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一針1300萬元！“史上最貴藥”將落地中國,！(2)

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2022-01-20 15:04:34  瀟湘晨報

但是提起它的“兄弟病”——SMA,，不少人都一頭霧水。實際上,，SMA也是一種運動神經元性疾病,。

患SMA后,，控制肌肉活動的運動神經細胞無法正常工作，患者會逐漸喪失各種運動功能,，甚至無法呼吸和吞咽,。

在新生兒中，SMA發(fā)病率為六千分之一至一萬分之一,，常規(guī)人群中,，約每40人~50人就有1個是SMA致病基因攜帶者。

2018年5月,，SMA被列入國家衛(wèi)健委等部門聯(lián)合制定的《第一批罕見病目錄》,。

基于患者發(fā)病時間和所能達到的最大運動功能，SMA主要被劃分為四個類型：

I型最常見也最嚴重,，患兒通常面臨更大的身體挑戰(zhàn),，基于諸多因素，他們的生命周期會存在顯著差異,；II,、III、VI型患者往往擁有正?；蚪咏５纳芷?，但他們的身體功能會隨時間推移不斷變化。

與“漸凍人”同樣殘酷,，SMA患者也會不斷喪失對應的運動功能,，只不過“漸凍人”一般是成年發(fā)病，而SMA一般是嬰幼兒時期發(fā)病,。而且SMA是發(fā)病越早病情越重,，“漸凍人”正好相反。

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