16分鐘手術(shù)，失聰患兒恢復(fù)聽力！這項研究今年頻頻突破,！

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2024-05-20 15:10:17 風(fēng)聞

16分鐘手術(shù),，失聰患兒恢復(fù)聽力！這項研究今年頻頻突破

一位僅18個月大的女嬰奧帕爾·桑迪,，天生患有聽覺神經(jīng)病變導(dǎo)致失聰，但在接受了一項開創(chuàng)性的基因治療手術(shù)后，她奇跡般地恢復(fù)了聽力,。這場手術(shù)僅歷時16分鐘，通過向奧帕爾的右耳注入含有正?；蚩截惖脑噭?，并在左耳植入人工耳蝸,，她的世界重新迎來了聲音。術(shù)后,，奧帕爾不僅對聲音產(chǎn)生了反應(yīng),，還在幾個月后顯示出接近正常水平的聽力，能夠辨認并說出簡單的詞語,，如“爸爸”和“再見”,。

奧帕爾參與的這項名為CHORD的臨床試驗在劍橋大學(xué)醫(yī)學(xué)院開展，她是全球最年輕的通過基因療法成功恢復(fù)聽力的患者,，這一成就不僅是她個人生命的轉(zhuǎn)折點,，也標志著基因療法在治療先天性耳聾領(lǐng)域邁出了重要一步，預(yù)示著新的治療時代即將到來,。

全球范圍內(nèi),，數(shù)百萬兒童和成人因遺傳突變遭受聽力損失，其中70%到75%的先天性耳聾病例歸咎于基因缺陷,。奧帕爾所患的DFNB9,，便是由OTOF基因突變引起，影響聲音信號傳遞至大腦的過程,。傳統(tǒng)治療手段如助聽器和人工耳蝸雖有所幫助,，卻難以還原自然聽力體驗?；虔煼ㄍㄟ^直接修正或替換有缺陷的基因,，為這類遺傳性聽力損失提供了新的治療途徑。

2023年以來,，多項關(guān)于基因療法治療先天性耳聾的研究取得了顯著進展,，包括奧帕爾在內(nèi)的案例為患者及家庭帶來了前所未有的希望。例如,，一些研究利用改良的無害腺相關(guān)病毒（AAV）作為載體,，將有效基因拷貝精準送達耳蝸內(nèi)目標細胞，修復(fù)受損的聽覺機制,。這些研究不僅限于理論探索,，實際應(yīng)用中已有多名兒童在接受治療后表現(xiàn)出聽力和言語能力的顯著提升。16分鐘手術(shù),，失聰患兒恢復(fù)聽力,！這項研究今年頻頻突破！

盡管如此,，科學(xué)家們也指出,，基因療法在實際應(yīng)用中仍面臨挑戰(zhàn)，包括治療效果的持久性、適用范圍的擴展以及如何應(yīng)對更復(fù)雜的聽力障礙狀況,。然而,，這些突破性進展無疑為遺傳性聽力損失的治療開辟了新的道路，為無數(shù)家庭點燃了希望之光,，也激勵著科研人員繼續(xù)探索和完善這一潛力巨大的醫(yī)療手段,。

(責(zé)任編輯：盧其龍 CN070)

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