據(jù)中國之聲《新聞縱橫》報道:血友病是一組遺傳性凝血功能障礙的出血性疾病,共同的特征是活性凝血活酶生成障礙,,凝血時間延長,終身具有輕微創(chuàng)傷后出血傾向,,重癥患者沒有明顯外傷也可發(fā)生“自發(fā)性”出血" /> 刚进去没几下就软了,亚洲无码视频在线观看,久久无码中文字幕东京热

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血友病新藥在中國獲批 能否成為國內(nèi)患者福音,?

2018-12-07 08:00:01    中國之聲  參與評論()人
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據(jù)中國之聲《新聞縱橫》報道:血友病是一組遺傳性凝血功能障礙的出血性疾病,共同的特征是活性凝血活酶生成障礙,,凝血時間延長,,終身具有輕微創(chuàng)傷后出血傾向,重癥患者沒有明顯外傷也可發(fā)生“自發(fā)性”出血,。簡單來說就是出血止不住,,甚至沒有外傷也會自發(fā)性出血,。所以血友病和其他罕見病一樣,對人的生命構(gòu)成很大的威脅,。

治療罕見病的藥物適用人群少,、市場需求少、研發(fā)成本高,,很少有制藥企業(yè)進行研發(fā)生產(chǎn),,這些藥被稱為“孤兒藥”。今年年中,,國家衛(wèi)生健康委員會等五部門聯(lián)合發(fā)布《第一批罕見病目錄》,,涉及121種疾病,血友病就被收入其中,。目錄將加速“孤兒藥”在國內(nèi)的上市,,國內(nèi)藥企也將比以往更有積極性去自主創(chuàng)新研發(fā)“孤兒藥”,為罕見病患者提供更多,、有效,、可負(fù)擔(dān)的治療手段,從而改善罕見病患者的生活質(zhì)量,。

國家藥監(jiān)局日前宣布,,用于罕見病治療的艾美賽珠單抗注射液獲批上市,A型血友病群體將因此受益,。這款藥物用于存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病患者進行常規(guī)預(yù)防性治療,,以防止出血或降低出血發(fā)生的頻率,這也是目前第一個降低注射治療頻率,、可每周一次進行皮下注射的預(yù)防性治療藥物,。

那么,這種進口特效藥有哪些作用,?和傳統(tǒng)療法相比有哪些不同,?病人有能否快速收獲新藥帶來的好處呢?

血友病新藥在中國獲批 能否成為國內(nèi)患者福音,?

新藥適應(yīng)癥為A型血友?。夯颊呙恐茏⑸湟淮危鲅L(fēng)險降低87%

這次國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)的艾美賽珠單抗注射液的進口注冊申請,,用于治療存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病患者,。河南省血友病診療中心主任雷平?jīng)_介紹說,血友病主要分為兩種類型,,血友病A(凝血Ⅷ因子缺乏)和血友病B(凝血Ⅸ因子缺乏),。

雷平?jīng)_:“ A型血友病就是缺Ⅷ因子,凝血因子Ⅷ缺乏所引起的一個出血性疾病,,它主要是關(guān)節(jié)或肌肉,、內(nèi)臟出血為主,,最重要的危害就是致殘或者致死?!?/p>

國家藥監(jiān)局方面介紹,,艾美賽珠單抗注射液由羅氏公司研發(fā),是一種重組人源化,、雙特異性單克隆抗體,,可促進凝血酶的生成,使A型血友病患者的出血部位止血,。

據(jù)了解,,A型血友病是臨床上最常見的種類,約占血友病總?cè)藬?shù)的80%-85%,。長期以來,,A型血友病患者采取預(yù)防性注射凝血因子來替代治療,每周需要2-3次靜脈注射,,而且約有10%-30%的患者會出現(xiàn)凝血因子Ⅷ抑制物(抗體),,即對凝血因子注射不再應(yīng)答。

雷平?jīng)_:“在既往的時候,,我們要給他進行脫敏治療,,他不是有抗體嗎,就是對抗體把它濃度降下來,。這種脫敏治療成本很大,,成功率也不高。一般都是12歲以下的小孩兒,,如果脫敏的話還可以,,脫敏以后要長期的、規(guī)定的做預(yù)防治療,,否則的話他會再次產(chǎn)生抗體,,一旦產(chǎn)生了,再脫敏就不管用了,?!?/p>

而此次艾美賽珠單抗獲批的適應(yīng)癥便為存在抗體的危重A型血友病,相關(guān)的兩項國際多中心臨床試驗HAVEN1,、HAVEN2研究表明,,符合條件的患者每周注射一次藥物皮下注射,相比不注射的患者而言,,出血風(fēng)險降低87%。

雷平?jīng)_:“Ⅷ因子其實是個中介,,它主要是在凝血里面輔助IX因子活化X因子,,Ⅷ因子就可以把IX因子和X因子通過抗體的作用把兩個鏈接到一起來,,活化X因子,但它作用機制不一樣,,它是通過抗體產(chǎn)生的,,對那些有抑制物的病人效果就特別好?!?/p>

新藥或于明年一季度上市 專家:按政策將適時納入醫(yī)保

2017年11月,,艾美賽珠單抗率先在美國獲批注冊上市,隨后被中國藥監(jiān)部門納入優(yōu)先審評審批目錄,,即進入“綠色通道”,。羅氏制藥相關(guān)工作人員向媒體透露,這款藥物正式上市時間或許要等到2019年第一季度,。

河南血友病病友會“血友之家”負(fù)責(zé)人張鶴喻說,,艾美賽珠單抗無論從效期長度還是注射方式上都讓患者矚目和期待。

張鶴喻:“這個新藥不是咱們國家剛剛通過審批的嘛,,它這個藥效應(yīng)該是一個星期,,就是打一針可能一個星期能不出血,可以避免產(chǎn)生抗體,,所以效果會更好,。對這個藥大家非常向往,也非常希望自己能夠用得上,?!?/p>

新藥更長的效期令不少患者期待,但后續(xù)藥品定價,、能否進醫(yī)保也是患者關(guān)注和顧慮的,。據(jù)媒體披露的價格,目前艾美賽珠單抗在美國的定價為第一年用藥成本48.2萬美元,,此后每年44.8萬美元,,相當(dāng)于約300萬元人民幣。對此,,中國醫(yī)藥創(chuàng)新促進會執(zhí)行會長宋瑞霖表示:

宋瑞霖:“按照我們國家現(xiàn)在的國家醫(yī)保的政策,,會選擇適當(dāng)?shù)臅r機來把它納入,像這種專利藥通過價格談判的方式來進入,。因為我們現(xiàn)在規(guī)定,,只要是單一貨源的,一般采用談判,,兩個的要議價,,三個以上的要進行招標(biāo)采購。所以我們也希望像類似的這些對于罕見病人的藥物,能夠盡早地由國家醫(yī)保部門開展談?wù)勁?,把它納入到醫(yī)保目錄當(dāng)中來,。”

央廣記者 李思默,、李凡,,河南臺記者 穆迪?,?,??,?

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