2019年5月24日,,美國FDA批準(zhǔn)了諾華公司的第一個用于治療2歲以下SMA患者的基因療法—Zolgensma,。
患者只需接受一次靜脈注射給藥,就能在細(xì)胞中長期表達SMN蛋白,,實現(xiàn)長期緩解甚至治愈,。
天價藥曾引發(fā)巨大爭議
Zolgensma的目前定價為212.5萬美元,被喻為制藥史上單價最貴的藥物,。
目前Zolgensma已經(jīng)在全球近40個國家和地區(qū)獲批,。在美國市場,諾華和相關(guān)保險公司合作,,患者家屬可以分期5年來支付費用,,平均每年42.5萬美元,。2020年5月,,Zolgensma被納入日本健保,患者只需支付30%費用,;2021年3月Zolgensma被納入英國國家醫(yī)療服務(wù)體系,。
由于高達212.5萬美元的定價,有人質(zhì)疑,,諾華是以孩子的生命做要挾,。
彭博社曾在一篇報道中指出,Zolgensma在美國引發(fā)了兩種截然不同的反應(yīng):批評人士認(rèn)為,,這是一種定價失控的行為,;而另一邊,也有支持者說,,諾華找到了治愈這種罕見疾病的方法,,可以拯救絕望的家庭。
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