新華社上海4月9日電（記者張建松）利用先進(jìn)的基因編輯技術(shù)，我國(guó)科學(xué)家在治療神經(jīng)性疾病的基礎(chǔ)研究方面,，取得重要進(jìn)展,。首次在小鼠模型上，成功恢復(fù)永久性視力損傷小鼠的視力,，同時(shí)還基本消除了帕金森模型小鼠的疾病癥狀,。

在科技部,、國(guó)家自然科學(xué)基金委、中國(guó)科學(xué)院,、上海市的相關(guān)項(xiàng)目資助下,，由中國(guó)科學(xué)院腦科學(xué)與智能技術(shù)卓越創(chuàng)新中心（神經(jīng)科學(xué)研究所）、上海腦科學(xué)與類腦研究中心,、神經(jīng)科學(xué)國(guó)家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室楊輝研究組完成的這項(xiàng)研究,，通過(guò)基因編輯技術(shù)，成功誘導(dǎo)膠質(zhì)細(xì)胞“變身”為神經(jīng)元,。這為阿爾茲海默癥,、帕金森癥、青光眼等眾多神經(jīng)退行性疾病的治療,，探索了一個(gè)新的途徑,。國(guó)際權(quán)威學(xué)術(shù)期刊《細(xì)胞》8日在線發(fā)表了相關(guān)研究論文。

人類的神經(jīng)系統(tǒng)包含成百上千種不同類型的神經(jīng)元,。在成熟的神經(jīng)系統(tǒng)中,，神經(jīng)元一般不會(huì)再生，一旦死亡,，就是永久性的,。而神經(jīng)元的死亡，則會(huì)導(dǎo)致不同的神經(jīng)退行性疾病,。在常見(jiàn)的神經(jīng)性疾病中,，視神經(jīng)節(jié)細(xì)胞死亡導(dǎo)致的永久性失明和多巴胺神經(jīng)元死亡導(dǎo)致的帕金森癥尤為特殊，它們都是由于特殊類型的神經(jīng)元死亡所導(dǎo)致的,。

如何在成體中讓視神經(jīng)節(jié)細(xì)胞和多巴胺神經(jīng)元獲得再生,？研究人員對(duì)小鼠模型的膠質(zhì)細(xì)胞進(jìn)行了基因編輯，設(shè)計(jì)了一套能夠特異性標(biāo)記“穆勒膠質(zhì)細(xì)胞”的系統(tǒng),，再將能誘導(dǎo)神經(jīng)細(xì)胞形成的基因編輯系統(tǒng),，包裝成“病毒”，注射到小鼠的視網(wǎng)膜,。

約1個(gè)月后,，研究人員在小鼠的視網(wǎng)膜視神經(jīng)節(jié)細(xì)胞層，發(fā)現(xiàn)了由穆勒膠質(zhì)細(xì)胞轉(zhuǎn)分化而來(lái)的視神經(jīng)節(jié)細(xì)胞,。這些誘導(dǎo)而來(lái)的視神經(jīng)節(jié)細(xì)胞,，不僅可以對(duì)光刺激產(chǎn)生相應(yīng)的電信號(hào)，還可以和大腦中正確的腦區(qū)建立功能性聯(lián)系,，將視覺(jué)信號(hào)傳輸?shù)酱竽X,，成功恢復(fù)視覺(jué)功能。

進(jìn)一步的研究還表明,，通過(guò)這一基因編輯技術(shù),，還能將小鼠模型中特定區(qū)域的“星形膠質(zhì)細(xì)胞”非常高效地轉(zhuǎn)分化為多巴胺神經(jīng)元。轉(zhuǎn)分化而來(lái)的多巴胺神經(jīng)元,，能將帕金森模型小鼠的運(yùn)動(dòng)障礙,，逆轉(zhuǎn)到接近正常小鼠的水平。

這項(xiàng)研究的負(fù)責(zé)人楊輝指出,，盡管將膠質(zhì)細(xì)胞轉(zhuǎn)分化為神經(jīng)元的基因編輯技術(shù)在實(shí)驗(yàn)室里取得重要進(jìn)展，但要將研究成果真正應(yīng)用于人類疾病的治療,，還有很多工作要做。人類的視神經(jīng)節(jié)細(xì)胞能否再生,？帕金森患者是否能通過(guò)該方法被治愈？研究人員今后將從小鼠模型轉(zhuǎn)到靈長(zhǎng)類模型,，進(jìn)一步深入研究。