從手抖到殘疾,，850萬人無法根治,！新研究：這款新藥或能延緩它的發(fā)生聚焦帕金森病

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2024-04-17 06:06:50 騰訊網(wǎng)

帕金森病是一種常見的神經(jīng)退行性疾病,，其典型癥狀表現(xiàn)為“手抖”。據(jù)統(tǒng)計,，全球約有850萬患者，其中中國65歲以上人群的患病率為1.7%,，即每100名老年人中有1-2人患病,。預(yù)計至2030年，中國帕金森病患者人數(shù)將增至500萬,，占全球近一半,。盡管該病本身不直接導(dǎo)致死亡，但致殘率較高。

隨著病情發(fā)展,，患者易發(fā)生跌倒,，對老年患者尤具風(fēng)險，可能導(dǎo)致髖關(guān)節(jié)骨折等嚴(yán)重后果,。此外,，晚期帕金森病可能出現(xiàn)不易察覺的致命感染。當(dāng)前臨床治療主要針對癥狀而非病因,，旨在緩解運(yùn)動障礙（如運(yùn)動遲緩,、肌肉僵直、靜止性震顫等）,、精神問題,、認(rèn)知障礙和癡呆等癥狀。

多項(xiàng)臨床前研究指出,，帕金森病的關(guān)鍵驅(qū)動因素在于α-突觸核蛋白（α-syn）相關(guān)病理變化,，即α-syn在中腦黑質(zhì)-紋狀體區(qū)異常積聚，引發(fā)多巴胺能神經(jīng)元死亡,，進(jìn)而導(dǎo)致全身運(yùn)動及非運(yùn)動癥狀逐漸惡化,。

針對這一“病根”，一項(xiàng)名為prasinezumab的藥物正在進(jìn)行臨床試驗(yàn),。這款人源化單克隆抗體由羅氏公司研發(fā),，能夠選擇性結(jié)合并降解α-syn聚集體，降低其神經(jīng)毒性,，阻止聚集體在細(xì)胞間的傳播,，有望延緩帕金森病進(jìn)程。

Prasinezumab的2期臨床試驗(yàn)（代號PASEDENA）共納入316名早期帕金森病患者,。盡管初步結(jié)果未達(dá)到主要終點(diǎn),，但在單獨(dú)評估運(yùn)動功能時，使用prasinezumab治療的患者相較于安慰劑組,，運(yùn)動癥狀進(jìn)展較慢,，運(yùn)動功能下降明顯推遲。據(jù)公開資料,，早期接受prasinezumab治療的患者亞群疾病進(jìn)展可減緩65%,。

研究通過預(yù)測指標(biāo)篩選出預(yù)計運(yùn)動癥狀進(jìn)展較快的患者，包括但不限于：是否使用過單胺氧化酶-B抑制劑,、Hoehn-Yahr分期,、是否存在快速眼動睡眠行為障礙、是否為彌漫性惡性亞型,、年齡是否≥60歲,、性別,、病程是否超過12個月、確診時年齡是否≥60歲,、運(yùn)動亞表型等,。結(jié)果顯示，相較于安慰劑組,，治療亞組中運(yùn)動癥狀進(jìn)展較快的患者在接受prasinezumab治療52周后,，運(yùn)動癥狀惡化程度減輕；而在進(jìn)展緩慢的治療亞組中未觀察到此效應(yīng),。

這項(xiàng)研究提示,，對于運(yùn)動癥狀進(jìn)展較快的帕金森病患者，僅使用prasinezumab治療一年,，就可能顯現(xiàn)臨床療效,。至于該藥對進(jìn)展更慢、治療時間更長的患者是否有效,，以及對快速進(jìn)展帕金森病患者的其他影響,，尚需通過正在進(jìn)行的PASEDENA長期開放標(biāo)簽擴(kuò)展臨床試驗(yàn)及代號為PADOVA的大型2期臨床試驗(yàn)進(jìn)一步探究。

(責(zé)任編輯：張蕾)

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