2019年5月24日,,美國FDA批準了諾華公司的第一個用于治療2歲以下SMA患者的基因療法—Zolgensma。
患者只需接受一次靜脈注射給藥,,就能在細胞中長期表達SMN蛋白,,實現長期緩解甚至治愈。
天價藥曾引發(fā)巨大爭議
Zolgensma的目前定價為212.5萬美元,,被喻為制藥史上單價最貴的藥物,。
目前Zolgensma已經在全球近40個國家和地區(qū)獲批。在美國市場,,諾華和相關保險公司合作,,患者家屬可以分期5年來支付費用,平均每年42.5萬美元,。2020年5月,,Zolgensma被納入日本健保,患者只需支付30%費用,;2021年3月Zolgensma被納入英國國家醫(yī)療服務體系,。
由于高達212.5萬美元的定價,有人質疑,,諾華是以孩子的生命做要挾,。
彭博社曾在一篇報道中指出,Zolgensma在美國引發(fā)了兩種截然不同的反應:批評人士認為,,這是一種定價失控的行為,;而另一邊,也有支持者說,,諾華找到了治愈這種罕見疾病的方法,,可以拯救絕望的家庭。
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