新華社華盛頓１２月８日電（記者林小春）一項(xiàng)涉及１０名乙型血友病患者的初步臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示,，基因療法能成功促使產(chǎn)生足夠多的凝血因子,，避免出血事件,。這被譽(yù)為乙型血友病治療的“重要里程碑”,，有望為這類患者提供長(zhǎng)期解決方案,。

血友病是一種罕見的出血性遺傳病,，其特征是人體無(wú)法生成凝血因子或者凝血因子生成不足，導(dǎo)致凝血時(shí)間延長(zhǎng),，出血難以止住,。血友病主要有甲型和乙型兩個(gè)類型，其中乙型占２０％,，由缺乏凝血因子ＩＸ引起,，目前的標(biāo)準(zhǔn)療法是經(jīng)常向患者體內(nèi)注射ＩＸ因子，控制和預(yù)防出血,。

費(fèi)城兒童醫(yī)院研究人員在新一期美國(guó)《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上報(bào)告說(shuō),，這種基因療法名為ＳＰＫ－９００１,，由美國(guó)火花基因療法公司和輝瑞公司合作研發(fā)。在臨床試驗(yàn)中,，他們向１０名男性患者體內(nèi)注射了一種叫ＦＩＸ－Ｐａｄｕａ的基因,。這種基因是２００９年在意大利一個(gè)家族中發(fā)現(xiàn)的，它產(chǎn)生的ＩＸ因子的凝血能力是正常ＩＸ因子的８至１０倍,。

在最長(zhǎng)７８?jìng)€(gè)星期的跟蹤研究中,，這些患者體內(nèi)的ＩＸ因子平均水平為正常水平的３３％，無(wú)一人出現(xiàn)嚴(yán)重副作用,，其中８人沒(méi)有再注射過(guò)ＩＸ因子,，９人沒(méi)有再出現(xiàn)出血事件。

總體而言,，這些患者出血事件發(fā)生頻率從治療前的一年１１．１次,，驟降至治療后的一年０．４次，對(duì)ＩＸ因子的注射需求下降了９９％,。

研究負(fù)責(zé)人琳賽·喬治在一份聲明中說(shuō)：“我們期待在三期臨床試驗(yàn)中繼續(xù)開發(fā)這種療法,。我很樂(lè)觀地相信，這項(xiàng)研究只是治療血友病真正的范式轉(zhuǎn)變的開始,?！?/p>

《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》配發(fā)的社論指出,，最近有多項(xiàng)基因療法的臨床試驗(yàn)獲得成功,，包括嚴(yán)重聯(lián)合免疫缺陷病、腎上腺腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良癥,、脊椎性肌肉萎縮癥,，“這項(xiàng)研究是基因療法復(fù)興的又一個(gè)例證”，它代表著乙型血友病治療的一個(gè)“重要里程碑”,。