美國紐約大學(xué)朗格尼移植研究所所長羅伯特·蒙哥馬利在接受采訪時表示,，這類臨床試驗?zāi)軌蚣{入總體健康狀況較好的患者,，這讓他們對試驗的預(yù)期有了更多理解。

2024年12月17日,，美國紐約大學(xué)朗格尼健康中心的一個醫(yī)療團(tuán)隊宣布,，基因編輯的豬腎臟第三次被移植到活人體內(nèi)。這次移植被認(rèn)為是解決器官供應(yīng)危機(jī)的一種方法。接受移植的是一名53歲的女性托瓦娜·魯尼,，她在1999年捐獻(xiàn)了一個腎臟給母親,，幾年后因懷孕期間并發(fā)癥導(dǎo)致的高血壓而患上腎衰竭。自2016年起,，她需要透析治療,，并被列入腎移植等待名單。由于血液中抗體水平異常高,，幾乎不可能找到合適的匹配腎臟,。在等待近八年后，她失去了支持透析的血管,。

鑒于這種情況,，魯尼獲得了美國食品藥品監(jiān)督管理局的“同情使用”許可。2024年11月25日,，朗格尼健康中心的外科醫(yī)生進(jìn)行了7個小時的手術(shù),，在她體內(nèi)植入一個經(jīng)過基因編輯的豬腎臟。這個豬腎臟由美國生物技術(shù)公司United Therapeutics的子公司Revivicor開發(fā),，經(jīng)過10處基因編輯改造,，消除了3種免疫原性抗原和一種豬生長激素受體，同時引入了6個人類轉(zhuǎn)基因,，以降低免疫排斥的風(fēng)險,。

術(shù)后11天觀察期內(nèi)，魯尼于12月6日出院,，擺脫了透析,。她身上裝備了可穿戴式追蹤器，可以將心率,、血壓和其他健康數(shù)據(jù)傳回醫(yī)療團(tuán)隊,。她每天去醫(yī)院進(jìn)行面對面評估，預(yù)計三個月內(nèi)能返回阿拉巴馬州的家中,。魯尼表示,，她感到非常高興，精力充沛,，這是八年來從未有過的感覺,。

這是異種移植歷史上第三次使用來自基因編輯豬的腎臟進(jìn)行移植。2024年4月,，同一團(tuán)隊曾為一名54歲的新澤西州婦女麗莎·皮薩諾進(jìn)行了機(jī)械心臟泵和基因編輯豬腎聯(lián)合手術(shù),。盡管術(shù)后沒有表現(xiàn)出器官排斥跡象，但移植的豬腎因血流不足而出現(xiàn)衰竭,，最終被切除,。皮薩諾后來轉(zhuǎn)入臨終關(guān)懷并于7月去世,。

全球首個豬腎活體移植手術(shù)由美國麻省總醫(yī)院的醫(yī)療團(tuán)隊完成。2024年3月,，他們成功將經(jīng)過基因編輯的豬腎移植到一名62歲男子體內(nèi),。這名男子手術(shù)后兩周出院，但兩個月后因意外心臟事件去世,，與移植無關(guān),。

對于魯尼來說，接下來的幾周將是關(guān)鍵時刻,。雖然手術(shù)前的測試表明她體內(nèi)的“異種抗體”水平適中,，但上周的活檢顯示她的補(bǔ)體系統(tǒng)激活，可能會引發(fā)破壞性的炎癥和凝血,。為緩解這種情況并防止?jié)撛诘呐懦夥磻?yīng),，魯尼正在接受額外的補(bǔ)體抑制劑。如果觀察到排斥反應(yīng)的跡象,，還有許多額外的藥物可以逆轉(zhuǎn)排斥反應(yīng),。長期目標(biāo)是讓魯尼在適應(yīng)新器官時不再使用最強(qiáng)效的免疫抑制藥物，但她不可避免地會服用一些免疫抑制藥物,。

要證明異種移植的有效性需要多年的臨床試驗,。2024年9月，eGenesis籌集了1.91億美元的新資金,，以推進(jìn)其CRISPR豬腎臟的人體試驗,。首席執(zhí)行官邁克·柯蒂斯預(yù)計，eGenesis將在2025年下半年正式向FDA申請人體臨床試驗許可,。United Therapeutics也預(yù)計將很快提交自己的IND申請,，開始對其10個基因編輯腎臟進(jìn)行臨床試驗。

目前,，美國有超過10萬人在移植等待名單上,，其中大多數(shù)人需要腎臟。每年有數(shù)千人因等待而死亡,。在中國,，2020年腎移植等待者共有78324人，但當(dāng)年僅實施了11037例腎移植,。