2019年5月24日,,美國(guó)FDA批準(zhǔn)了諾華公司的第一個(gè)用于治療2歲以下SMA患者的基因療法——Zolgensma。
患者只需接受一次靜脈注射給藥,,就能在細(xì)胞中長(zhǎng)期表達(dá)SMN蛋白,,實(shí)現(xiàn)長(zhǎng)期緩解甚至治愈。
天價(jià)藥曾引發(fā)巨大爭(zhēng)議
Zolgensma的目前定價(jià)為212.5萬(wàn)美元,,被喻為制藥史上單價(jià)最貴的藥物,。
目前Zolgensma已經(jīng)在全球近40個(gè)國(guó)家和地區(qū)獲批。在美國(guó)市場(chǎng),,諾華和相關(guān)保險(xiǎn)公司合作,,患者家屬可以分期5年來(lái)支付費(fèi)用,平均每年42.5萬(wàn)美元,。2020年5月,,Zolgensma被納入日本健保,患者只需支付30%費(fèi)用,;2021年3月Zolgensma被納入英國(guó)國(guó)家醫(yī)療服務(wù)體系,。
由于高達(dá)212.5萬(wàn)美元的定價(jià),有人質(zhì)疑,,諾華是以孩子的生命做要挾,。
彭博社曾在一篇報(bào)道中指出,Zolgensma在美國(guó)引發(fā)了兩種截然不同的反應(yīng):批評(píng)人士認(rèn)為,,這是一種定價(jià)失控的行為,;而另一邊,也有支持者說(shuō),,諾華找到了治愈這種罕見(jiàn)疾病的方法,,可以拯救絕望的家庭。
據(jù)證券時(shí)報(bào)網(wǎng)消息,,5月1日
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