1300萬(wàn)一針“史上最貴藥”獲批臨床 SMA患兒迎福音

小大

用微信掃描二維碼
分享至好友和朋友圈

關(guān)鍵詞：

2022-01-20 10:28:12 經(jīng)濟(jì)觀察網(wǎng)

原標(biāo)題：1300萬(wàn)一針的“史上最貴藥”將在國(guó)內(nèi)臨床試驗(yàn)

據(jù)每日經(jīng)濟(jì)新聞1月20日消息,，一針212.5萬(wàn)美元（折合人民幣約1348萬(wàn)元）,，“史上最貴藥物”將落地中國(guó)。

近日,，中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）公示,，諾華（Novartis）旗下治療脊髓性肌萎縮（Spinal Muscular Atrophy, SMA）的AAV基因治療藥物Zolgensma（OAV101注射液）在中國(guó)遞交的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)已獲得臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可,。

此前2021年10月21日，該藥物所提交的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲得受理,。

目前Zolgensma已經(jīng)在全球近40個(gè)國(guó)家和地區(qū)獲批,。

其中，Zolgensma于2020年被日本納入醫(yī)保,，患者只需支付30%費(fèi)用,；后在2021年3月被英國(guó)納入國(guó)家醫(yī)療服務(wù)體系。

只需接受一次靜脈注射給藥

　　實(shí)現(xiàn)長(zhǎng)期緩解甚至治愈

說起冰桶挑戰(zhàn)賽,，很多人都能想起“漸凍人(肌萎縮側(cè)索硬化癥,，又稱ALS)這個(gè)說法。

但是提起它的“兄弟病”——SMA,，不少人都一頭霧水,。

實(shí)際上，SMA也是一種運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元性疾病,。

患SMA后,，控制肌肉活動(dòng)的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)細(xì)胞無(wú)法正常工作，患者會(huì)逐漸喪失各種運(yùn)動(dòng)功能,，甚至無(wú)法呼吸和吞咽,。

在新生兒中，SMA發(fā)病率為六千分之一至一萬(wàn)分之一,，常規(guī)人群中,，約每40人~50人就有1個(gè)是SMA致病基因攜帶者。

2018年5月,，SMA被列入國(guó)家衛(wèi)健委等部門聯(lián)合制定的《第一批罕見病目錄》,。

基于患者發(fā)病時(shí)間和所能達(dá)到的最大運(yùn)動(dòng)功能，SMA主要被劃分為四個(gè)類型：