雷平?jīng)_：“ A型血友病就是缺Ⅷ因子,，凝血因子Ⅷ缺乏所引起的一個(gè)出血性疾病,，它主要是關(guān)節(jié)或肌肉、內(nèi)臟出血為主,，最重要的危害就是致殘或者致死,。”

國家藥監(jiān)局方面介紹,，艾美賽珠單抗注射液由羅氏公司研發(fā),，是一種重組人源化、雙特異性單克隆抗體,，可促進(jìn)凝血酶的生成,，使A型血友病患者的出血部位止血。

據(jù)了解,，A型血友病是臨床上最常見的種類,，約占血友病總?cè)藬?shù)的80%-85%,。長期以來，A型血友病患者采取預(yù)防性注射凝血因子來替代治療,，每周需要2-3次靜脈注射,，而且約有10%-30%的患者會出現(xiàn)凝血因子Ⅷ抑制物(抗體)，即對凝血因子注射不再應(yīng)答,。

雷平?jīng)_：“在既往的時(shí)候,，我們要給他進(jìn)行脫敏治療，他不是有抗體嗎,，就是對抗體把它濃度降下來,。這種脫敏治療成本很大，成功率也不高,。一般都是12歲以下的小孩兒,，如果脫敏的話還可以，脫敏以后要長期的,、規(guī)定的做預(yù)防治療,，否則的話他會再次產(chǎn)生抗體，一旦產(chǎn)生了,，再脫敏就不管用了,。”

而此次艾美賽珠單抗獲批的適應(yīng)癥便為存在抗體的危重A型血友病,，相關(guān)的兩項(xiàng)國際多中心臨床試驗(yàn)HAVEN1,、HAVEN2研究表明，符合條件的患者每周注射一次藥物皮下注射,，相比不注射的患者而言,，出血風(fēng)險(xiǎn)降低87%。

雷平?jīng)_：“Ⅷ因子其實(shí)是個(gè)中介,，它主要是在凝血里面輔助IX因子活化X因子,，Ⅷ因子就可以把IX因子和X因子通過抗體的作用把兩個(gè)鏈接到一起來，活化X因子,，但它作用機(jī)制不一樣,，它是通過抗體產(chǎn)生的，對那些有抑制物的病人效果就特別好,?！?/p>

新藥或于明年一季度上市 專家：按政策將適時(shí)納入醫(yī)保

2017年11月，艾美賽珠單抗率先在美國獲批注冊上市,，隨后被中國藥監(jiān)部門納入優(yōu)先審評審批目錄,，即進(jìn)入“綠色通道”。羅氏制藥相關(guān)工作人員向媒體透露,，這款藥物正式上市時(shí)間或許要等到2019年第一季度,。