“肝豆狀核變性”是一種罕見的疾病,，“青霉胺片”可以緩解這種病的癥狀,。但是近日，?？谑幸晃弧案味範詈俗冃浴被颊甙l(fā)現(xiàn)，吃了30多年“青霉胺片”突然停產(chǎn),，買不到了,。而這種藥“一頓”不吃就會導致病情惡化?；颊吆图覍傩募比绶?。

“救命藥”突然停產(chǎn)全城總動員找到少量庫存

今年45歲的患者曹麗珠是12歲那年患上的這種罕見病——“肝豆狀核變性”。在她3歲的時候,，父親因救火光榮犧牲,，30多年來，都是她的母親林樹蘭一個人帶著她輾轉(zhuǎn)各地治病,，每天準時準點照顧她吃藥,，其中就包括每天必須要按時按量服用的“青霉胺片”?？墒沁@種藥突然之間斷了貨,。

患者母親林樹蘭：我說能不能停一下，或者減少量,，誰知道,，我一減少一粒一天，結(jié)果就馬上發(fā)作起來,。

記者了解到,，“肝豆狀核變性”病如果是早期診斷，一般較少影響生活質(zhì)量和生存期,，但是晚期治療效果甚微,，病情變化快甚至會危及生命。曹麗珠由于長時間患病,，已經(jīng)導致小腦萎縮,，失去聽力，脾氣也不定時會變得很暴躁,。

患者母親林樹蘭：我打電話去藥房,，說沒有藥，我就慌起來了,，因為我的藥少了,。我就打去電話問廠家，廠家說停產(chǎn)了,，不生產(chǎn)了,。所以又著急又慌了，所以她就說我的命就只有幾天命了，沒辦法了,。

萬般無奈之下,，林樹蘭只好求助當?shù)孛襟w，經(jīng)當?shù)孛襟w報道后,，?？谑邢嚓P(guān)部門、30多家醫(yī)院,、包括藥品銷售企業(yè)都行動了起來,，幫助林樹蘭找藥，最終在一家藥店找到了少量的庫存,。目前,，這一批“青霉胺片”庫存足以支撐曹麗珠一年用量，直到廠家恢復生產(chǎn),。

小眾藥,、廉價藥常短缺停產(chǎn)如何保住“救命藥”的命

記者了解到，近年來不少小眾藥,、廉價藥常常斷貨,，像治療兒童白血病的白舒非，心臟手術(shù)要用的魚精蛋白,，治療甲狀腺功能減退的常用藥“優(yōu)甲樂”等幾類藥品,，都出現(xiàn)斷貨的現(xiàn)象。

國務(wù)院國家醫(yī)改專家咨詢委員會委員劉國恩：國家發(fā)改委的價格在全國層面上的管控,，以及到省級層面上的招標采購,，在探討價格機制上，還處于一個摸索過程當中,。導致了市場上需求比較小的這些產(chǎn)品,，確實是處于比較難以生存的狀況，自然的,，我們醫(yī)藥企業(yè)有更多選擇的時候,，它就會選擇不去研發(fā)生產(chǎn)這樣的小眾藥品，所以導致短缺產(chǎn)品的問題越來越嚴重,。

患者們也害怕企業(yè)因為利潤薄弱甚至是虧損而從此停產(chǎn),。

患者母親林樹蘭：因為全國就一家廠，如果沒有藥了,，那些病號怎么辦,？只有坐在家里等死了，真正很怕人的,。

日前,，國務(wù)院印發(fā)了《“十三五”國家藥品安全規(guī)劃》,，《規(guī)劃》提出，保證臨床必需,、用量不確定的低價藥,、搶救用藥和罕見病用藥的市場供應(yīng)。這也意味著,，這些“救命藥”未來或不再難覓蹤影,。其中還明確，鼓勵具有臨床價值的新藥和臨床急需仿制藥研發(fā)上市,。

國務(wù)院國家醫(yī)改專家咨詢委員會委員劉國恩：如果希望引導非政府企業(yè)，民營企業(yè)來參與短缺藥品的研發(fā)和生產(chǎn),，那就應(yīng)該通過市場的正常手段,，來讓他們得到一個合理的，能夠補償他過去投資成本的這么一些制度安排,，來解決他們正常研發(fā)和生產(chǎn)行為,。政府做一些相關(guān)的調(diào)整，或者讓政府自己舉辦的企業(yè),，(國有企業(yè))來完成這項任務(wù),，而在中國，目前還有這樣的優(yōu)勢,，因為我們還有大量的所謂國營企業(yè)還存在,，在醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)里面，它們自然就應(yīng)該成為完成這個任務(wù)的主力軍,。

