延緩1型糖尿病發(fā)病新藥落地博鰲開創(chuàng)治療新篇章

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2024-06-29 18:05:16 澎湃新聞

6月28日，全球首個也是目前唯一獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn),，用于延緩1型糖尿病發(fā)病的創(chuàng)新藥物Teplizumab（商品名為Tzield）在海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)獲批先行先試,，作為臨床急需進(jìn)口藥品投入使用。

1型糖尿病是一種慢性自身免疫性疾病,，因免疫系統(tǒng)攻擊生產(chǎn)胰島素的胰島β細(xì)胞,，導(dǎo)致血糖調(diào)節(jié)功能受損。Teplizumab作為一種針對CD3的單克隆抗體,，旨在延緩成人及8歲以上兒童的1型糖尿病由第2階段進(jìn)展到第3階段,，能夠?qū)l(fā)病時間推遲約3年,，從而延后長期依賴胰島素治療的階段。

據(jù)統(tǒng)計(jì),，中國1型糖尿病年發(fā)病率約為1.01/10萬人,，尤其在10-14歲人群中更為常見,，且呈現(xiàn)低齡化趨勢，成為威脅兒童及青少年健康的重點(diǎn)內(nèi)分泌疾病,?；颊咝杳咳战邮芏啻我葝u素注射，一生中可能需注射超過65000次,。研究顯示,，該病嚴(yán)重影響患者預(yù)期壽命,，10歲前確診者預(yù)期壽命縮短16年,，而成年后確診則減少10年,。此外，接近半數(shù)患者家庭承受中到重度經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān),，患者在教育、就業(yè),、婚姻等方面遭遇障礙，病恥感普遍,。

中華醫(yī)學(xué)會糖尿病學(xué)分會1型糖尿病學(xué)組組長翁建平教授與“糖糖圈”創(chuàng)始人曾錫鋒,，長期致力于該領(lǐng)域的臨床研究與患者權(quán)益倡導(dǎo)，為提升社會對1型糖尿病的認(rèn)知做出貢獻(xiàn),。翁建平教授強(qiáng)調(diào)，1型糖尿病患者從小就要面對嚴(yán)格的疾病管理,，包括頻繁的胰島素注射、飲食控制和運(yùn)動調(diào)節(jié),，這對于兒童和青少年而言尤為艱難,，影響其治療依從性和生活質(zhì)量,，增加并發(fā)癥風(fēng)險(xiǎn)。

曾錫鋒作為1型糖尿病患兒的父親,，與翁建平教授因女兒的病情結(jié)緣,。他們攜手推進(jìn)1型糖尿病的研究與患者支持工作,，如開發(fā)應(yīng)用“糖糖圈”以促進(jìn)患者間的互助學(xué)習(xí),，成立“萱草1型糖尿病公益基金”關(guān)注患兒校園生活等,，努力改善患者的社會環(huán)境與教育機(jī)會。

在1型糖尿病治療領(lǐng)域,，Teplizumab的引入標(biāo)志著一個世紀(jì)以來的重要進(jìn)展，它通過保護(hù)胰島β細(xì)胞,，實(shí)現(xiàn)了對疾病進(jìn)程的有效延緩,，為患者帶來新的希望。翁建平教授還呼吁對高風(fēng)險(xiǎn)群體進(jìn)行早期篩查,，尤其是具有家族史或特定遺傳標(biāo)記的人群，以期實(shí)現(xiàn)疾病的早期干預(yù)和管理,。

(責(zé)任編輯：張蕾)

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