據(jù)中國之聲《新聞縱橫》報道：血友病是一組遺傳性凝血功能障礙的出血性疾病，共同的特征是活性凝血活酶生成障礙,，凝血時間延長,，終身具有輕微創(chuàng)傷后出血傾向，重癥患者沒有明顯外傷也可發(fā)生“自發(fā)性”出血,。簡單來說就是出血止不住,，甚至沒有外傷也會自發(fā)性出血,。所以血友病和其他罕見病一樣，對人的生命構(gòu)成很大的威脅,。

治療罕見病的藥物適用人群少,、市場需求少、研發(fā)成本高,，很少有制藥企業(yè)進行研發(fā)生產(chǎn),，這些藥被稱為“孤兒藥”。今年年中,，國家衛(wèi)生健康委員會等五部門聯(lián)合發(fā)布《第一批罕見病目錄》,，涉及121種疾病，血友病就被收入其中,。目錄將加速“孤兒藥”在國內(nèi)的上市,，國內(nèi)藥企也將比以往更有積極性去自主創(chuàng)新研發(fā)“孤兒藥”，為罕見病患者提供更多,、有效,、可負(fù)擔(dān)的治療手段，從而改善罕見病患者的生活質(zhì)量,。

國家藥監(jiān)局日前宣布,，用于罕見病治療的艾美賽珠單抗注射液獲批上市，A型血友病群體將因此受益,。這款藥物用于存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病患者進行常規(guī)預(yù)防性治療,，以防止出血或降低出血發(fā)生的頻率，這也是目前第一個降低注射治療頻率,、可每周一次進行皮下注射的預(yù)防性治療藥物,。

那么，這種進口特效藥有哪些作用,？和傳統(tǒng)療法相比有哪些不同,？病人有能否快速收獲新藥帶來的好處呢？

新藥適應(yīng)癥為A型血友?。夯颊呙恐茏⑸湟淮危鲅L(fēng)險降低87%

這次國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)的艾美賽珠單抗注射液的進口注冊申請,，用于治療存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病患者,。河南省血友病診療中心主任雷平?jīng)_介紹說，血友病主要分為兩種類型,，血友病A(凝血Ⅷ因子缺乏)和血友病B(凝血Ⅸ因子缺乏),。

雷平?jīng)_：“ A型血友病就是缺Ⅷ因子，凝血因子Ⅷ缺乏所引起的一個出血性疾病,，它主要是關(guān)節(jié)或肌肉,、內(nèi)臟出血為主,，最重要的危害就是致殘或者致死?！?/p>

國家藥監(jiān)局方面介紹,，艾美賽珠單抗注射液由羅氏公司研發(fā)，是一種重組人源化,、雙特異性單克隆抗體,，可促進凝血酶的生成，使A型血友病患者的出血部位止血,。

據(jù)了解,，A型血友病是臨床上最常見的種類，約占血友病總?cè)藬?shù)的80%-85%,。長期以來,，A型血友病患者采取預(yù)防性注射凝血因子來替代治療，每周需要2-3次靜脈注射,，而且約有10%-30%的患者會出現(xiàn)凝血因子Ⅷ抑制物(抗體),，即對凝血因子注射不再應(yīng)答。

雷平?jīng)_：“在既往的時候,，我們要給他進行脫敏治療,，他不是有抗體嗎，就是對抗體把它濃度降下來,。這種脫敏治療成本很大,，成功率也不高。一般都是12歲以下的小孩兒,，如果脫敏的話還可以,，脫敏以后要長期的、規(guī)定的做預(yù)防治療,，否則的話他會再次產(chǎn)生抗體,，一旦產(chǎn)生了，再脫敏就不管用了,?！?/p>

而此次艾美賽珠單抗獲批的適應(yīng)癥便為存在抗體的危重A型血友病，相關(guān)的兩項國際多中心臨床試驗HAVEN1,、HAVEN2研究表明,，符合條件的患者每周注射一次藥物皮下注射，相比不注射的患者而言,，出血風(fēng)險降低87%。

雷平?jīng)_：“Ⅷ因子其實是個中介,，它主要是在凝血里面輔助IX因子活化X因子,，Ⅷ因子就可以把IX因子和X因子通過抗體的作用把兩個鏈接到一起來,，活化X因子，但它作用機制不一樣,，它是通過抗體產(chǎn)生的,，對那些有抑制物的病人效果就特別好?！?/p>

新藥或于明年一季度上市 專家：按政策將適時納入醫(yī)保

2017年11月,，艾美賽珠單抗率先在美國獲批注冊上市，隨后被中國藥監(jiān)部門納入優(yōu)先審評審批目錄,，即進入“綠色通道”,。羅氏制藥相關(guān)工作人員向媒體透露，這款藥物正式上市時間或許要等到2019年第一季度,。

河南血友病病友會“血友之家”負(fù)責(zé)人張鶴喻說,，艾美賽珠單抗無論從效期長度還是注射方式上都讓患者矚目和期待。

張鶴喻：“這個新藥不是咱們國家剛剛通過審批的嘛,，它這個藥效應(yīng)該是一個星期,，就是打一針可能一個星期能不出血，可以避免產(chǎn)生抗體,，所以效果會更好,。對這個藥大家非常向往，也非常希望自己能夠用得上,?！?/p>

新藥更長的效期令不少患者期待，但后續(xù)藥品定價,、能否進醫(yī)保也是患者關(guān)注和顧慮的,。據(jù)媒體披露的價格，目前艾美賽珠單抗在美國的定價為第一年用藥成本48.2萬美元,，此后每年44.8萬美元,，相當(dāng)于約300萬元人民幣。對此,，中國醫(yī)藥創(chuàng)新促進會執(zhí)行會長宋瑞霖表示：

宋瑞霖：“按照我們國家現(xiàn)在的國家醫(yī)保的政策,，會選擇適當(dāng)?shù)臅r機來把它納入，像這種專利藥通過價格談判的方式來進入,。因為我們現(xiàn)在規(guī)定,，只要是單一貨源的，一般采用談判,，兩個的要議價,，三個以上的要進行招標(biāo)采購。所以我們也希望像類似的這些對于罕見病人的藥物，能夠盡早地由國家醫(yī)保部門開展談?wù)勁?，把它納入到醫(yī)保目錄當(dāng)中來,。”

央廣記者 李思默,、李凡,，河南臺記者 穆迪？,？,？？,？