近日,，北京大學(xué)未來技術(shù)學(xué)院院長肖瑞平教授在央視《開講啦》節(jié)目中提到子宮內(nèi)膜異位癥（下稱“內(nèi)異癥”）給患者生活帶來的困擾,，并介紹了一款處在臨床研發(fā)中的新藥，引發(fā)關(guān)注,。她在節(jié)目中提及,，她的女兒飽受內(nèi)異癥引發(fā)的痛經(jīng)折磨,，有時會在床上打滾好幾個小時，吃6片止痛片都無濟(jì)于事,。目前,，肖瑞平團(tuán)隊研發(fā)的一款名為HMI-115的新藥已完成二期臨床試驗，該藥物副作用較小,，不影響雌激素,、孕激素和主要的性激素，且已得到國家藥品監(jiān)督管理局突破療法的認(rèn)證,。

全球約有1.9億婦女為內(nèi)異癥患者,，這意味著全球約十分之一的女性都深受此病的困擾，這些患者中包括她自己的女兒以及不少家人朋友,。肖瑞平表示,，親眼目睹她們所受的痛苦，作為女性和母親,，她感同身受,。有些痛經(jīng)是原發(fā)性的，不是因為子宮內(nèi)膜異位癥,；但超過一半的痛經(jīng)是內(nèi)異癥誘發(fā)的,，一般都是嚴(yán)重痛經(jīng)，同時很多患者伴有非經(jīng)期盆腔痛及性交痛,。子宮內(nèi)膜異位癥的病理表現(xiàn)是子宮內(nèi)膜組織出現(xiàn)在不應(yīng)該出現(xiàn)的腹腔部位,，引起病灶與疼痛,。雖然不致命，但很難根治,，因此被稱為“不死的癌癥”,。

十年前，肖瑞平在北京大學(xué)分子醫(yī)學(xué)研究所開始合作研究HMI-115新藥及其適應(yīng)癥子宮內(nèi)膜異位癥,。子宮內(nèi)膜異位癥是一種常見的婦科疾病,，其主要癥狀包括嚴(yán)重的痛經(jīng)、盆腔痛,、性交痛及不孕,，嚴(yán)重影響著病人的生活質(zhì)量，但一直缺乏有效的藥物治療,。肖瑞平的研究領(lǐng)域一直是心血管與代謝疾病治療,，但她也逐漸將注意力轉(zhuǎn)向了婦女健康領(lǐng)域，存在大量未被滿足的臨床需求,。除了子宮內(nèi)膜異位癥,，她們還即將開啟一項以女性患者為主的偏頭痛的臨床研究。

目前,，HMI-115已完成臨床二期試驗,，準(zhǔn)備進(jìn)入臨床三期。臨床二期的中期分析結(jié)果顯示,，HMI-115在12周治療期內(nèi)對中度至重度子宮內(nèi)膜異位癥相關(guān)疼痛的治療展現(xiàn)了良好的安全性和有效性,。臨床試驗研究者反饋非常積極，患者脫落率很低,，表明患者愿意使用HMI-115,。新藥研發(fā)充滿挑戰(zhàn)，從早期疾病的病理機制探索到臨床試驗過程,，每一步都充滿了不確定性。病人招募不容易,，需要說服研究者接受這種新機制的藥物,，患者及家屬有時也會存在疑慮。臨床研究團(tuán)隊花了大量時間和工作,，說服研究者和患者加入臨床試驗,，按時完成患者入組。

這一治療方案旨在證明阻斷泌乳素信號通路能夠治療子宮內(nèi)膜異位癥,。試驗在中國,、美國和波蘭進(jìn)行，入組了超過100名患者,，分為三個治療組和一個安慰劑組,，進(jìn)行藥物皮下注射,，每兩周一次，治療12周,，觀察患者痛經(jīng)和非經(jīng)期盆腔痛的改善,。研究表明，泌乳素信號通路激活會引起并惡化子宮內(nèi)膜異位癥,，主要是通過激活異位內(nèi)膜細(xì)胞增殖,、過度激活免疫系統(tǒng)引起炎癥，并敏化痛感神經(jīng)使得疼痛加劇,。HMI-115阻斷泌乳素信號通路,，從而阻斷子宮內(nèi)膜異位癥多方面的病理機制。而常規(guī)鎮(zhèn)痛藥只能暫時緩解疼痛,。其他治療方案主要是激素治療,，如口服避孕藥和孕酮類藥，這些藥物會抑制排卵,，導(dǎo)致患者在治療期間無法受孕,，并且會抑制雌激素，引發(fā)更年期副作用,。HMI-115繞過了雌激素,、孕激素，不會抑制排卵與經(jīng)期,，不會引發(fā)更年期副作用,。這款新藥預(yù)計最早2027年才能上市。