當(dāng)年10月,，有66名患者使用了其中一種在研藥物,。不過(guò)世衛(wèi)組織的指導(dǎo)原則也要求“同情用藥”僅適用于臨床試驗(yàn)無(wú)法立刻展開(kāi)的情況。