漸凍癥或將被攻克 RNAi療法RAG-17展現(xiàn)曙光

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2024-05-31 08:14:47 網易

漸凍癥或將被攻克

漸凍癥患者蔡磊，身患重病卻意志堅韌,，他的聲音雖因病而顯得吃力,、沙啞，卻在一場特別的簽約儀式上引起了全場的靜默,，仿佛時間在那刻凝滯,。蔡磊的生活充滿了挑戰(zhàn)，日常交流耗盡氣力,，夜間依賴呼吸機維系,，行走需人扶持，但他并未向命運低頭,，每日堅持16小時工作,，執(zhí)著于自己人生中最后一次創(chuàng)業(yè)——對抗?jié)u凍癥。漸凍癥或將被攻克,。

這次創(chuàng)業(yè)的關鍵一步,，是與中美瑞康攜手建立的“漸凍癥藥物開發(fā)聯(lián)合實驗室”。在4月23日的簽約儀式上,，蔡磊透露了令人振奮的消息：中國在漸凍癥藥物研發(fā)上已取得前沿進展,，尤其是藥物RAG-17在臨床前模型中展現(xiàn)的驚人成效，顯著延長了漸凍癥小鼠的存活期,，超越當前國際領先藥物表現(xiàn)的2至3倍,，為患者群體帶來了新的希望。

RAG-17是中美瑞康基于其獨創(chuàng)的中樞神經系統(tǒng)遞送技術SCADTM研發(fā)的RNA干擾療法成果,，該技術不僅突破了藥物遞送的技術瓶頸,，還成功在中美兩地獲得臨床試驗許可，標志著全球首個針對漸凍癥的RNAi療法的臨床應用邁出了重要一步,。

中美瑞康的創(chuàng)始人李龍承博士,，憑借其在RNA激活領域的開創(chuàng)性工作，從2017年開始投身創(chuàng)新藥的研發(fā),。面對漸凍癥這一治療難題,，李龍承博士與蔡磊先生的合作成為了關鍵轉折。RAG-17項目在雙方的共同努力下，進展神速,，已完成IIT研究的患者招募與治療,，初步結果顯示了積極的療效與安全性，為全球首次實現(xiàn)了中樞神經系統(tǒng)RNAi藥物的多次給藥,。

蔡磊先生對RAG-17的評價極高,，認為它為特定的漸凍癥患者群體帶來了前所未有的治療可能,，同時也強調了持續(xù)研發(fā)的重要性,，堅信每一步的突破都將引領向最終戰(zhàn)勝漸凍癥的勝利。此外,，RAG-17作為國產藥物,，若能成功上市，其價格預期將更為親民,，為患者提供更實際的治療選項,。

中美瑞康與蔡磊團隊的合作深化，不僅體現(xiàn)在聯(lián)合實驗室的成立,，更是一次對科學探索,、生命尊重及希望追求的深刻實踐。雙方期望通過資源共享與優(yōu)勢互補,，加速漸凍癥及其他神經系統(tǒng)疾病藥物的研發(fā),，力求為患者帶來有效療法，提升生存質量,，直至找到根治之策,。

在RNAi療法成為新藥研發(fā)熱點的背景下，中美瑞康選擇了一條獨特的道路,，專注于中樞神經系統(tǒng)疾病的治療,，利用其創(chuàng)新的SCADTM遞送技術，開發(fā)差異化的RNAi藥物,，如針對阿爾茨海默病的RAG-22等項目,，同時不斷優(yōu)化遞送系統(tǒng)，拓寬應用范圍,，展現(xiàn)其在RNA療法領域的遠見與決心,。漸凍癥或將被攻克。

李龍承博士和蔡磊先生,，一位是科研創(chuàng)新的領航者,，一位是與病魔斗爭的勇士，他們的合作不僅推進了漸凍癥治療的邊界,，也為無數(shù)患者點亮了希望之光,。這份對科學的信念和對生命的尊重，正是推動醫(yī)學進步最寶貴的財富,。

(責任編輯：盧其龍 CN070)

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