延緩1型糖尿病發(fā)病新藥落地博鰲開創(chuàng)治療新篇章

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2024-06-29 18:05:16 澎湃新聞

6月28日，全球首個也是目前唯一獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局批準,，用于延緩1型糖尿病發(fā)病的創(chuàng)新藥物Teplizumab（商品名為Tzield）在海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)獲批先行先試,，作為臨床急需進口藥品投入使用。

1型糖尿病是一種慢性自身免疫性疾病,，因免疫系統(tǒng)攻擊生產胰島素的胰島β細胞，導致血糖調節(jié)功能受損,。Teplizumab作為一種針對CD3的單克隆抗體，旨在延緩成人及8歲以上兒童的1型糖尿病由第2階段進展到第3階段,，能夠將發(fā)病時間推遲約3年，從而延后長期依賴胰島素治療的階段,。

據統(tǒng)計，中國1型糖尿病年發(fā)病率約為1.01/10萬人,，尤其在10-14歲人群中更為常見，且呈現低齡化趨勢，成為威脅兒童及青少年健康的重點內分泌疾病,?；颊咝杳咳战邮芏啻我葝u素注射,，一生中可能需注射超過65000次。研究顯示,，該病嚴重影響患者預期壽命，10歲前確診者預期壽命縮短16年,，而成年后確診則減少10年,。此外，接近半數患者家庭承受中到重度經濟負擔,，患者在教育,、就業(yè)、婚姻等方面遭遇障礙,，病恥感普遍。

中華醫(yī)學會糖尿病學分會1型糖尿病學組組長翁建平教授與“糖糖圈”創(chuàng)始人曾錫鋒,，長期致力于該領域的臨床研究與患者權益倡導，為提升社會對1型糖尿病的認知做出貢獻,。翁建平教授強調，1型糖尿病患者從小就要面對嚴格的疾病管理，包括頻繁的胰島素注射,、飲食控制和運動調節(jié),，這對于兒童和青少年而言尤為艱難，影響其治療依從性和生活質量,，增加并發(fā)癥風險,。

曾錫鋒作為1型糖尿病患兒的父親，與翁建平教授因女兒的病情結緣,。他們攜手推進1型糖尿病的研究與患者支持工作，如開發(fā)應用“糖糖圈”以促進患者間的互助學習,，成立“萱草1型糖尿病公益基金”關注患兒校園生活等,，努力改善患者的社會環(huán)境與教育機會,。

在1型糖尿病治療領域，Teplizumab的引入標志著一個世紀以來的重要進展,，它通過保護胰島β細胞,，實現了對疾病進程的有效延緩,，為患者帶來新的希望。翁建平教授還呼吁對高風險群體進行早期篩查,，尤其是具有家族史或特定遺傳標記的人群，以期實現疾病的早期干預和管理,。

(責任編輯：張蕾)

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