據(jù)中國之聲《新聞縱橫》報(bào)道：血友病是一組遺傳性凝血功能障礙的出血性疾病，共同的特征是活性凝血活酶生成障礙,，凝血時(shí)間延長,，終身具有輕微創(chuàng)傷后出血傾向，重癥患者沒有明顯外傷也可發(fā)生“自發(fā)性”出血,。簡單來說就是出血止不住,，甚至沒有外傷也會(huì)自發(fā)性出血。所以血友病和其他罕見病一樣,，對人的生命構(gòu)成很大的威脅,。

治療罕見病的藥物適用人群少、市場需求少,、研發(fā)成本高,，很少有制藥企業(yè)進(jìn)行研發(fā)生產(chǎn)，這些藥被稱為“孤兒藥”,。今年年中,，國家衛(wèi)生健康委員會(huì)等五部門聯(lián)合發(fā)布《第一批罕見病目錄》，涉及121種疾病,，血友病就被收入其中,。目錄將加速“孤兒藥”在國內(nèi)的上市，國內(nèi)藥企也將比以往更有積極性去自主創(chuàng)新研發(fā)“孤兒藥”,，為罕見病患者提供更多,、有效、可負(fù)擔(dān)的治療手段,，從而改善罕見病患者的生活質(zhì)量。

國家藥監(jiān)局日前宣布,，用于罕見病治療的艾美賽珠單抗注射液獲批上市,，A型血友病群體將因此受益。這款藥物用于存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病患者進(jìn)行常規(guī)預(yù)防性治療,，以防止出血或降低出血發(fā)生的頻率,，這也是目前第一個(gè)降低注射治療頻率、可每周一次進(jìn)行皮下注射的預(yù)防性治療藥物。

那么,，這種進(jìn)口特效藥有哪些作用,？和傳統(tǒng)療法相比有哪些不同？病人有能否快速收獲新藥帶來的好處呢,？

新藥適應(yīng)癥為A型血友病：患者每周注射一次,，出血風(fēng)險(xiǎn)降低87%

這次國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)的艾美賽珠單抗注射液的進(jìn)口注冊申請,，用于治療存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病患者。河南省血友病診療中心主任雷平?jīng)_介紹說,，血友病主要分為兩種類型,，血友病A(凝血Ⅷ因子缺乏)和血友病B(凝血Ⅸ因子缺乏)。

雷平?jīng)_：“ A型血友病就是缺Ⅷ因子,，凝血因子Ⅷ缺乏所引起的一個(gè)出血性疾病,，它主要是關(guān)節(jié)或肌肉、內(nèi)臟出血為主,，最重要的危害就是致殘或者致死,。”

國家藥監(jiān)局方面介紹,，艾美賽珠單抗注射液由羅氏公司研發(fā),，是一種重組人源化、雙特異性單克隆抗體,，可促進(jìn)凝血酶的生成,，使A型血友病患者的出血部位止血。

據(jù)了解,，A型血友病是臨床上最常見的種類,，約占血友病總?cè)藬?shù)的80%-85%。長期以來,，A型血友病患者采取預(yù)防性注射凝血因子來替代治療,，每周需要2-3次靜脈注射，而且約有10%-30%的患者會(huì)出現(xiàn)凝血因子Ⅷ抑制物(抗體),，即對凝血因子注射不再應(yīng)答,。

雷平?jīng)_：“在既往的時(shí)候，我們要給他進(jìn)行脫敏治療,，他不是有抗體嗎,，就是對抗體把它濃度降下來。這種脫敏治療成本很大,，成功率也不高,。一般都是12歲以下的小孩兒,，如果脫敏的話還可以，脫敏以后要長期的,、規(guī)定的做預(yù)防治療,，否則的話他會(huì)再次產(chǎn)生抗體，一旦產(chǎn)生了,，再脫敏就不管用了,。”

而此次艾美賽珠單抗獲批的適應(yīng)癥便為存在抗體的危重A型血友病,，相關(guān)的兩項(xiàng)國際多中心臨床試驗(yàn)HAVEN1,、HAVEN2研究表明，符合條件的患者每周注射一次藥物皮下注射,，相比不注射的患者而言,，出血風(fēng)險(xiǎn)降低87%。

雷平?jīng)_：“Ⅷ因子其實(shí)是個(gè)中介,，它主要是在凝血里面輔助IX因子活化X因子,，Ⅷ因子就可以把IX因子和X因子通過抗體的作用把兩個(gè)鏈接到一起來，活化X因子,，但它作用機(jī)制不一樣,，它是通過抗體產(chǎn)生的，對那些有抑制物的病人效果就特別好,?！?/p>

新藥或于明年一季度上市 專家：按政策將適時(shí)納入醫(yī)保

2017年11月，艾美賽珠單抗率先在美國獲批注冊上市,，隨后被中國藥監(jiān)部門納入優(yōu)先審評審批目錄,，即進(jìn)入“綠色通道”。羅氏制藥相關(guān)工作人員向媒體透露,，這款藥物正式上市時(shí)間或許要等到2019年第一季度,。

河南血友病病友會(huì)“血友之家”負(fù)責(zé)人張鶴喻說，艾美賽珠單抗無論從效期長度還是注射方式上都讓患者矚目和期待,。

張鶴喻：“這個(gè)新藥不是咱們國家剛剛通過審批的嘛,，它這個(gè)藥效應(yīng)該是一個(gè)星期，就是打一針可能一個(gè)星期能不出血,，可以避免產(chǎn)生抗體,，所以效果會(huì)更好。對這個(gè)藥大家非常向往,，也非常希望自己能夠用得上,。”

新藥更長的效期令不少患者期待,，但后續(xù)藥品定價(jià)、能否進(jìn)醫(yī)保也是患者關(guān)注和顧慮的。據(jù)媒體披露的價(jià)格,，目前艾美賽珠單抗在美國的定價(jià)為第一年用藥成本48.2萬美元,，此后每年44.8萬美元，相當(dāng)于約300萬元人民幣,。對此,，中國醫(yī)藥創(chuàng)新促進(jìn)會(huì)執(zhí)行會(huì)長宋瑞霖表示：

宋瑞霖：“按照我們國家現(xiàn)在的國家醫(yī)保的政策，會(huì)選擇適當(dāng)?shù)臅r(shí)機(jī)來把它納入,，像這種專利藥通過價(jià)格談判的方式來進(jìn)入,。因?yàn)槲覀儸F(xiàn)在規(guī)定，只要是單一貨源的,，一般采用談判,，兩個(gè)的要議價(jià)，三個(gè)以上的要進(jìn)行招標(biāo)采購,。所以我們也希望像類似的這些對于罕見病人的藥物,，能夠盡早地由國家醫(yī)保部門開展談?wù)勁校阉{入到醫(yī)保目錄當(dāng)中來,?！?/p>

央廣記者 李思默、李凡,，河南臺(tái)記者 穆迪,？？,？,？？