九成藥品沒有兒童劑型

除了小眾藥廉價藥常常斷貨,，兒童藥品的短缺也是一個問題。據(jù)了解,，我國現(xiàn)有3500多種藥品中,，專供兒童使用的僅60多種，占總數(shù)的1.7%,，九成藥品沒有兒童劑型,。

目前，國家衛(wèi)生計生委批準的15家大型兒童醫(yī)療機構(gòu)可以進行兒童藥品的臨床實驗,，專家表示,，以一種藥品100例臨床用藥情況來看，三五年下來,，愿意參加臨床實驗的患兒可能只有二三十例,，甚至更少。然而,，兒童藥品用量隨著各個年齡階段,，體重變化都會有所調(diào)整,，新藥的研發(fā)和劑量的生產(chǎn)就會難上加難。

國務(wù)院國家醫(yī)改專家咨詢委員會委員劉國恩：國內(nèi)和國際都一樣的,，在兒童用藥和兒童研發(fā)生產(chǎn)上,，條件實際上比成人的條件更苛刻，要求更高,，這個中國和其它國家是共性的,。

北京市兒童醫(yī)院醫(yī)學部副主任魏京海：大部分這些短缺藥都集中在一些專科用藥,，這個主要原因還是因為這個病人群體更小,，所以這樣的市場銷售可能就更小，企業(yè)生產(chǎn)研發(fā)的積極性就會更差一些,。

以心臟病用藥地高辛為例,，一瓶兒童用藥地高辛口服溶液是30毫升，里面的藥物劑量只有1.5毫克,，市場零售價21.52元,。成人服用的地高辛片劑每瓶30片，每片的劑量為0.25毫克,，市場零售價約30元左右,，不同廠家略有差異。兒童藥品不僅是成本高,，作為溶液的制作和保存成本也會更高,，但是對于兒童藥品來說，溶液的劑量更準且更易讓患兒服用,。

就目前兒童藥品的現(xiàn)狀,，兒科目錄共有藥物1098種，兒童專用藥品只有45種,，占4%,，其余1053種藥物中，有兒童用法,、用量的品種約43%,。這就意味著，半數(shù)以上的藥品在兒科使用時沒有標注兒童的用法和用量,。

北京市兒童醫(yī)院醫(yī)學部副主任魏京海：有的藥治療窗比較窄,，就是它治療的劑量和中毒的劑量是很接近的，如果劑量分得不準確的話,，很容易造成中毒,。所以經(jīng)常會需要血濃度的檢測等等來進行給藥。

記者在北京市兒童醫(yī)院拍攝采訪的時候,，看到藥劑師要人工來分配藥物劑量,，還有的藥品要磨成粉末狀,，按患兒公斤數(shù)才能定量。

兒童藥品短缺成重災(zāi)區(qū)

因為兒童機體尚未發(fā)育成熟,，全身組織和器官都還處于生長發(fā)育階段,，功能不完善，用藥的時候,，一個小小的誤差,，都可能造成孩子的終身遺憾。

相關(guān)專家表示,，兒童藥品的短缺主要在三個方面,。首先是某種藥品短缺，這種藥品用于治療某種?？萍膊?，不分成人與兒童；第二是兒童用藥在規(guī)格和劑型上的短缺,，成人可以服用膠囊或者片劑，但兒童無法服用,，另外在藥品用量上也會有較大的差距,；第三是專門針對新生兒的藥品比較缺乏。由于兒童藥的研發(fā)成本高,，風險大,，時間長，很少會有家長愿意讓自己的孩子來做試體,，所以臨床實驗較為困難,，很多企業(yè)、研發(fā)單位都不愿意在這個領(lǐng)域涉足,。根據(jù)相關(guān)報告顯示,，在兒童群體中，藥物中毒占所有中毒就診兒童的比例從2012年的53%上升到2014年的73%,。從中毒年齡來看,，1-4歲兒童占比最大，占64%,。

2014年以來,，國家六部委出臺了關(guān)于保障兒童用藥的意見以后，很多職能部門也在積極的采取辦法來解決兒童用藥的實際問題,。把納入到國家基本藥品目錄里的藥物定點生產(chǎn),、定點供應(yīng)；藥監(jiān)部門在申報兒童用藥劑型或者是修改兒童用藥說明書相應(yīng)用法用量的內(nèi)容,，給予優(yōu)先注冊審批,，加快審批速度,。

相關(guān)報道:

• 廉價藥斷供危及數(shù)十萬患者 10元救命藥黑市炒過萬

• 救命廉價藥斷供危及數(shù)十萬患者 10元藥被炒到上萬

• 廉價藥每年消失幾十種 換馬甲變新藥價格攀升