16分鐘手術(shù)，失聰患兒恢復(fù)聽(tīng)力,！這項(xiàng)研究今年頻頻突破,！

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2024-05-20 15:10:17 風(fēng)聞

16分鐘手術(shù)，失聰患兒恢復(fù)聽(tīng)力,！這項(xiàng)研究今年頻頻突破

一位僅18個(gè)月大的女?huà)電W帕爾·桑迪,，天生患有聽(tīng)覺(jué)神經(jīng)病變導(dǎo)致失聰，但在接受了一項(xiàng)開(kāi)創(chuàng)性的基因治療手術(shù)后,，她奇跡般地恢復(fù)了聽(tīng)力,。這場(chǎng)手術(shù)僅歷時(shí)16分鐘，通過(guò)向奧帕爾的右耳注入含有正?；蚩截惖脑噭?，并在左耳植入人工耳蝸，她的世界重新迎來(lái)了聲音,。術(shù)后,，奧帕爾不僅對(duì)聲音產(chǎn)生了反應(yīng),，還在幾個(gè)月后顯示出接近正常水平的聽(tīng)力，能夠辨認(rèn)并說(shuō)出簡(jiǎn)單的詞語(yǔ),，如“爸爸”和“再見(jiàn)”,。

奧帕爾參與的這項(xiàng)名為CHORD的臨床試驗(yàn)在劍橋大學(xué)醫(yī)學(xué)院開(kāi)展，她是全球最年輕的通過(guò)基因療法成功恢復(fù)聽(tīng)力的患者,，這一成就不僅是她個(gè)人生命的轉(zhuǎn)折點(diǎn),，也標(biāo)志著基因療法在治療先天性耳聾領(lǐng)域邁出了重要一步，預(yù)示著新的治療時(shí)代即將到來(lái),。

全球范圍內(nèi),，數(shù)百萬(wàn)兒童和成人因遺傳突變?cè)馐苈?tīng)力損失，其中70%到75%的先天性耳聾病例歸咎于基因缺陷,。奧帕爾所患的DFNB9,，便是由OTOF基因突變引起，影響聲音信號(hào)傳遞至大腦的過(guò)程,。傳統(tǒng)治療手段如助聽(tīng)器和人工耳蝸雖有所幫助,，卻難以還原自然聽(tīng)力體驗(yàn)?；虔煼ㄍㄟ^(guò)直接修正或替換有缺陷的基因,，為這類遺傳性聽(tīng)力損失提供了新的治療途徑。

2023年以來(lái),，多項(xiàng)關(guān)于基因療法治療先天性耳聾的研究取得了顯著進(jìn)展,，包括奧帕爾在內(nèi)的案例為患者及家庭帶來(lái)了前所未有的希望。例如,，一些研究利用改良的無(wú)害腺相關(guān)病毒（AAV）作為載體,，將有效基因拷貝精準(zhǔn)送達(dá)耳蝸內(nèi)目標(biāo)細(xì)胞，修復(fù)受損的聽(tīng)覺(jué)機(jī)制,。這些研究不僅限于理論探索,，實(shí)際應(yīng)用中已有多名兒童在接受治療后表現(xiàn)出聽(tīng)力和言語(yǔ)能力的顯著提升。16分鐘手術(shù),，失聰患兒恢復(fù)聽(tīng)力,！這項(xiàng)研究今年頻頻突破！

盡管如此,，科學(xué)家們也指出,，基因療法在實(shí)際應(yīng)用中仍面臨挑戰(zhàn)，包括治療效果的持久性,、適用范圍的擴(kuò)展以及如何應(yīng)對(duì)更復(fù)雜的聽(tīng)力障礙狀況,。然而，這些突破性進(jìn)展無(wú)疑為遺傳性聽(tīng)力損失的治療開(kāi)辟了新的道路，為無(wú)數(shù)家庭點(diǎn)燃了希望之光,，也激勵(lì)著科研人員繼續(xù)探索和完善這一潛力巨大的醫(yī)療手段,。

(責(zé)任編輯：盧其龍 CN070)

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