昨日,，國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì),、科技部、工信部,、藥監(jiān)總局,、中醫(yī)藥管理局5部門聯(lián)合公布《第一批罕見病目錄》。首批目錄納入了血友病,、白化病等121種疾病,，因冰桶挑戰(zhàn)活動(dòng)被社會(huì)公眾熟知的罕見病“漸凍人癥”——肌萎縮側(cè)索硬化也被納入,。

業(yè)內(nèi)人士認(rèn)為，目錄的出臺(tái)將提高藥企對(duì)罕見病用藥的研發(fā)積極性,，加快罕見病藥品上市進(jìn)程，從而改善罕見病患者的生活質(zhì)量,，并將為罕見病藥物納入醫(yī)保提供參考依據(jù),。

　　釋疑1

　　首批罕見病目錄如何產(chǎn)生？

國(guó)家衛(wèi)健委有關(guān)負(fù)責(zé)人表示,，該目錄根據(jù)我國(guó)人口疾病罹患情況,、醫(yī)療技術(shù)水平、疾病負(fù)擔(dān)和保障水平等,，參考國(guó)際經(jīng)驗(yàn),，由不同領(lǐng)域權(quán)威專家按照一定工作程序遴選產(chǎn)生。

目錄廣泛征求了相關(guān)部委和行業(yè)意見并達(dá)成一致,。

業(yè)內(nèi)人士指出,，這是自2016年1月原國(guó)家衛(wèi)生計(jì)生委成立罕見病診療與保障專家委員會(huì)后，經(jīng)過兩年多時(shí)間的研究和醞釀后交出的首份“答卷”,。

據(jù)介紹,，研究提出符合我國(guó)國(guó)情的罕見病定義和病種范圍，是專家委員會(huì)的職責(zé)之一,。

此外,，專家委員會(huì)還負(fù)責(zé)組織制定罕見病防治有關(guān)技術(shù)規(guī)范和臨床路徑，對(duì)罕見病的預(yù)防,、篩查,、診療、用藥,、康復(fù)及保障等工作提出建議,。

專家委員會(huì)由鐘南山等3位中國(guó)工程院院士擔(dān)任顧問，18名專家組成,，涉及罕見病診療,、藥學(xué)和藥品供應(yīng)保障、罕見病篩查,、醫(yī)療保險(xiǎn),、新農(nóng)合、衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)等領(lǐng)域,。

　　釋疑2

　　目錄發(fā)布與患者有何關(guān)系,？