昨日，國家衛(wèi)生健康委員會、科技部,、工信部,、藥監(jiān)總局,、中醫(yī)藥管理局5部門聯(lián)合公布《第一批罕見病目錄》,。首批目錄納入了血友病,、白化病等121種疾病,，因冰桶挑戰(zhàn)活動被社會公眾熟知的罕見病“漸凍人癥”——肌萎縮側(cè)索硬化也被納入,。

業(yè)內(nèi)人士認為,，目錄的出臺將提高藥企對罕見病用藥的研發(fā)積極性，加快罕見病藥品上市進程,，從而改善罕見病患者的生活質(zhì)量,，并將為罕見病藥物納入醫(yī)保提供參考依據(jù)。

　　釋疑1

　　首批罕見病目錄如何產(chǎn)生,？

國家衛(wèi)健委有關負責人表示,，該目錄根據(jù)我國人口疾病罹患情況、醫(yī)療技術水平,、疾病負擔和保障水平等,，參考國際經(jīng)驗，由不同領域權威專家按照一定工作程序遴選產(chǎn)生,。

目錄廣泛征求了相關部委和行業(yè)意見并達成一致,。

業(yè)內(nèi)人士指出，這是自2016年1月原國家衛(wèi)生計生委成立罕見病診療與保障專家委員會后,，經(jīng)過兩年多時間的研究和醞釀后交出的首份“答卷”,。

據(jù)介紹，研究提出符合我國國情的罕見病定義和病種范圍,，是專家委員會的職責之一,。

此外，專家委員會還負責組織制定罕見病防治有關技術規(guī)范和臨床路徑,，對罕見病的預防,、篩查、診療,、用藥,、康復及保障等工作提出建議。

專家委員會由鐘南山等3位中國工程院院士擔任顧問,，18名專家組成,，涉及罕見病診療、藥學和藥品供應保障,、罕見病篩查,、醫(yī)療保險、新農(nóng)合,、衛(wèi)生經(jīng)濟學等領域,。

　　釋疑2

　　目錄發(fā)布與患者有何關系？