亚洲一卡2卡3卡4卡5卡6卡_99RE6在线观看国产精品_99欧美日本一区二区留学生_成人国产精品日本在线观看_丰满爆乳在线播放_免费国产午夜理论片不卡_欧美成 人影片 免费观看_日产中字乱码一二三_肉感饱满中年熟妇日本_午夜男女爽爽影院免费视频下载,民工把我奶头掏出来在线视频,日韩经典亚洲,国产精品JIZZ在线观看无码

中華網(wǎng) china.com

新聞

1300萬一針“史上最貴藥”獲批臨床 SMA患兒迎福音

關鍵詞：
2022-01-20 10:28:12  經(jīng)濟觀察網(wǎng)

原標題：1300萬一針的“史上最貴藥”將在國內(nèi)臨床試驗

據(jù)每日經(jīng)濟新聞1月20日消息，一針212.5萬美元（折合人民幣約1348萬元）,，“史上最貴藥物”將落地中國,。

近日，中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）公示,，諾華（Novartis）旗下治療脊髓性肌萎縮（Spinal Muscular Atrophy, SMA）的AAV基因治療藥物Zolgensma（OAV101注射液）在中國遞交的臨床試驗申請已獲得臨床試驗默示許可,。

此前2021年10月21日，該藥物所提交的臨床試驗申請獲得受理,。

目前Zolgensma已經(jīng)在全球近40個國家和地區(qū)獲批,。

其中,，Zolgensma于2020年被日本納入醫(yī)保，患者只需支付30%費用,；后在2021年3月被英國納入國家醫(yī)療服務體系,。

只需接受一次靜脈注射給藥

　　實現(xiàn)長期緩解甚至治愈

說起冰桶挑戰(zhàn)賽，很多人都能想起“漸凍人(肌萎縮側索硬化癥,，又稱ALS)這個說法,。

但是提起它的“兄弟病”——SMA，不少人都一頭霧水,。

實際上,，SMA也是一種運動神經(jīng)元性疾病。

患SMA后,，控制肌肉活動的運動神經(jīng)細胞無法正常工作,，患者會逐漸喪失各種運動功能，甚至無法呼吸和吞咽,。

在新生兒中,，SMA發(fā)病率為六千分之一至一萬分之一，常規(guī)人群中,，約每40人~50人就有1個是SMA致病基因攜帶者,。

2018年5月，SMA被列入國家衛(wèi)健委等部門聯(lián)合制定的《第一批罕見病目錄》,。

基于患者發(fā)病時間和所能達到的最大運動功能,，SMA主要被劃分為四個類型：

I型最常見也最嚴重，患兒通常面臨更大的身體挑戰(zhàn),，基于諸多因素,，他們的生命周期會存在顯著差異；II,、III,、VI型患者往往擁有正常或接近正常的生命周期,，但他們的身體功能會隨時間推移不斷變化,。

關閉

大升溫來了,！南方火箭式升溫穿越回初夏 中東部未來一周持續(xù)偏暖

忽冷忽熱 大范圍升溫下多地已回初夏2022-10-20 21:42:14

英媒：英國將于10月31日之前選出新首相

英國將于10月31日之前選出新首相2022-10-20 21:38:59

比銀河系大20倍的原子氣體結構,！由中國天眼發(fā)現(xiàn)

比銀河系大20倍的原子氣體結構2022-10-20 15:58:35

英媒：英國將于10月31日之前選出新首相

英國將于10月31日之前選出新首相2022-10-20 21:38:59

來自于6500光年之外的宇宙奇觀！NASA公布天體景象“創(chuàng)生之柱”

