據(jù)中國之聲《新聞縱橫》報(bào)道:血友病是一組遺傳性凝血功能障礙的出血性疾病,,共同的特征是活性凝血活酶生成障礙,,凝血時(shí)間延長,終身具有輕微創(chuàng)傷后出血傾向,,重癥患者沒有明顯外傷也可發(fā)生“自發(fā)性”出血" />
據(jù)中國之聲《新聞縱橫》報(bào)道:血友病是一組遺傳性凝血功能障礙的出血性疾病,共同的特征是活性凝血活酶生成障礙,,凝血時(shí)間延長,,終身具有輕微創(chuàng)傷后出血傾向,重癥患者沒有明顯外傷也可發(fā)生“自發(fā)性”出血,。簡單來說就是出血止不住,,甚至沒有外傷也會(huì)自發(fā)性出血。所以血友病和其他罕見病一樣,,對人的生命構(gòu)成很大的威脅,。
治療罕見病的藥物適用人群少、市場需求少,、研發(fā)成本高,,很少有制藥企業(yè)進(jìn)行研發(fā)生產(chǎn),這些藥被稱為“孤兒藥”,。今年年中,,國家衛(wèi)生健康委員會(huì)等五部門聯(lián)合發(fā)布《第一批罕見病目錄》,涉及121種疾病,,血友病就被收入其中,。目錄將加速“孤兒藥”在國內(nèi)的上市,國內(nèi)藥企也將比以往更有積極性去自主創(chuàng)新研發(fā)“孤兒藥”,,為罕見病患者提供更多,、有效、可負(fù)擔(dān)的治療手段,,從而改善罕見病患者的生活質(zhì)量。
國家藥監(jiān)局日前宣布,,用于罕見病治療的艾美賽珠單抗注射液獲批上市,,A型血友病群體將因此受益。這款藥物用于存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病患者進(jìn)行常規(guī)預(yù)防性治療,,以防止出血或降低出血發(fā)生的頻率,,這也是目前第一個(gè)降低注射治療頻率、可每周一次進(jìn)行皮下注射的預(yù)防性治療藥物。
那么,,這種進(jìn)口特效藥有哪些作用,?和傳統(tǒng)療法相比有哪些不同?病人有能否快速收獲新藥帶來的好處呢,?
新藥適應(yīng)癥為A型血友病:患者每周注射一次,,出血風(fēng)險(xiǎn)降低87%
這次國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)的艾美賽珠單抗注射液的進(jìn)口注冊申請,,用于治療存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病患者。河南省血友病診療中心主任雷平?jīng)_介紹說,,血友病主要分為兩種類型,,血友病A(凝血Ⅷ因子缺乏)和血友病B(凝血Ⅸ因子缺乏)。
雷平?jīng)_:“ A型血友病就是缺Ⅷ因子,,凝血因子Ⅷ缺乏所引起的一個(gè)出血性疾病,,它主要是關(guān)節(jié)或肌肉、內(nèi)臟出血為主,,最重要的危害就是致殘或者致死,。”
國家藥監(jiān)局方面介紹,,艾美賽珠單抗注射液由羅氏公司研發(fā),,是一種重組人源化、雙特異性單克隆抗體,,可促進(jìn)凝血酶的生成,,使A型血友病患者的出血部位止血。
據(jù)了解,,A型血友病是臨床上最常見的種類,,約占血友病總?cè)藬?shù)的80%-85%。長期以來,,A型血友病患者采取預(yù)防性注射凝血因子來替代治療,,每周需要2-3次靜脈注射,而且約有10%-30%的患者會(huì)出現(xiàn)凝血因子Ⅷ抑制物(抗體),,即對凝血因子注射不再應(yīng)答,。
雷平?jīng)_:“在既往的時(shí)候,我們要給他進(jìn)行脫敏治療,,他不是有抗體嗎,,就是對抗體把它濃度降下來。這種脫敏治療成本很大,,成功率也不高,。一般都是12歲以下的小孩兒,,如果脫敏的話還可以,脫敏以后要長期的,、規(guī)定的做預(yù)防治療,,否則的話他會(huì)再次產(chǎn)生抗體,一旦產(chǎn)生了,,再脫敏就不管用了,。”
而此次艾美賽珠單抗獲批的適應(yīng)癥便為存在抗體的危重A型血友病,,相關(guān)的兩項(xiàng)國際多中心臨床試驗(yàn)HAVEN1,、HAVEN2研究表明,符合條件的患者每周注射一次藥物皮下注射,,相比不注射的患者而言,,出血風(fēng)險(xiǎn)降低87%。
雷平?jīng)_:“Ⅷ因子其實(shí)是個(gè)中介,,它主要是在凝血里面輔助IX因子活化X因子,,Ⅷ因子就可以把IX因子和X因子通過抗體的作用把兩個(gè)鏈接到一起來,活化X因子,,但它作用機(jī)制不一樣,,它是通過抗體產(chǎn)生的,對那些有抑制物的病人效果就特別好,?!?/p>
新藥或于明年一季度上市 專家:按政策將適時(shí)納入醫(yī)保
2017年11月,艾美賽珠單抗率先在美國獲批注冊上市,,隨后被中國藥監(jiān)部門納入優(yōu)先審評審批目錄,,即進(jìn)入“綠色通道”。羅氏制藥相關(guān)工作人員向媒體透露,,這款藥物正式上市時(shí)間或許要等到2019年第一季度,。
河南血友病病友會(huì)“血友之家”負(fù)責(zé)人張鶴喻說,艾美賽珠單抗無論從效期長度還是注射方式上都讓患者矚目和期待,。
張鶴喻:“這個(gè)新藥不是咱們國家剛剛通過審批的嘛,,它這個(gè)藥效應(yīng)該是一個(gè)星期,就是打一針可能一個(gè)星期能不出血,,可以避免產(chǎn)生抗體,,所以效果會(huì)更好。對這個(gè)藥大家非常向往,,也非常希望自己能夠用得上,。”
新藥更長的效期令不少患者期待,,但后續(xù)藥品定價(jià)、能否進(jìn)醫(yī)保也是患者關(guān)注和顧慮的。據(jù)媒體披露的價(jià)格,,目前艾美賽珠單抗在美國的定價(jià)為第一年用藥成本48.2萬美元,,此后每年44.8萬美元,相當(dāng)于約300萬元人民幣,。對此,,中國醫(yī)藥創(chuàng)新促進(jìn)會(huì)執(zhí)行會(huì)長宋瑞霖表示:
宋瑞霖:“按照我們國家現(xiàn)在的國家醫(yī)保的政策,會(huì)選擇適當(dāng)?shù)臅r(shí)機(jī)來把它納入,,像這種專利藥通過價(jià)格談判的方式來進(jìn)入,。因?yàn)槲覀儸F(xiàn)在規(guī)定,只要是單一貨源的,,一般采用談判,,兩個(gè)的要議價(jià),三個(gè)以上的要進(jìn)行招標(biāo)采購,。所以我們也希望像類似的這些對于罕見病人的藥物,,能夠盡早地由國家醫(yī)保部門開展談?wù)勁校阉{入到醫(yī)保目錄當(dāng)中來,?!?/p>
央廣記者 李思默、李凡,,河南臺(tái)記者 穆迪,??,?,??
原標(biāo)題:血友病新藥在中國獲批 能否成為國內(nèi)患者福音,?