1300萬一針“史上最貴藥”獲批臨床 SMA患兒迎福音(2)

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2022-01-20 10:28:12 經(jīng)濟(jì)觀察網(wǎng)

與“漸凍人”同樣殘酷,，SMA患者也會(huì)不斷喪失對(duì)應(yīng)的運(yùn)動(dòng)功能,，只不過“漸凍人”一般是成年發(fā)病,，而SMA一般是嬰幼兒時(shí)期發(fā)病,。

而且SMA是發(fā)病越早病情越重,，“漸凍人”正好相反,。

2019年5月24日,，美國(guó)FDA批準(zhǔn)了諾華公司的第一個(gè)用于治療2歲以下SMA患者的基因療法——Zolgensma。

患者只需接受一次靜脈注射給藥,，就能在細(xì)胞中長(zhǎng)期表達(dá)SMN蛋白,，實(shí)現(xiàn)長(zhǎng)期緩解甚至治愈。

天價(jià)藥曾引發(fā)巨大爭(zhēng)議

Zolgensma的目前定價(jià)為212.5萬美元,，被喻為制藥史上單價(jià)最貴的藥物,。

目前Zolgensma已經(jīng)在全球近40個(gè)國(guó)家和地區(qū)獲批。

在美國(guó)市場(chǎng),，諾華和相關(guān)保險(xiǎn)公司合作,，患者家屬可以分期5年來支付費(fèi)用，平均每年42.5萬美元,。

2020年5月,，Zolgensma被納入日本健保，患者只需支付30%費(fèi)用,；2021年3月Zolgensma被納入英國(guó)國(guó)家醫(yī)療服務(wù)體系,。

由于高達(dá)212.5萬美元的定價(jià)，有人質(zhì)疑,，諾華是以孩子的生命做要挾,。

彭博社曾在一篇報(bào)道中指出，Zolgensma在美國(guó)引發(fā)了兩種截然不同的反應(yīng)：批評(píng)人士認(rèn)為,，這是一種定價(jià)失控的行為,；而另一邊，也有支持者說,，諾華找到了治愈這種罕見疾病的方法,，可以拯救絕望的家庭。

對(duì)于社會(huì)和輿論的質(zhì)疑,，諾華公司CEO曾表示：“那些批評(píng)者并沒有真正思考我們的醫(yī)療系統(tǒng)怎么運(yùn)作的,。我們給病人做移植手術(shù)，每個(gè)病人要花300萬到500萬美元,，但是效果遠(yuǎn)不如這些藥物?！痹揅EO表示,，如果這種療法只進(jìn)行一次，費(fèi)用比目前的療法都要便宜,。

據(jù)諾華的財(cái)報(bào),，2020年Zolgensma的銷售額達(dá)9.2億美元，同比增長(zhǎng)151%,。

2021年第三季度Zolgensma單季度業(yè)績(jī)?yōu)?.75億美元(其中美國(guó)市場(chǎng)1.26億美元),；前三季度合計(jì)10.09億美元(其中美國(guó)市場(chǎng)3.51億美元),。

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