在日前舉行的第84屆美國(guó)糖尿病協(xié)會(huì)(ADA)科學(xué)年會(huì)期間,,福泰制藥(Vertex)公布了一項(xiàng)在研胰島素細(xì)胞療法臨床1/2期試驗(yàn)最新數(shù)據(jù),,接受治療的1型糖尿病(T1D)患者接受藥物注射后90天內(nèi)糖尿病都有所緩解,,療效持續(xù)超過(guò)1年,。
通過(guò)細(xì)胞療法實(shí)現(xiàn)功能性治愈糖尿病的目標(biāo)是近年來(lái)科學(xué)家致力的方向。過(guò)去一年來(lái),,國(guó)內(nèi)外在干細(xì)胞治療1型糖尿病領(lǐng)域相繼取得進(jìn)展,。不過(guò),細(xì)胞療法要在臨床上廣泛普及還有很長(zhǎng)一段距離,。
90天內(nèi)起效,,療效持續(xù)超一年
自去年6月,美國(guó)FDA批準(zhǔn)首款來(lái)自CellTrans公司開(kāi)發(fā)的同種異體胰島細(xì)胞療法Lantidra以來(lái),,我國(guó)研究人員也相繼完成了針對(duì)1型糖尿病和2型糖尿病干細(xì)胞來(lái)源的胰島移植手術(shù),,希望徹底治愈1型糖尿病以及伴有胰島功能衰竭的2型糖尿病。
在美國(guó),,包括福泰制藥在內(nèi)的公司研制的胰島素細(xì)胞療法為干細(xì)胞來(lái)源,、完全分化、產(chǎn)生胰島素的同種異體胰島細(xì)胞療法,。最新數(shù)據(jù)表明,,在接受福泰制藥單次全劑量VX-880輸注后90天內(nèi),所有1型糖尿病患者均顯示出胰島細(xì)胞移植成功和對(duì)葡萄糖反應(yīng)的胰島素生成,。在最后一次隨訪時(shí),,12名患者中有11名減少或停止使用外源性胰島素超過(guò)一年,糖化血紅蛋白(HbA1c)低于7個(gè)百分點(diǎn),。
1型糖尿病是由于胰腺中產(chǎn)生胰島素的胰島細(xì)胞遭到破壞,,導(dǎo)致胰島素生成減少和血糖控制受損,胰島素的缺乏導(dǎo)致高血糖水平,。目前的標(biāo)準(zhǔn)胰島素治療不能解決1型糖尿病的根本問(wèn)題,,而除胰島素外,,用于1型糖尿病的療法選擇有限,尚無(wú)治愈方法,。
盡管目前的細(xì)胞療法具有恢復(fù)胰島細(xì)胞功能的潛力,,包括葡萄糖反應(yīng)性胰島素產(chǎn)生,恢復(fù)機(jī)體調(diào)節(jié)葡萄糖水平的能力,,但在接受干細(xì)胞治療之后,,患者仍需要接受長(zhǎng)期免疫抑制治療,以保護(hù)輸入的胰島細(xì)胞免受免疫排斥,。
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