NASA公布天體景象“創(chuàng)生之柱”2022-10-20 19:07:17

日媒批“與中國脫鉤”論調(diào),，鼓吹“脫鉤斷鏈”的人上了一課

日媒批“與中國脫鉤”論調(diào)2022-10-20 15:10:21

英媒:特拉斯政府或重演內(nèi)閣辭職潮新 政府有面臨崩潰的風險

特拉斯政府或重演內(nèi)閣辭職潮新2022-10-20 14:02:38

中國勘探發(fā)現(xiàn)首個深水深層大氣田：儲量超500億立方米

中國勘探發(fā)現(xiàn)首個深水深層大氣田2022-10-20 19:15:19

上任僅45天！特拉斯宣布辭去英國首相職務

特拉斯宣布辭去英國首相職務 特拉斯成英國歷史上任期最短首相2022-10-20 21:40:06

瀘定地震家豬被掩埋 存活40多天后獲救,，主人稱其瘦了快90斤

家豬地震時被掩埋 存活40多天后獲救2022-10-20 19:34:12

有力回擊佩洛西竄臺等倒行逆施行為，太給力了

有力回擊佩洛西竄臺等倒行逆施行為2022-10-20 15:29:04

出于安全考慮 德總統(tǒng)取消訪問 引烏克蘭不滿

德總統(tǒng)取消訪問 引烏克蘭不滿2022-10-20 17:32:13

中國成功運行世界首個電磁橇,！速度突破1000公里每小時,！

中國成功運行世界首個電磁橇2022-10-20 19:28:17

摩爾多瓦總理問民眾“過得怎么樣”，被懟：我們飽受貧困之苦

摩爾多瓦總理問民眾“過得怎么樣”2022-10-20 15:26:49

海南爭取2025年全島封關運作 一線放開二線管住

海南爭取2025年全島封關運作2022-10-20 15:58:55

WTT澳門賽爆冷,！王曼昱2-3不敵袁嘉楠首輪出局

WTT澳門賽:王曼昱2-3輸球爆冷出局2022-10-20 19:12:43

大升溫來了！南方火箭式升溫穿越回初夏 中東部未來一周持續(xù)偏暖

忽冷忽熱 大范圍升溫下多地已回初夏2022-10-20 21:42:14

世衛(wèi)稱新冠仍是緊急事件 外交部回應

世衛(wèi)稱新冠仍是緊急事件 外交部回應2022-10-20 18:37:11

印度在印巴邊境附近新建空軍基地,，莫迪：以應對“任何意外事件”

印度在印巴邊境附近新建空軍基地2022-10-20 15:49:19

日媒批“與中國脫鉤”論調(diào) 開放合作仍是歷史潮流

日媒批“與中國脫鉤”論調(diào)2022-10-20 14:08:12

出于安全方面的考慮 德國總統(tǒng)施泰因邁爾推遲訪問烏克蘭

德國總統(tǒng)施泰因邁爾推遲訪問烏克蘭2022-10-20 14:14:39

佩洛西稱要暴揍特朗普,，并說他沒種前來，特朗普接受采訪時回懟

佩洛西稱要揍特朗普 特朗普回懟2022-10-20 21:06:02

埃爾多安：多虧我,，土耳其已成發(fā)達國家

多虧我土耳其已成發(fā)達國家2022-10-20 15:32:30

連續(xù)拿下臺灣當局9個所謂“邦交國”,，捍衛(wèi)了國家利益和民族尊嚴

連續(xù)拿下臺灣當局9個所謂“邦交國”2022-10-20 14:39:36

美軍事專家：美國向烏克蘭輸送武器無益于和平

美國向烏克蘭輸送武器無益于和平2022-10-20 15:22:11

美方避免拜登和普京在G20峰會期間接觸？白宮回應

美方避免拜登和普京在G20峰會期間接觸2022-10-20 15:51:36

中方:5200多名同胞已從烏克蘭撤離,，好樣的

中方:5200多名同胞已從烏克蘭撤離2022-10-20 15:03:37

婆婆高顏值留空氣劉海，婚禮現(xiàn)場被賓客誤認為是新娘

婚禮現(xiàn)場婆婆被賓客誤認為是新娘2022-10-20 19:25:15

相關新聞