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        全球首例,！6個月嬰兒接受定制基因編輯治療 罕見病治療新突破(2)
        
            
        
                
                
        關鍵詞：
        
                2025-05-21 02:52:32  澎湃新聞
            
        
            

        
    
    

        

            
        
                

                
        研究團隊通過對KJ基因組的快速靶向分析,，發(fā)現他來自父親和母親的CPS1基因分別有一個單堿基突變（Q335X和E714X），這導致了CPS1的兩個等位基因在編碼蛋白時提前終止,。這種基因突變情況非常適合使用堿基編輯技術進行修復,。研究團隊聯合學術界和工業(yè)界,，啟動了定制堿基編輯療法的開發(fā)工作，從細胞和小鼠模型構建開始,，進行了體外和體內動物實驗,，并在猴子中進行了安全性和有效性驗證，最終開發(fā)出了這款定制的脂質納米顆粒（LNP）遞送的堿基編輯療法——kayjayguran abengcemeran（k-abe），利用腺嘌呤堿基編輯器（ABE）來修復患者CPS1基因中的單堿基突變Q335X,。
        整個開發(fā),、驗證、生產以及監(jiān)管審批過程僅花費六個月時間,。在此期間,，KJ在醫(yī)院度過，每天服用氨清除劑,，并嚴格遵循特殊的極低蛋白飲食,。2025年2月底，在得到監(jiān)管審批后,，KJ接受了這種實驗性堿基編輯療法的首次輸注,，3月和4月又接受了后續(xù)劑量的治療。截至2025年4月,，KJ已接受了三次治療,，未出現嚴重副作用。治療后,，他能夠耐受更多的蛋白質攝入,，所需的氨清除劑用量減半，還能夠從某些常見的兒童疾?。ɡ绫遣《靖腥荆┲谢謴?，而體內氨水平不會升高。他的體重也開始穩(wěn)步提升,。研究團隊將繼續(xù)對其進行長期隨訪，以全面評估該療法的益處,。
        目前,，即將十個月大的KJ正在茁壯成長。每達成一個小小的里程碑,，對他的父母而言都像是一個小小的奇跡,。就在上周，他的母親走進KJ的病房,，發(fā)現他正獨自坐在嬰兒床里,，她激動地表示：我們從沒想過這會發(fā)生。
        
            
        
            

        
    
    

        

            
            
            
            
        (責任編輯：0882)
        
            




        
    
    

        



        
    
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        美國參戰(zhàn),伊以沖突結局將如何2025-06-23 11:28:11
        
                    
        
                    

                    
        
                        
        
                        
        空襲伊朗,，美軍欺騙了全世界,！ 戰(zhàn)術欺騙大獲成功
        空襲伊朗,美軍欺騙了全世界2025-06-23 11:26:41
        
                    
        
                    

                    
        
                        
        
                        
        華僑大學校長寄語畢業(yè)生 敢為人先勇追夢
        華僑大學校長寄語畢業(yè)生2025-06-23 13:59:11
        
                    
        
                    

                    
        
                        
        
                        
        沐曦股份完成IPO輔導 國產GPU企業(yè)布局資本市場加速 輔導工作完成
        沐曦股份完成IPO輔導國產GPU企業(yè)布局資本市場加速2025-06-23 14:04:21
        
                    
        
                    

                    
                    

                    
        
                        
        
                        
        美軍轟炸伊朗核設施，特朗普發(fā)表全國講話 核設施被徹底摧毀
        美軍轟炸伊朗核設施,特朗普發(fā)表全國講話2025-06-23 11:28:43
        
                    
        
                    

                    
        
                        
        
                        
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        男孩查中考成績緊張到撫胸深呼吸2025-06-23 13:59:29
        
                    
        
                    

                
        
            
        
        
        
        
        
            
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