基因編輯治療突破性進(jìn)展！多團(tuán)隊合作帶來肝病治療新策略修復(fù)遺傳代謝缺陷

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2024-05-23 13:32:49 搜狐網(wǎng)

基因編輯治療突破性進(jìn)展,！多團(tuán)隊合作帶來肝病治療新策略,！近期,，《Cell Stem Cell》雜志在線發(fā)布了一項(xiàng)跨機(jī)構(gòu)合作的研究成果，這項(xiàng)研究由中國科學(xué)院分子細(xì)胞科學(xué)卓越創(chuàng)新中心惠利健團(tuán)隊攜手仁濟(jì)醫(yī)院夏強(qiáng)團(tuán)隊,、華東師范大學(xué)李大力團(tuán)隊以及上?？萍即髮W(xué)iHuman研究所鐘桂生團(tuán)隊共同完成。研究標(biāo)題為“Efficient expansion and CRISPR-Cas9-mediated gene correction of patient-derived hepatocytes for treatment of inherited liver diseases”,。

研究團(tuán)隊基于以往工作,，構(gòu)建了一套高效體系,，用以體外培養(yǎng)遺傳性肝臟病患者的肝細(xì)胞，并實(shí)現(xiàn)了這些細(xì)胞的長期大量擴(kuò)增,。在此基礎(chǔ)上,，他們優(yōu)化了CRISPR-Cas9基因編輯技術(shù)，成功在攜帶遺傳性代謝疾病缺陷基因的增殖肝細(xì)胞中,，定點(diǎn)修復(fù)了相關(guān)基因,。實(shí)驗(yàn)進(jìn)一步顯示，將經(jīng)過基因編輯的肝細(xì)胞移植到患有酪氨酸血癥的小鼠模型中,，能有效整合并再生小鼠肝臟,，從而成功治療疾病，證明了這種方法的治療潛力,。該研究為遺傳性肝臟疾病提供了一個基于自體肝細(xì)胞治療的概念驗(yàn)證方案,。

肝臟作為關(guān)鍵的新陳代謝器官，其功能失常會引發(fā)嚴(yán)重的遺傳性代謝疾病,，目前治療手段有限,，肝移植是最直接但又受限于供體和排異問題的解決方案?；堇F(tuán)隊早先已成功實(shí)現(xiàn)人原代肝細(xì)胞的大規(guī)模擴(kuò)增,，為肝病治療開辟了新路徑。最近,，他們又在2024年實(shí)現(xiàn)了利用海藻酸鈉微膠囊封裝的增殖肝細(xì)胞類器官,，為肝衰竭治療提供了新的研究基礎(chǔ)。

針對遺傳性肝臟病患的肝細(xì)胞,，團(tuán)隊優(yōu)化了培養(yǎng)條件,，成功促進(jìn)來自多種遺傳疾病的肝細(xì)胞增殖，理論上可從少量肝組織擴(kuò)增出治療所需的大量細(xì)胞,。他們還發(fā)展了高效基因敲入技術(shù),，通過精確的基因編輯修復(fù)了病患細(xì)胞中的缺陷基因，并驗(yàn)證了編輯后細(xì)胞的功能穩(wěn)定性,。將這些修正后的細(xì)胞移植到疾病模型小鼠體內(nèi),，有效證實(shí)了治療策略的可行性。

本研究的共同第一作者包括分子細(xì)胞卓越中心張坤博士,、仁濟(jì)醫(yī)院萬平醫(yī)生及華東師范大學(xué)王立人副研究員,，而通訊作者則由惠利健研究員、夏強(qiáng)院士,、李大力研究員,、鐘桂生研究員及張坤博士共同擔(dān)任。這一成果不僅推進(jìn)了遺傳性肝臟疾病治療領(lǐng)域的發(fā)展,，也為未來個性化醫(yī)療策略提供了重要參考,。

(責(zé)任編輯：張佳鑫)

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