據(jù)中國之聲《新聞縱橫》報道：血友病是一組遺傳性凝血功能障礙的出血性疾病,，共同的特征是活性凝血活酶生成障礙,，凝血時間延長，終身具有輕微創(chuàng)傷后出血傾向,，重癥患者沒有明顯外傷也可發(fā)生“自發(fā)性”出血,。簡單來說就是出血止不住，甚至沒有外傷也會自發(fā)性出血,。所以血友病和其他罕見病一樣,，對人的生命構(gòu)成很大的威脅。

治療罕見病的藥物適用人群少,、市場需求少,、研發(fā)成本高，很少有制藥企業(yè)進行研發(fā)生產(chǎn),，這些藥被稱為“孤兒藥”,。今年年中，國家衛(wèi)生健康委員會等五部門聯(lián)合發(fā)布《第一批罕見病目錄》,，涉及121種疾病,，血友病就被收入其中。目錄將加速“孤兒藥”在國內(nèi)的上市,，國內(nèi)藥企也將比以往更有積極性去自主創(chuàng)新研發(fā)“孤兒藥”,，為罕見病患者提供更多、有效,、可負(fù)擔(dān)的治療手段,，從而改善罕見病患者的生活質(zhì)量。

國家藥監(jiān)局日前宣布,，用于罕見病治療的艾美賽珠單抗注射液獲批上市,，A型血友病群體將因此受益。這款藥物用于存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病患者進行常規(guī)預(yù)防性治療,，以防止出血或降低出血發(fā)生的頻率,，這也是目前第一個降低注射治療頻率、可每周一次進行皮下注射的預(yù)防性治療藥物,。

那么,，這種進口特效藥有哪些作用？和傳統(tǒng)療法相比有哪些不同,？病人有能否快速收獲新藥帶來的好處呢,？

新藥適應(yīng)癥為A型血友?。夯颊呙恐茏⑸湟淮?，出血風(fēng)險降低87%

這次國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)的艾美賽珠單抗注射液的進口注冊申請,，用于治療存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病患者。河南省血友病診療中心主任雷平?jīng)_介紹說,，血友病主要分為兩種類型,，血友病A(凝血Ⅷ因子缺乏)和血友病B(凝血Ⅸ因子缺乏)。