近年來,細胞免疫治療方法愈發(fā)受到人們的關注,其中,,最具代表性的嵌合抗原受體T細胞(Chimeric Antigen Receptor T cells, CAR-T),,也是最早在臨床上顯示出效果的細胞免疫治療方法,。
2017年,CAR-T細胞免疫治療技術發(fā)展取得重要突破,獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)的認可,諾華的首款CAR-T產品獲批上市,,業(yè)內有人稱2017年為CAR-T元年。CAR-T的突破帶動了行業(yè)的發(fā)展,,國內眾多涉足CAR-T的企業(yè),,也被寄予了高度的期望。以處于業(yè)務轉型期的銀河生物為例,,其能否憑借CAR-T療法,,實現(xiàn)彎道超車,?
技術的安全性是關鍵
CAR-T療法一直被認為是世界上細胞免疫治療的前沿技術,作為精準治療,、靶向治療的療法,,在國外的研究中,,CAR-T療法在對腫瘤的治療中顯示出了良好的效果,。諾華、JUNO,、Kite和Cellectis等國外優(yōu)秀的醫(yī)藥企業(yè)在CAR-T療法的研究上走在了世界的前列,。
美國東部時間8月31日,F(xiàn)DA官網宣布,,批準諾華的CAR-T療法Kymriah(tisagenlecleucel)上市,,用于治療罹患B細胞前體急性淋巴性白血病(ALL),,且病情難治或出現(xiàn)兩次及以上復發(fā)的25歲以下患者,,這是獲得批準的首款CAR-T療法,也是在美國境內FDA批準的首款基因療法,。
然而就在CAR-T療法發(fā)展突飛猛進的時候,,9月4日卻傳來了食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)暫停法國生物制藥公司Cellectis正在進行的CAR-T臨床試驗的消息,原因是該公司的試驗中出現(xiàn)了首例死亡病例,。
CAR-T療法讓人們看到了戰(zhàn)勝腫瘤的希望,,同時CAR-T的不確定性也給這項技術帶來一絲陰影。安全性始終是CAR-T影響技術發(fā)展的重要因素,,實際上,,除諾華之外,Kite和Juno等企業(yè)的CAR-T臨床試驗中,,都曾經出現(xiàn)過不良反應事件,。
行業(yè)專家表示,CAR-T療效的顯著在于免疫細胞的強化,,但這也是引發(fā)致命問題的源頭,。因為需要對患者自身T細胞進行重新“編輯”及“回輸”,在這一過程中,,免疫系統(tǒng)常被過度激活而攻擊機體,,可能引發(fā)十分兇險反應甚至導致患者死亡。安全性是影響CAR-T技術的關鍵,,這也值得國內研發(fā)CAR-T技術的單位注意,。
銀河生物能否彎道超車
需要指出的是,CAR-T是為數(shù)不多的中國不落后于西方國家的藥品研發(fā)領域,,甚至在某些方向上還可能會取得領先,。實際上,,國內創(chuàng)新的醫(yī)藥企業(yè)在CAR-T技術的臨床研究上,亦躋身第一梯隊,。據(jù)美國臨床試驗網站結果顯示,,中國登記開展CAR-T臨床研究項目有135項,已經在數(shù)量上超過歐洲,,僅次于美國,。