2019年5月24日,,美國FDA批準(zhǔn)了諾華公司的第一個(gè)用于治療2歲以下SMA患者的基因療法—Zolgensma,。
患者只需接受一次靜脈注射給藥,就能在細(xì)胞中長期表達(dá)SMN蛋白,,實(shí)現(xiàn)長期緩解甚至治愈,。
天價(jià)藥曾引發(fā)巨大爭議
Zolgensma的目前定價(jià)為212.5萬美元,被喻為制藥史上單價(jià)最貴的藥物,。
目前Zolgensma已經(jīng)在全球近40個(gè)國家和地區(qū)獲批,。在美國市場(chǎng),諾華和相關(guān)保險(xiǎn)公司合作,,患者家屬可以分期5年來支付費(fèi)用,,平均每年42.5萬美元。2020年5月,,Zolgensma被納入日本健保,,患者只需支付30%費(fèi)用;2021年3月Zolgensma被納入英國國家醫(yī)療服務(wù)體系,。
由于高達(dá)212.5萬美元的定價(jià),,有人質(zhì)疑,諾華是以孩子的生命做要挾,。
彭博社曾在一篇報(bào)道中指出,,Zolgensma在美國引發(fā)了兩種截然不同的反應(yīng):批評(píng)人士認(rèn)為,這是一種定價(jià)失控的行為,;而另一邊,,也有支持者說,諾華找到了治愈這種罕見疾病的方法,,可以拯救絕望的家庭,。
據(jù)證券時(shí)報(bào)網(wǎng)消息,5月1日
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