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1300萬一針“史上最貴藥”獲批臨床 將落地中國,！(3)

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2022-01-20 10:41:24  瀟湘晨報

2019年5月24日，美國FDA批準(zhǔn)了諾華公司的第一個用于治療2歲以下SMA患者的基因療法——Zolgensma,。

患者只需接受一次靜脈注射給藥,，就能在細(xì)胞中長期表達(dá)SMN蛋白,，實現(xiàn)長期緩解甚至治愈,。

天價藥曾引發(fā)巨大爭議

Zolgensma的目前定價為212.5萬美元，被喻為制藥史上單價最貴的藥物,。

目前Zolgensma已經(jīng)在全球近40個國家和地區(qū)獲批,。在美國市場，諾華和相關(guān)保險公司合作,，患者家屬可以分期5年來支付費用,，平均每年42.5萬美元。2020年5月,，Zolgensma被納入日本健保,，患者只需支付30%費用；2021年3月Zolgensma被納入英國國家醫(yī)療服務(wù)體系,。

由于高達(dá)212.5萬美元的定價,，有人質(zhì)疑，諾華是以孩子的生命做要挾,。

彭博社曾在一篇報道中指出,，Zolgensma在美國引發(fā)了兩種截然不同的反應(yīng)：批評人士認(rèn)為，這是一種定價失控的行為,；而另一邊,，也有支持者說，諾華找到了治愈這種罕見疾病的方法,，可以拯救絕望的家庭,。

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