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一漸凍癥藥物被FDA授予孤兒藥資格 中美瑞康新療法獲認(rèn)可

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2024-11-23 19:17:00  每日經(jīng)濟(jì)新聞

近日，“中美瑞康”微信公眾號(hào)發(fā)布消息稱(chēng)，公司自主研發(fā)的FUS基因靶向小干擾RNA（siRNA）療法RAG-21獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予的孤兒藥資格（ODD）,，用于治療肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）,，俗稱(chēng)“漸凍癥”。

RAG-21是一種專(zhuān)門(mén)針對(duì)FUS基因突變的siRNA療法,，可有效降低FUS蛋白的水平，靶向運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元退化的根源。該藥物通過(guò)RNA干擾（RNAi）機(jī)制發(fā)揮作用,，通過(guò)降低FUS蛋白水平而減輕FUS蛋白的錯(cuò)誤定位和異常聚集,。臨床前研究顯示，RAG-21具有顯著的敲低效果和良好的安全性,。

這是中美瑞康與漸凍癥抗?fàn)幷卟汤诤献魍七M(jìn)的第二款針對(duì)漸凍癥的小核酸藥物,。此前的第一款藥物是針對(duì)SOD1基因的RAG-17，擬用于治療由超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突變引起的成人肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）,，已于今年5月獲得中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）的臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可,。

(責(zé)任編輯：張小花 TT1000)
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