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1300萬一針“史上最貴藥”獲批臨床 SMA患兒迎福音(2)

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2022-01-20 10:28:12  經(jīng)濟(jì)觀察網(wǎng)

與“漸凍人”同樣殘酷，SMA患者也會不斷喪失對應(yīng)的運(yùn)動功能,，只不過“漸凍人”一般是成年發(fā)病,，而SMA一般是嬰幼兒時期發(fā)病,。

而且SMA是發(fā)病越早病情越重,，“漸凍人”正好相反,。

2019年5月24日,，美國FDA批準(zhǔn)了諾華公司的第一個用于治療2歲以下SMA患者的基因療法——Zolgensma,。

患者只需接受一次靜脈注射給藥,，就能在細(xì)胞中長期表達(dá)SMN蛋白,，實(shí)現(xiàn)長期緩解甚至治愈。

天價藥曾引發(fā)巨大爭議

Zolgensma的目前定價為212.5萬美元,，被喻為制藥史上單價最貴的藥物,。

目前Zolgensma已經(jīng)在全球近40個國家和地區(qū)獲批。

在美國市場,，諾華和相關(guān)保險公司合作,，患者家屬可以分期5年來支付費(fèi)用，平均每年42.5萬美元,。

2020年5月,，Zolgensma被納入日本健保，患者只需支付30%費(fèi)用,；2021年3月Zolgensma被納入英國國家醫(yī)療服務(wù)體系,。

由于高達(dá)212.5萬美元的定價,，有人質(zhì)疑，諾華是以孩子的生命做要挾,。

彭博社曾在一篇報道中指出,，Zolgensma在美國引發(fā)了兩種截然不同的反應(yīng)：批評人士認(rèn)為，這是一種定價失控的行為,；而另一邊,，也有支持者說，諾華找到了治愈這種罕見疾病的方法,，可以拯救絕望的家庭,。

對于社會和輿論的質(zhì)疑，諾華公司CEO曾表示：“那些批評者并沒有真正思考我們的醫(yī)療系統(tǒng)怎么運(yùn)作的,。我們給病人做移植手術(shù),，每個病人要花300萬到500萬美元，但是效果遠(yuǎn)不如這些藥物,?！痹揅EO表示，如果這種療法只進(jìn)行一次,，費(fèi)用比目前的療法都要便宜,。

據(jù)諾華的財(cái)報，2020年Zolgensma的銷售額達(dá)9.2億美元,，同比增長151%,。

2021年第三季度Zolgensma單季度業(yè)績?yōu)?.75億美元(其中美國市場1.26億美元)；前三季度合計(jì)10.09億美元(其中美國市場3.51億美元),。

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