在肝臟細(xì)胞移植領(lǐng)域,我們已經(jīng)研究了20多年,。我們懂得了如何治療由病毒感染,、過量用藥或代謝障礙引發(fā)的疾病,這其中就包括一種肝臟疾病,。由于病人的肝臟細(xì)胞缺失一種酶,,患者常常發(fā)育遲緩,或者伴有認(rèn)知障礙,,有時(shí)還會(huì)導(dǎo)致嚴(yán)重后果,,甚至致命。
通常來說,,代謝類疾病治療起來非常困難,,有時(shí)根本無法治療。代謝類疾病還具有遺傳性,,所以代謝缺陷往往自出生第一天起就會(huì)表現(xiàn)出來,。藥物和選擇性飲食可以在一定時(shí)期內(nèi)減緩或阻止病情惡化。然而數(shù)年過后,,大多數(shù)代謝類疾病都會(huì)惡化,,導(dǎo)致病人無法擁有正常的生活,即便是最簡(jiǎn)單的生活,。由于疾病的遺傳性,,我們只能通過替換“有缺陷的”細(xì)胞,即替換掉那些無法正常行使生命功能的肝細(xì)胞來治療疾病,。幾十年來,,這種替換指的是手術(shù)切除患者肝臟,并移植一個(gè)能正常運(yùn)作的肝臟,。在今天,,這種替換可以更加精確——向患者體內(nèi)注入來自捐獻(xiàn)者的正常肝細(xì)胞(肝臟中有大約1500億~2000億個(gè)細(xì)胞),。
器官移植是一種復(fù)雜的外科手術(shù),它花了幾十年的時(shí)間才達(dá)到今天的卓越水平,。如今,,對(duì)大多數(shù)病例來說,恢復(fù)肝功能受損的唯一方法就是移植,。2017年,,正值首例肝臟移植手術(shù)成功的50周年之際,這一開創(chuàng)性療法的創(chuàng)造者——美國(guó)外科醫(yī)生托馬斯·斯塔茲爾去世了,。20世紀(jì)60年代初,,斯塔茲爾引入了肝臟移植方法,如今該療法的成功率(接受移植后病人的存活率)達(dá)到了將近70%~80%,。
首例肝臟移植手術(shù)成功之后的幾十年里,隨著越來越有效的方案解決了異體排斥問題,。在外科領(lǐng)域,,尤其是在藥理學(xué)層面,進(jìn)步和改良不斷推進(jìn),。然而,,所用藥物的副作用或與其他藥物的相互作用,可能會(huì)導(dǎo)致嚴(yán)重的并發(fā)癥,,甚至致殘,,這個(gè)問題至今還未解決。再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的最新進(jìn)展為解決這個(gè)問題帶來了一絲希望,。最近,,在意識(shí)到正常細(xì)胞能夠在此類疾病上發(fā)揮潛在作用后,我們開始關(guān)注細(xì)胞療法,,這種療法或?qū)磲t(yī)學(xué)的重大變革,。