據(jù)中國之聲《新聞縱橫》報(bào)道:血友病是一組遺傳性凝血功能障礙的出血性疾病,共同的特征是活性凝血活酶生成障礙,,凝血時(shí)間延長,,終身具有輕微創(chuàng)傷后出血傾向,,重癥患者沒有明顯外傷也可發(fā)生“自發(fā)性”出血" />
雷平?jīng)_:“ A型血友病就是缺Ⅷ因子,凝血因子Ⅷ缺乏所引起的一個(gè)出血性疾病,,它主要是關(guān)節(jié)或肌肉,、內(nèi)臟出血為主,最重要的危害就是致殘或者致死,?!?/p>
國家藥監(jiān)局方面介紹,艾美賽珠單抗注射液由羅氏公司研發(fā),,是一種重組人源化,、雙特異性單克隆抗體,可促進(jìn)凝血酶的生成,,使A型血友病患者的出血部位止血,。
據(jù)了解,A型血友病是臨床上最常見的種類,,約占血友病總?cè)藬?shù)的80%-85%,。長期以來,A型血友病患者采取預(yù)防性注射凝血因子來替代治療,,每周需要2-3次靜脈注射,,而且約有10%-30%的患者會出現(xiàn)凝血因子Ⅷ抑制物(抗體),即對凝血因子注射不再應(yīng)答,。
雷平?jīng)_:“在既往的時(shí)候,,我們要給他進(jìn)行脫敏治療,他不是有抗體嗎,,就是對抗體把它濃度降下來,。這種脫敏治療成本很大,成功率也不高,。一般都是12歲以下的小孩兒,,如果脫敏的話還可以,脫敏以后要長期的,、規(guī)定的做預(yù)防治療,,否則的話他會再次產(chǎn)生抗體,一旦產(chǎn)生了,,再脫敏就不管用了,。”
而此次艾美賽珠單抗獲批的適應(yīng)癥便為存在抗體的危重A型血友病,,相關(guān)的兩項(xiàng)國際多中心臨床試驗(yàn)HAVEN1,、HAVEN2研究表明,符合條件的患者每周注射一次藥物皮下注射,相比不注射的患者而言,,出血風(fēng)險(xiǎn)降低87%,。
雷平?jīng)_:“Ⅷ因子其實(shí)是個(gè)中介,它主要是在凝血里面輔助IX因子活化X因子,,Ⅷ因子就可以把IX因子和X因子通過抗體的作用把兩個(gè)鏈接到一起來,,活化X因子,但它作用機(jī)制不一樣,,它是通過抗體產(chǎn)生的,,對那些有抑制物的病人效果就特別好?!?/p>
新藥或于明年一季度上市 專家:按政策將適時(shí)納入醫(yī)保
2017年11月,,艾美賽珠單抗率先在美國獲批注冊上市,隨后被中國藥監(jiān)部門納入優(yōu)先審評審批目錄,,即進(jìn)入“綠色通道”,。羅氏制藥相關(guān)工作人員向媒體透露,這款藥物正式上市時(shí)間或許要等到2019年第一季度,。