對(duì)比之下，當(dāng)前我國(guó)針對(duì)罕見病問(wèn)題的專項(xiàng)立法還是空白，“孤兒藥”相關(guān)的政策僅散見于藥物安全監(jiān)管制度等方面,。多家藥企對(duì)記者表示,，國(guó)家層面的醫(yī)藥研發(fā)相關(guān)激勵(lì)政策基本統(tǒng)一在創(chuàng)新藥層面，藥企要獲得相關(guān)激勵(lì),，“孤兒藥”也只能與其他創(chuàng)新藥物無(wú)差別地進(jìn)入創(chuàng)新藥相關(guān)激勵(lì)政策申請(qǐng)通道。兩類藥物的上市成本幾乎相同，激勵(lì)機(jī)制也沒(méi)有區(qū)別,，但是市場(chǎng)需求卻大相徑庭，藥企把研發(fā)精力集中于市場(chǎng)需求更大的常規(guī)藥物也就不足為奇,。
全國(guó)人大代表孫兆奇自2006年起就堅(jiān)持提交罕見病相關(guān)議案和建議,。在他看來(lái)，要改變國(guó)內(nèi)“孤兒藥”研發(fā)乏力的狀況,，就必須通過(guò)專項(xiàng)立法予以政策傾斜,，“加快罕見病專項(xiàng)立法，是解決當(dāng)前罕見病患者困境和‘孤兒藥’研發(fā)滯后問(wèn)題的最迫切需要”,。以利好政策推動(dòng)市場(chǎng)力量來(lái)解決“孤兒藥”的研發(fā)和產(chǎn)出問(wèn)題,，也是很多專家學(xué)者的共同觀點(diǎn),。
目前，全球“孤兒藥”市場(chǎng)正處于快速增長(zhǎng)階段,，然而研發(fā)的滯后正讓我國(guó)藥企錯(cuò)失在巨大的“孤兒藥”市場(chǎng)中分得更多利潤(rùn)的機(jī)會(huì),。醫(yī)藥市場(chǎng)研究機(jī)構(gòu)Evaluate Pharma發(fā)布的2015年“孤兒藥”市場(chǎng)報(bào)告顯示，當(dāng)前全球“孤兒藥”市場(chǎng)有著近12%的年增長(zhǎng)率,，相比之下,，2015年上半年，全球普通藥品市場(chǎng)增長(zhǎng)率僅為5.9%,。報(bào)告預(yù)測(cè),，到2020年，全球“孤兒藥”銷量將達(dá)到1780億美元,，“孤兒藥”在所有處方藥銷量總額的占比有望超過(guò)20%,。全球各大制藥巨頭也瞄準(zhǔn)這一市場(chǎng)，以并購(gòu)等方式擴(kuò)大自己在“孤兒藥”市場(chǎng)中的占有率,。與此同時(shí),，我國(guó)國(guó)內(nèi)藥企生產(chǎn)的“孤兒藥”卻幾乎都是仿制藥，利潤(rùn)率與創(chuàng)新藥差距巨大,，導(dǎo)致我國(guó)藥企難以在“孤兒藥”市場(chǎng)中分得高利潤(rùn),，其創(chuàng)新能力和市場(chǎng)價(jià)值也受到了很大制約。
高價(jià)“孤兒藥”能否入醫(yī)保
對(duì)于藥企來(lái)說(shuō),，創(chuàng)新藥的研發(fā)往往需要巨額投入,。而“孤兒藥”市場(chǎng)需求很小，藥企要想通過(guò)銷售利潤(rùn)覆蓋研發(fā)和上市成本,，并獲得較好的回報(bào),，往往會(huì)利用專利保護(hù)將藥物單價(jià)定得很高。
以黏多糖藥物Aldurazyme為例,，按照其上市價(jià)格,，每個(gè)患者每年的藥物花費(fèi)至少要200萬(wàn)元，這讓患者望藥興嘆,。張笑告訴記者,，即使有途徑從國(guó)外買到藥，也根本買不起,，“價(jià)格太貴了,，所以我只能定期做一下檢查，身體哪個(gè)器官出現(xiàn)問(wèn)題了,，做一下局部治療?！睆埿Ρ硎?，目前她能夠聯(lián)系到的國(guó)內(nèi)患者就有300多人,，治療狀況基本和她類似。
拜瑪琳中國(guó)區(qū)市場(chǎng)準(zhǔn)入經(jīng)理曹雯表示,，如果藥物不能進(jìn)入醫(yī)保目錄,，國(guó)內(nèi)患者就很難用得上藥物?！澳壳霸趪?guó)內(nèi)推廣‘孤兒藥’的成本不小,，包括臨床試驗(yàn)和注冊(cè)審批的投入、醫(yī)保談判,、病人贈(zèng)藥等,，同時(shí)Aldurazyme價(jià)格高昂，幾乎不可能僅靠病人自費(fèi)用藥,，必須在醫(yī)保支付下才可能獲得市場(chǎng),，國(guó)內(nèi)目前尚不具備這樣的條件?！辈荟┱f(shuō),，Aldurazyme在多個(gè)國(guó)家和地區(qū)上市，都是通過(guò)納入醫(yī)保目錄,、減輕患者經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)來(lái)獲得市場(chǎng)的,。曹雯還表示，針對(duì)Aldurazyme在國(guó)內(nèi)獲批上市,，藥企與多個(gè)地方政府有關(guān)部門進(jìn)行過(guò)溝通,，但是尚無(wú)進(jìn)展，各地有關(guān)部門都表示藥物要在獲取注冊(cè)資格之后才能考慮是否納入醫(yī)保目錄,。
在我國(guó),，由于罕見病特效藥一般不屬于基本藥物，是否納入醫(yī)保的決定權(quán)一般在各地有關(guān)部門,。但是對(duì)于地方來(lái)說(shuō),，決定藥物是否納入醫(yī)保必須在藥物注冊(cè)后再進(jìn)行相關(guān)測(cè)算，因此,，按照既有規(guī)定,，各地有關(guān)部門的做法無(wú)可厚非。
推動(dòng)更多“孤兒藥”進(jìn)入醫(yī)保目錄,，壓力有多大,？人力資源和社會(huì)保障部發(fā)布的數(shù)據(jù)顯示，我國(guó)2015年全年城鎮(zhèn)基本醫(yī)療保險(xiǎn)基金總收入11193億元,，支出9312億元,，年末城鎮(zhèn)基本醫(yī)療統(tǒng)籌基金累計(jì)結(jié)存8114億元，收入高于支出,，結(jié)余數(shù)約為10個(gè)月平均支付水平,。2009年人社部,、財(cái)政部發(fā)布的《關(guān)于進(jìn)一步加強(qiáng)基本醫(yī)療保險(xiǎn)基金管理的指導(dǎo)意見》指出，統(tǒng)籌地區(qū)城鎮(zhèn)職工基本醫(yī)療保險(xiǎn)統(tǒng)籌基金累計(jì)結(jié)余原則上應(yīng)控制在6—9個(gè)月平均支付水平,。當(dāng)前結(jié)余數(shù)略高于原則范圍,，顯示出當(dāng)前我國(guó)醫(yī)保基金尚有較強(qiáng)支付能力,。
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