近日,，北京大學(xué)未來(lái)技術(shù)學(xué)院院長(zhǎng)肖瑞平教授在央視《開講啦》節(jié)目中提到子宮內(nèi)膜異位癥（下稱“內(nèi)異癥”）給患者生活帶來(lái)的困擾，并介紹了一款處在臨床研發(fā)中的新藥,，引發(fā)關(guān)注,。她在節(jié)目中提及，她的女兒飽受內(nèi)異癥引發(fā)的痛經(jīng)折磨,，有時(shí)會(huì)在床上打滾好幾個(gè)小時(shí),，吃6片止痛片都無(wú)濟(jì)于事,。目前,，肖瑞平團(tuán)隊(duì)研發(fā)的一款名為HMI-115的新藥已完成二期臨床試驗(yàn),，該藥物副作用較小，不影響雌激素,、孕激素和主要的性激素,，且已得到國(guó)家藥品監(jiān)督管理局突破療法的認(rèn)證。

全球約有1.9億婦女為內(nèi)異癥患者,，這意味著全球約十分之一的女性都深受此病的困擾,，這些患者中包括她自己的女兒以及不少家人朋友,。肖瑞平表示,，親眼目睹她們所受的痛苦，作為女性和母親,，她感同身受,。有些痛經(jīng)是原發(fā)性的，不是因?yàn)樽訉m內(nèi)膜異位癥；但超過(guò)一半的痛經(jīng)是內(nèi)異癥誘發(fā)的,，一般都是嚴(yán)重痛經(jīng),，同時(shí)很多患者伴有非經(jīng)期盆腔痛及性交痛。子宮內(nèi)膜異位癥的病理表現(xiàn)是子宮內(nèi)膜組織出現(xiàn)在不應(yīng)該出現(xiàn)的腹腔部位,，引起病灶與疼痛,。雖然不致命，但很難根治,，因此被稱為“不死的癌癥”,。

十年前，肖瑞平在北京大學(xué)分子醫(yī)學(xué)研究所開始合作研究HMI-115新藥及其適應(yīng)癥子宮內(nèi)膜異位癥,。子宮內(nèi)膜異位癥是一種常見的婦科疾病,，其主要癥狀包括嚴(yán)重的痛經(jīng)、盆腔痛,、性交痛及不孕,，嚴(yán)重影響著病人的生活質(zhì)量，但一直缺乏有效的藥物治療,。肖瑞平的研究領(lǐng)域一直是心血管與代謝疾病治療,，但她也逐漸將注意力轉(zhuǎn)向了婦女健康領(lǐng)域，存在大量未被滿足的臨床需求,。除了子宮內(nèi)膜異位癥,，她們還即將開啟一項(xiàng)以女性患者為主的偏頭痛的臨床研究。

目前,，HMI-115已完成臨床二期試驗(yàn),，準(zhǔn)備進(jìn)入臨床三期。臨床二期的中期分析結(jié)果顯示,，HMI-115在12周治療期內(nèi)對(duì)中度至重度子宮內(nèi)膜異位癥相關(guān)疼痛的治療展現(xiàn)了良好的安全性和有效性,。臨床試驗(yàn)研究者反饋非常積極，患者脫落率很低,，表明患者愿意使用HMI-115,。新藥研發(fā)充滿挑戰(zhàn)，從早期疾病的病理機(jī)制探索到臨床試驗(yàn)過(guò)程,，每一步都充滿了不確定性,。病人招募不容易，需要說(shuō)服研究者接受這種新機(jī)制的藥物,，患者及家屬有時(shí)也會(huì)存在疑慮,。臨床研究團(tuán)隊(duì)花了大量時(shí)間和工作，說(shuō)服研究者和患者加入臨床試驗(yàn),，按時(shí)完成患者入組,。

這一治療方案旨在證明阻斷泌乳素信號(hào)通路能夠治療子宮內(nèi)膜異位癥。試驗(yàn)在中國(guó)、美國(guó)和波蘭進(jìn)行,，入組了超過(guò)100名患者,，分為三個(gè)治療組和一個(gè)安慰劑組，進(jìn)行藥物皮下注射,，每?jī)芍芤淮?，治?2周，觀察患者痛經(jīng)和非經(jīng)期盆腔痛的改善,。研究表明,，泌乳素信號(hào)通路激活會(huì)引起并惡化子宮內(nèi)膜異位癥，主要是通過(guò)激活異位內(nèi)膜細(xì)胞增殖,、過(guò)度激活免疫系統(tǒng)引起炎癥,，并敏化痛感神經(jīng)使得疼痛加劇。HMI-115阻斷泌乳素信號(hào)通路,，從而阻斷子宮內(nèi)膜異位癥多方面的病理機(jī)制,。而常規(guī)鎮(zhèn)痛藥只能暫時(shí)緩解疼痛。其他治療方案主要是激素治療,，如口服避孕藥和孕酮類藥,，這些藥物會(huì)抑制排卵，導(dǎo)致患者在治療期間無(wú)法受孕,，并且會(huì)抑制雌激素,，引發(fā)更年期副作用。HMI-115繞過(guò)了雌激素,、孕激素,，不會(huì)抑制排卵與經(jīng)期，不會(huì)引發(fā)更年期副作用,。這款新藥預(yù)計(jì)最早2027年才能上市,。